Sikkerhed og tolerabilitet af PBI-4050 og dets virkninger på biomarkørerne hos personer med Alströms syndrom

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen er 16 år eller ældre ved screening.
• Forsøgspersonen har underskrevet informeret samtykke.
• Forsøgspersonen har en dokumenteret diagnose af Alströms syndrom
• Forsøgsperson i diabetesbehandling har modtaget det eller de samme antidiabetiske midler i minimum 1 måned før screening.
• Forsøgspersonen er i stand til og villig til selv at overvåge blodsukkerniveauet i hjemmet eller kan få tilstrækkelig hjælp fra plejere.
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og acceptere at bruge passende prævention fra screening gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste indgivelse af Investigational Medicinal Product (IMP). Hvis en mandlig forsøgsperson ikke er blevet vasektomiseret mindst 6 måneder før screening og partnere med en kvinde i den fødedygtige alder, skal han være villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste IMP-administration.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen har nylig eller igangværende infektion, der kræver systemisk behandling med et anti-infektionsmiddel inden for 30 dage før screening.
• Forsøgspersonen har haft mindst to dokumenterede episoder af alvorlig hypoglykæmi inden for 12 måneder før screening
• Forsøgspersonen har ukontrolleret hypertension med BP > 170/100 mmHg som bestemt ved screening.
• Forsøgspersonen har et niveau af alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) ≥ 5 × øvre normalgrænse (ULN) ved screening.
• Forsøgspersonen bruger i øjeblikket vægttabsmedicin ved screening. Forsøgspersoner kan genscreenes efter at have stoppet vægttabsmedicinen i en periode på mindst 5 halveringstider.
• Forsøgspersonen har brugt en hvilken som helst moderat/potent inducer eller hæmmer af CYP2C9 isozym eller stærk inducer eller hæmmer af cytochrom P450 (CYP) 3A isozym inden for 30 dage før den første lægemiddeladministration i undersøgelsen.
• Forsøgspersonen har en historie med kronisk alkohol- eller andet stofmisbrug som fastslået ved screeningen.
• Kvinde, der er gravid, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen som bestemt ved screeningen.
• Forsøgspersonen har en hvilken som helst betingelse, der efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsesgennemførelse og compliance
• Forsøgspersonen har tidligere haft en allergisk reaktion over for PBI-4050 eller et eller flere af dets hjælpestoffer.