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Sicurezza e tollerabilità di PBI-4050 e dei suoi effetti sui biomarcatori nei soggetti con sindrome di Alström

28 agosto 2018 aggiornato da: Liminal BioSciences Ltd.

Uno studio di fase 2, a braccio singolo, in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di PBI-4050 e dei suoi effetti sui biomarcatori di infiammazione, fibrosi, diabete e obesità in soggetti con sindrome di Alström

Questo è uno studio di fase 2, monocentrico, a braccio singolo, in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed effetti sui biomarcatori di PBI-4050 in soggetti con sindrome di Alström per una durata del trattamento di 24 settimane.

I soggetti che completano le prime 24 settimane di trattamento possono continuare il trattamento per ulteriori 36 o 48 settimane, a condizione che il soggetto firmi il consenso informato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, monocentrico, a braccio singolo, in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed effetti sui biomarcatori di PBI-4050 in soggetti con sindrome di Alström. Saranno arruolati circa 18 soggetti. La durata della partecipazione allo studio è di circa 35 settimane per ogni soggetto e comprende 9 visite in loco e contatti telefonici tra una visita e l'altra.

I soggetti che completano le prime 24 settimane di trattamento possono continuare il trattamento per ulteriori 36 o 48 settimane (periodo di estensione [EP]), a condizione che il soggetto firmi il consenso informato. Il periodo di estensione include altre 3 visite in loco e contatti telefonici tra una visita e l'altra. La durata totale della partecipazione allo studio è estesa a circa 71 o 83 settimane. Il Data Safety Monitoring Board (DSMB) determinerà se i dati sulla sicurezza continueranno a supportare il trattamento per ulteriori 36 o 48 settimane.

Al termine dell'EP End of Treatment, i soggetti potranno iscriversi allo studio Alström Rollover PBI-4050-CT-9-10 e continuare il trattamento in studio senza alcuna interruzione del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Il soggetto ha 16 anni o più allo screening.
  • Il soggetto ha firmato il consenso informato.
  • Il soggetto ha una diagnosi documentata di sindrome di Alström
  • Il soggetto in trattamento per il diabete ha ricevuto gli stessi agenti antidiabetici per un minimo di 1 mese prima dello screening.
  • Il soggetto è in grado e disposto ad auto-monitorare il livello di glucosio nel sangue a casa o può ottenere un'assistenza adeguata dagli operatori sanitari.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e accettare di utilizzare un controllo delle nascite adeguato dallo screening durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP). Se un soggetto maschio non è stato vasectomizzato almeno 6 mesi prima dello screening e collabora con una donna in età fertile, deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di IMP.

Criteri di esclusione:

  • - Il soggetto ha un'infezione recente o in corso che richiede un trattamento sistemico con un agente antinfettivo entro 30 giorni prima dello screening.
  • - Il soggetto ha avuto almeno due episodi documentati di grave ipoglicemia entro 12 mesi prima dello screening
  • Il soggetto ha ipertensione incontrollata con PA > 170/100 mmHg come determinato allo screening.
  • Il soggetto ha un livello di alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) ≥ 5 × limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  • Il soggetto sta attualmente utilizzando farmaci per la perdita di peso durante lo screening. I soggetti possono essere nuovamente sottoposti a screening dopo aver interrotto il farmaco per la perdita di peso per un periodo di almeno 5 emivite.
  • - Il soggetto ha utilizzato qualsiasi induttore o inibitore moderato/potente dell'isoenzima CYP2C9 o un forte induttore o inibitore dell'isoenzima del citocromo P450 (CYP) 3A nei 30 giorni precedenti la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • - Il soggetto ha una storia di abuso cronico di alcol o altre sostanze come determinato allo screening.
  • Donna incinta, che allatta o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio, come determinato allo screening.
  • - Il soggetto presenta qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa interferire con la condotta e la compliance dello studio
  • Il soggetto ha una storia di reazione allergica al PBI-4050 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PBI-4050
Quattro capsule da 200 mg (totale 800 mg) somministrate per via orale, una volta al giorno.
Droga: PBI-4050
Quattro capsule da 200 mg (800 mg totali) somministrate per via orale, una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrizione e numero di valori di laboratorio anormali ed eventi avversi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: Primario su 24 settimane; Finale su tutti i dati (incluso il periodo di estensione)
Primario su 24 settimane; Finale su tutti i dati (incluso il periodo di estensione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei parametri della sindrome metabolica nel tempo.
Lasso di tempo: 24 settimane e fine del periodo di estensione
Variazione rispetto al basale della glicemia plasmatica a digiuno nel tempo. Variazione rispetto al basale dell'insulina plasmatica a digiuno nel tempo. Variazione rispetto al basale dell'emoglobina glicata (HbA1c) nel tempo. Variazione rispetto al basale nella valutazione del modello di omeostasi per la funzione delle cellule beta allo stato stazionario (HOMA-B) e la sensibilità all'insulina (HOMA-S) nel tempo.
24 settimane e fine del periodo di estensione
Variazione rispetto al basale dei biomarcatori nel sangue e nelle urine nel tempo
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
Percentuale di riduzione e/o aumento del livello dei biomarcatori
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale nel parametro della funzione cardiaca: NT-proBNP
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale del trattamento antidiabetico
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
Modifica del dosaggio, aggiunta di nuovi farmaci o interruzione del trattamento
24 settimane e fine della fase di estensione

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale nelle apparenze istologiche nelle biopsie del grasso
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
Misurazione del grado di fibrosi
24 settimane e fine della fase di estensione
Cambiamenti rispetto al basale nel metaboloma globale e nelle frazioni del microdializzato
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale della rigidità epatica
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
Misurato in kilopascal (kPa) correlato alla fibrosi utilizzando un FibroScan
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale del contenuto di grassi e del carico di fibrosi nella risonanza magnetica epatica
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra nella risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale della glicemia misurata dal profilo settimanale a 4 punti
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni del morsetto iperinsulinemico-euglicemico.
Lasso di tempo: 24 settimane e fine della fase di estensione
24 settimane e fine della fase di estensione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

15 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBI-4050-ATX-9-05

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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