Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost PBI-4050 a jeho účinky na biomarkery u pacientů s Alströmovým syndromem

28. srpna 2018 aktualizováno: Liminal BioSciences Ltd.

Fáze 2, jednoramenná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti PBI-4050 a jeho účinků na biomarkery zánětu, fibrózy, diabetu a obezity u pacientů s Alströmovým syndromem

Jedná se o fázi 2, jednocentrickou, jednoramennou, otevřenou studii bezpečnosti, snášenlivosti a účinků na biomarkery PBI-4050 u subjektů s Alströmovým syndromem po dobu léčby 24 týdnů.

Subjekty, které dokončí počátečních 24 týdnů léčby, mohou pokračovat v léčbě dalších 36 nebo 48 týdnů za předpokladu, že subjekt podepíše informovaný souhlas.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 2, jednocentrová, jednoramenná, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinků na biomarkery PBI-4050 u subjektů s Alströmovým syndromem. Zapsáno bude cca 18 předmětů. Délka účasti ve studii je přibližně 35 týdnů pro každý subjekt a zahrnuje 9 návštěv na místě a telefonických kontaktů mezi návštěvami.

Subjekty, které dokončí úvodních 24 týdnů léčby, mohou pokračovat v léčbě dalších 36 nebo 48 týdnů (Prodloužené období [EP]), pokud subjekt podepíše informovaný souhlas. Období prodloužení zahrnuje další 3 návštěvy na místě a telefonické kontakty mezi návštěvami. Celková délka studijní účasti se prodlužuje na přibližně 71 nebo 83 týdnů. Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) určí, zda budou údaje o bezpečnosti nadále podporovat léčbu po dobu dalších 36 nebo 48 týdnů.

Po dokončení EP End of Treatment bude subjektům umožněno zapsat se do Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 a pokračovat v probíhající studii medikace bez jakékoli přestávky v léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Subjekt je při screeningu starší 16 let.
  • Subjekt podepsal informovaný souhlas.
  • Subjekt má zdokumentovanou diagnózu Alströmova syndromu
  • Subjekt na léčbě diabetu dostával stejné antidiabetické činidlo(a) minimálně 1 měsíc před screeningem.
  • Subjekt je schopen a ochoten samostatně sledovat hladinu glukózy v krvi doma nebo může získat adekvátní pomoc od pečovatelů.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce ze screeningu během studie a po dobu 30 dnů po posledním podání hodnoceného léčivého přípravku (IMP). Pokud mužský subjekt nebyl vazektomizován alespoň 6 měsíců před screeningem a je partnerem ženy ve fertilním věku, musí být ochoten používat přijatelnou antikoncepční metodu v průběhu studie a po dobu 30 dnů po poslední aplikaci IMP.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má nedávnou nebo probíhající infekci vyžadující systémovou léčbu antiinfekčním činidlem během 30 dnů před screeningem.
  • Subjekt měl alespoň dvě zdokumentované epizody těžké hypoglykémie během 12 měsíců před screeningem
  • Subjekt má nekontrolovanou hypertenzi s TK > 170/100 mmHg, jak bylo stanoveno při screeningu.
  • Subjekt má při screeningu hladinu alanintransaminázy (ALT) nebo aspartáttransaminázy (AST) ≥ 5 × horní hranice normálu (ULN).
  • Subjekt v současné době při screeningu užívá léky na hubnutí. Subjekty mohou být znovu vyšetřeny po ukončení medikace na hubnutí po dobu alespoň 5 poločasů.
  • Subjekt použil jakýkoli středně silný/silný induktor nebo inhibitor izozymu CYP2C9 nebo silný induktor nebo inhibitor izozymu cytochromu P450 (CYP) 3A během 30 dnů před prvním podáním studovaného léku.
  • Subjekt má v anamnéze chronické zneužívání alkoholu nebo jiných látek, jak bylo zjištěno při screeningu.
  • Žena, která je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství v průběhu studie, jak bylo zjištěno při screeningu.
  • Subjekt má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší provádění studie a dodržování
  • Subjekt měl v anamnéze alergickou reakci na PBI-4050 nebo kteroukoli z jeho pomocných látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PBI-4050
Čtyři 200mg tobolky (celkem 800 mg) podávané perorálně, jednou denně.
Lék: PBI-4050
Čtyři 200mg tobolky (celkem 800 mg) podávané perorálně, jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Popis a počet abnormálních laboratorních hodnot a nežádoucích účinků, které souvisejí s léčbou.
Časové okno: Primární po 24 týdnech; Konečná pro všechna data (včetně období prodloužení)
Primární po 24 týdnech; Konečná pro všechna data (včetně období prodloužení)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna parametrů metabolického syndromu od výchozí hodnoty v průběhu času.
Časové okno: 24 týdnů a konec období prodloužení
Změna od výchozí hodnoty plazmatické glukózy nalačno v průběhu času. Změna od výchozí hodnoty plazmatického inzulínu nalačno v průběhu času. Změna od výchozí hodnoty glykovaného hemoglobinu (HbA1c) v průběhu času. Změna od výchozí hodnoty v Homeostasis Model Assessment pro ustálený stav funkce beta buněk (HOMA-B) a citlivost na inzulín (HOMA-S) v průběhu času.
24 týdnů a konec období prodloužení
Změna od výchozí hodnoty v biomarkerech v krvi a moči v průběhu času
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
Procento snížení a/nebo zvýšení hladiny biomarkerů
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna parametru srdeční funkce od výchozí hodnoty: NT-proBNP
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna od výchozího stavu antidiabetické léčby
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna dávkování, přidání nového léku nebo přerušení léčby
24 týdnů a konec fáze prodloužení

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v histologickém vzhledu v biopsiích tuku
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
Měření stupně fibrózy
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změny od výchozí hodnoty v globálních frakcích metabolomu a mikrodialyzátu
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna od výchozí hodnoty ve ztuhlosti jater
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
Měřeno v kilopascalech (kPa) v korelaci s fibrózou pomocí FibroScan
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna od výchozí hodnoty v obsahu tuku a zatížení fibrózou na MRI jater
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory na MRI srdce
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna glykémie od výchozí hodnoty měřená týdenním 4bodovým profilem
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení
Změna od výchozí hodnoty ve svorkových měřeních hyperinzulinémie-euglykemie.
Časové okno: 24 týdnů a konec fáze prodloužení
24 týdnů a konec fáze prodloužení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Liminal BioSciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

4. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

15. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PBI-4050

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit