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Sécurité et tolérance du PBI-4050 et ses effets sur les biomarqueurs chez les sujets atteints du syndrome d'Alström

28 août 2018 mis à jour par: Liminal BioSciences Ltd.

Une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du PBI-4050 et de ses effets sur les biomarqueurs inflammatoires, de la fibrose, du diabète et de l'obésité chez les sujets atteints du syndrome d'Alström

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2, monocentrique, à un seul bras, portant sur l'innocuité, la tolérabilité et les effets sur les biomarqueurs du PBI-4050 chez des sujets atteints du syndrome d'Alström pendant une durée de traitement de 24 semaines.

Les sujets qui terminent les 24 premières semaines de traitement peuvent poursuivre le traitement pendant 36 ou 48 semaines supplémentaires, à condition que le sujet signe un consentement éclairé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2, monocentrique, à un seul bras, portant sur l'innocuité, la tolérabilité et les effets sur les biomarqueurs du PBI-4050 chez des sujets atteints du syndrome d'Alström. Environ 18 sujets seront inscrits. La durée de la participation à l'étude est d'environ 35 semaines pour chaque sujet et comprend 9 visites sur site et des contacts téléphoniques entre les visites.

Les sujets qui terminent les 24 premières semaines de traitement peuvent poursuivre le traitement pendant 36 ou 48 semaines supplémentaires (période de prolongation [EP]), à condition que le sujet signe un consentement éclairé. La période de prolongation comprend 3 autres visites sur place et des contacts téléphoniques entre les visites. La durée totale de la participation à l'étude est prolongée à environ 71 ou 83 semaines. Le comité de surveillance de la sécurité des données (DSMB) déterminera si les données de sécurité continuent de soutenir le traitement pendant 36 ou 48 semaines supplémentaires.

À la fin de la fin du traitement EP, les sujets seront autorisés à s'inscrire à l'étude Alström Rollover PBI-4050-CT-9-10 et à poursuivre le traitement en cours sans interruption du traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration :

  • Le sujet est âgé de 16 ans ou plus au moment de la sélection.
  • Le sujet a signé un consentement éclairé.
  • Le sujet a un diagnostic documenté de syndrome d'Alström
  • Le sujet sous traitement contre le diabète a reçu le(s) même(s) agent(s) antidiabétique(s) pendant au moins 1 mois avant le dépistage.
  • Le sujet est capable et désireux de surveiller lui-même sa glycémie à la maison ou peut obtenir une assistance adéquate de la part des soignants.
  • Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et accepter d'utiliser un contraceptif adéquat à partir du dépistage tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la dernière administration du médicament expérimental (IMP). Si un sujet masculin n'a pas été vasectomisé au moins 6 mois avant le dépistage et s'associe à une femme en âge de procréer, il doit être disposé à utiliser une méthode contraceptive acceptable tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la dernière administration d'IMP.

Critère d'exclusion:

  • - Le sujet a une infection récente ou en cours nécessitant un traitement systémique avec un agent anti-infectieux dans les 30 jours précédant le dépistage.
  • - Le sujet a eu au moins deux épisodes documentés d'hypoglycémie sévère dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Le sujet a une hypertension non contrôlée avec une TA > 170/100 mmHg, comme déterminé lors du dépistage.
  • Le sujet a un taux d'alanine transaminase (ALT) ou d'aspartate transaminase (AST) ≥ 5 × limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
  • Le sujet utilise actuellement des médicaments amaigrissants lors du dépistage. Les sujets peuvent être re-dépistés après avoir arrêté le médicament amaigrissant pendant une période d'au moins 5 demi-vies.
  • - Le sujet a utilisé un inducteur ou un inhibiteur modéré/puissant de l'isoenzyme CYP2C9 ou un inducteur ou un inhibiteur puissant de l'isoenzyme 3A du cytochrome P450 (CYP) dans les 30 jours précédant la première administration du médicament à l'étude.
  • Le sujet a des antécédents d'abus chronique d'alcool ou d'autres substances, tel que déterminé lors du dépistage.
  • Femme enceinte, allaitant ou planifiant une grossesse au cours de l'étude, tel que déterminé lors de la sélection.
  • Le sujet a une condition qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'interférer avec la conduite et la conformité de l'étude
  • Le sujet a des antécédents de réaction allergique au PBI-4050 ou à l'un de ses excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PBI-4050
Quatre gélules de 200 mg (total 800 mg) administrées par voie orale, une fois par jour.
Médicament: PBI-4050
Quatre gélules de 200 mg (800 mg au total) administrées par voie orale, une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Description et nombre de valeurs de laboratoire anormales et d'événements indésirables liés au traitement.
Délai: Primaire sur 24 semaines ; Final sur toutes les données (y compris la période de prolongation)
Primaire sur 24 semaines ; Final sur toutes les données (y compris la période de prolongation)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres du syndrome métabolique au fil du temps.
Délai: 24 semaines et fin de la période de prolongation
Changement par rapport à la ligne de base de la glycémie à jeun au fil du temps. Changement par rapport à la ligne de base de l'insuline plasmatique à jeun au fil du temps. Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine glyquée (HbA1c) au fil du temps. Changement par rapport au départ dans l'évaluation du modèle d'homéostasie pour la fonction des cellules bêta à l'état d'équilibre (HOMA-B) et la sensibilité à l'insuline (HOMA-S) au fil du temps.
24 semaines et fin de la période de prolongation
Changement par rapport au départ des biomarqueurs dans le sang et l'urine au fil du temps
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
Pourcentage de réduction et/ou d'augmentation du niveau de biomarqueurs
24 semaines et fin de la phase d'extension
Modification par rapport à la ligne de base du paramètre de la fonction cardiaque : NT-proBNP
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement par rapport à la ligne de base du traitement antidiabétique
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
Modification de la posologie, ajout d'un nouveau médicament ou arrêt du traitement
24 semaines et fin de la phase d'extension

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements par rapport à la ligne de base des apparences histologiques dans les biopsies de graisse
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
Mesurer le degré de fibrose
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changements par rapport aux valeurs initiales dans les fractions globales du métabolome et du microdialysat
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement par rapport à la ligne de base de la raideur du foie
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
Mesuré en kilopascal (kPa) corrélé à la fibrose à l'aide d'un FibroScan
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement par rapport aux valeurs initiales de la teneur en graisses et de la charge de fibrose dans l'IRM du foie
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement par rapport au départ de la fraction d'éjection ventriculaire gauche en IRM cardiaque
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement de la glycémie par rapport à la ligne de base, mesuré par le profil hebdomadaire en 4 points
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension
Changement par rapport au départ dans les mesures de clamp hyperinsulinémique-euglycémique.
Délai: 24 semaines et fin de la phase d'extension
24 semaines et fin de la phase d'extension

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Liminal BioSciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 février 2016

Achèvement primaire (Réel)

26 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

4 juin 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2016

Première publication (Estimation)

15 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2018

Dernière vérification

1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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