Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PBI-4050:n turvallisuus ja siedettävyys ja sen vaikutukset biomarkkereihin potilailla, joilla on Alströmin oireyhtymä

tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Liminal BioSciences Ltd.

Vaihe 2, yksihaarainen, avoin tutkimus PBI-4050:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sekä sen vaikutusten tulehduksen, fibroosin, diabeteksen ja liikalihavuuden biomarkkereihin potilailla, joilla on Alströmin oireyhtymä

Tämä on vaiheen 2, yksikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus PBI-4050:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja vaikutuksista biomarkkereihin henkilöillä, joilla on Alströmin oireyhtymä 24 viikon hoidon ajan.

Potilaat, jotka suorittavat ensimmäisen 24 viikon hoidon, voivat jatkaa hoitoa vielä 36 tai 48 viikkoa edellyttäen, että koehenkilö allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, yksikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus PBI-4050:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja vaikutuksista biomarkkereihin Alströmin oireyhtymää sairastavilla henkilöillä. Ilmoittautuu noin 18 henkilöä. Opintojakson kesto on noin 35 viikkoa jokaiselta oppiaineelta ja se koostuu yhdeksästä paikan päällä tehdystä käynnistä ja puhelinyhteyksistä vierailujen välillä.

Potilaat, jotka suorittavat ensimmäisen 24 viikon hoidon, voivat jatkaa hoitoa vielä 36 tai 48 viikkoa (pidennysjakso [EP]), edellyttäen, että koehenkilö allekirjoittaa tietoisen suostumuksen. Jatkoaika sisältää 3 lisäkäyntiä paikan päällä ja puhelinyhteydenottoa käyntien välillä. Opintojakson kokonaiskesto pidennetään noin 71 tai 83 viikkoon. Data Safety Monitoring Board (DSMB) päättää, tukevatko turvallisuustiedot hoitoa vielä 36 vai 48 viikon ajan.

EP End of Treatmentin päätyttyä koehenkilöt voivat ilmoittautua Alströmin kiertymistutkimukseen PBI-4050-CT-9-10 ja jatkaa meneillään olevaa tutkimuslääkitystä ilman hoidon keskeytyksiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Tutkittava on 16 vuotta täyttänyt seulonnassa.
  • Tutkittava on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.
  • Tutkittavalla on dokumentoitu Alströmin oireyhtymän diagnoosi
  • Diabeteshoitoa saava henkilö on saanut samoja diabeteslääkkeitä vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Tutkittava osaa ja haluaa itse seurata verensokeritasoa kotona tai voi saada asianmukaista apua hoitajilta.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan yhteydessä, ja heidän on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä seulonnasta koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen (IMP) annon jälkeen. Jos mieshenkilölle ei ole tehty vasektomia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja hän on kumppanina hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, hänen on oltava valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen IMP:n annon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöllä on äskettäinen tai meneillään oleva infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa infektionvastaisella aineella 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Tutkittavalla on ollut vähintään kaksi dokumentoitua vakavaa hypoglykemiakohtausta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Potilaalla on hallitsematon verenpaine, jonka verenpaine on > 170/100 mmHg seulonnassa määritettynä.
  • Tutkittavan alaniinitransaminaasien (ALT) tai aspartaattitransaminaasien (AST) taso on ≥ 5 × normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
  • Tutkittava käyttää tällä hetkellä painonpudotuslääkkeitä seulonnassa. Potilaat voidaan seuloa uudelleen, kun painonpudotuslääkitys on lopetettu vähintään 5 puoliintumisajan ajaksi.
  • Kohde on käyttänyt mitä tahansa kohtalaista/tehokasta CYP2C9-isotsyymin indusoijaa tai inhibiittoria tai voimakasta sytokromi P450 (CYP) 3A-isotsyymin indusoijaa tai inhibiittoria 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
  • Tutkittavalla on ollut krooninen alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö seulonnassa määritetyn mukaisesti.
  • Nainen, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana seulonnan perusteella.
  • Tutkittavalla on jokin ehto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksen suorittamista ja noudattamista
  • Potilaalla on aiemmin ollut allerginen reaktio PBI-4050:lle tai jollekin sen apuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PBI-4050
Neljä 200 mg:n kapselia (yhteensä 800 mg) suun kautta kerran päivässä.
Lääke: PBI-4050
Neljä 200 mg:n kapselia (yhteensä 800 mg) suun kautta kerran päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Poikkeavien laboratorioarvojen ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien kuvaus ja lukumäärä.
Aikaikkuna: Ensisijainen 24 viikolla; Lopullinen kaikista tiedoista (mukaan lukien laajennusjakso)
Ensisijainen 24 viikolla; Lopullinen kaikista tiedoista (mukaan lukien laajennusjakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta metabolisen oireyhtymän parametreissa ajan myötä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja pidennysjakso päättyy
Plasman paastoglukoosin muutos lähtötasosta ajan myötä. Paastoplasman insuliinin muutos lähtötasosta ajan myötä. Glykoituneen hemoglobiinin (HbA1c) muutos lähtötasosta ajan myötä. Muutos lähtötasosta Homeostasis Model Assessment -tutkimuksessa vakaan tilan beetasolutoiminnan (HOMA-B) ja insuliiniherkkyyden (HOMA-S) suhteen ajan myötä.
24 viikkoa ja pidennysjakso päättyy
Muutos lähtötasosta veren ja virtsan biomarkkereissa ajan myötä
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Biomarkkerien tason vähenemisen ja/tai nousun prosenttiosuus
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Muutos lähtötasosta sydämen toimintaparametrissa: NT-proBNP
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Muutos diabeteslääkehoidon lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Annoksen muutos, uuden lääkkeen lisäys tai hoidon lopettaminen
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötilanteesta histologisissa näkymissä rasvabiopsioissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Fibroosin asteen mittaaminen
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Muutokset lähtötasosta globaaleissa metabolomissa ja mikrodialysaattifraktioissa
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Maksan jäykkyyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Mitattu kilopascaleina (kPa) korreloi fibroosin kanssa käyttämällä FibroScan-laitetta
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Muutos lähtötasosta rasvapitoisuudessa ja fibroosin rasituksessa maksan MRI:ssä
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Vasemman kammion ejektiofraktion muutos lähtötilanteesta sydämen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Verensokerin muutos lähtötasosta mitattuna viikoittaisella 4 pisteen profiililla
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
Muutos lähtötilanteesta hyperinsulinaemis-euglykeemisissä puristinmittauksissa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu
24 viikkoa ja jatkovaiheen loppu

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Liminal BioSciences Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. kesäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 15. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PBI-4050-ATX-9-05

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa