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Segurança e tolerabilidade do PBI-4050 e seus efeitos nos biomarcadores em indivíduos com síndrome de Alström

28 de agosto de 2018 atualizado por: Liminal BioSciences Ltd.

Um estudo de fase 2, de braço único e aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do PBI-4050 e seus efeitos nos biomarcadores inflamatórios, fibrose, diabetes e obesidade em indivíduos com síndrome de Alström

Este é um estudo aberto de Fase 2, de centro único, de braço único, de segurança, tolerabilidade e efeitos em biomarcadores de PBI-4050 em indivíduos com síndrome de Alström por um tratamento com duração de 24 semanas.

Os indivíduos que concluírem as 24 semanas iniciais de tratamento podem continuar o tratamento por mais 36 ou 48 semanas, desde que o indivíduo assine o consentimento informado.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de Fase 2, de centro único, de braço único, de segurança, tolerabilidade e efeitos em biomarcadores de PBI-4050 em indivíduos com síndrome de Alström. Cerca de 18 indivíduos serão inscritos. A duração da participação no estudo é de aproximadamente 35 semanas para cada sujeito e inclui 9 visitas no local e contatos telefônicos entre as visitas.

Os indivíduos que concluírem as 24 semanas iniciais de tratamento podem continuar o tratamento por mais 36 ou 48 semanas (Período de Extensão [EP]), desde que o indivíduo assine o consentimento informado. O período de prorrogação inclui mais 3 visitas presenciais e contactos telefónicos entre as visitas. A duração total da participação no estudo é estendida para aproximadamente 71 ou 83 semanas. O Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) determinará se os dados de segurança continuam a apoiar o tratamento por mais 36 ou 48 semanas.

Após a conclusão do EP End of Treatment, os participantes poderão se inscrever no Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 e continuar a medicação do estudo em andamento sem qualquer interrupção no tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão :

  • O sujeito tem 16 anos de idade ou mais na triagem.
  • O sujeito assinou o consentimento informado.
  • Sujeito tem um diagnóstico documentado da síndrome de Alström
  • O indivíduo em tratamento para diabetes recebeu o(s) mesmo(s) agente(s) antidiabético(s) por no mínimo 1 mês antes da triagem.
  • O sujeito é capaz e deseja automonitorar o nível de glicose no sangue em casa ou pode obter assistência adequada dos cuidadores.
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e concordar em usar o controle de natalidade adequado da triagem durante o estudo e por 30 dias após a última administração do Medicamento Investigacional (PIM). Se um indivíduo do sexo masculino não tiver sido vasectomizado pelo menos 6 meses antes da triagem e for parceiro de uma mulher com potencial para engravidar, ele deve estar disposto a usar um método contraceptivo aceitável durante todo o estudo e por 30 dias após a última administração de IMP.

Critério de exclusão:

  • O sujeito tem infecção recente ou em andamento que requer tratamento sistêmico com um agente anti-infeccioso dentro de 30 dias antes da triagem.
  • O sujeito teve pelo menos dois episódios documentados de hipoglicemia grave dentro de 12 meses antes da triagem
  • O sujeito tem hipertensão não controlada com PA > 170/100 mmHg conforme determinado na triagem.
  • O sujeito tem nível de alanina transaminase (ALT) ou aspartato transaminase (AST) ≥ 5 × limite superior do normal (LSN) na triagem.
  • O sujeito está atualmente usando medicamentos para perda de peso na triagem. Os indivíduos podem ser rastreados novamente após interromper a medicação para perda de peso por um período de pelo menos 5 meias-vidas.
  • O sujeito usou qualquer indutor ou inibidor moderado/potente da isoenzima CYP2C9 ou indutor forte ou inibidor da isoenzima 3A do citocromo P450 (CYP) dentro de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
  • O sujeito tem um histórico de abuso crônico de álcool ou outras substâncias, conforme determinado na triagem.
  • Mulher que está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo, conforme determinado na triagem.
  • O sujeito tem qualquer condição que, na opinião do investigador, provavelmente interfira na condução e adesão ao estudo
  • O sujeito tem histórico de reação alérgica ao PBI-4050 ou a qualquer um de seus excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PBI-4050
Quatro cápsulas de 200 mg (total de 800 mg) administradas por via oral, uma vez ao dia.
Medicamento: PBI-4050
Quatro cápsulas de 200 mg (total de 800 mg) administradas por via oral, uma vez ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Descrição e número de valores laboratoriais anormais e eventos adversos relacionados ao tratamento.
Prazo: Primário em 24 semanas; Final sobre todos os dados (incluindo o Período de Extensão)
Primário em 24 semanas; Final sobre todos os dados (incluindo o Período de Extensão)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base nos parâmetros da síndrome metabólica ao longo do tempo.
Prazo: 24 semanas e fim do período de extensão
Mudança da linha de base na glicose plasmática em jejum ao longo do tempo. Mudança da linha de base na insulina plasmática em jejum ao longo do tempo. Mudança da linha de base na hemoglobina glicada (HbA1c) ao longo do tempo. Mudança da linha de base na avaliação do modelo de homeostase para a função das células beta em estado estacionário (HOMA-B) e sensibilidade à insulina (HOMA-S) ao longo do tempo.
24 semanas e fim do período de extensão
Mudança da linha de base em biomarcadores no sangue e na urina ao longo do tempo
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
Porcentagem de redução e/ou aumento do nível de biomarcadores
24 semanas e final da Fase de Extensão
Alteração da linha de base no parâmetro de função cardíaca: NT-proBNP
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão
Mudança da linha de base do tratamento antidiabético
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
Mudança de dosagem, adição de novo medicamento ou descontinuação do tratamento
24 semanas e final da Fase de Extensão

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações da linha de base em aparências histológicas em biópsias de gordura
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
Medindo o grau de fibrose
24 semanas e final da Fase de Extensão
Alterações da linha de base nas frações globais de metaboloma e microdialisado
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão
Mudança da linha de base na rigidez do fígado
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
Medido em quilopascal (kPa) correlacionado à fibrose usando um FibroScan
24 semanas e final da Fase de Extensão
Mudança da linha de base no conteúdo de gordura e carga de fibrose na ressonância magnética do fígado
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão
Alteração da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo na ressonância magnética cardíaca
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão
Mudança da linha de base na glicose no sangue conforme medido pelo perfil semanal de 4 pontos
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão
Alteração desde a linha de base nas medições de clamp hiperinsulinêmico-euglicêmico.
Prazo: 24 semanas e final da Fase de Extensão
24 semanas e final da Fase de Extensão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Liminal BioSciences Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

26 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

4 de junho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

15 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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