PBI-4050의 안전성과 내약성 및 알스트룀 증후군 환자의 바이오마커에 미치는 영향

포함 기준 :

• 대상자는 스크리닝 시 16세 이상이다.
• 피험자는 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
• 피험자는 알스트룀 증후군에 대한 문서화된 진단을 받았습니다.
• 당뇨병 치료 중인 피험자는 스크리닝 전 최소 1개월 동안 동일한 항당뇨병제(들)를 투여받았습니다.
• 피험자는 집에서 혈당 수치를 자가 모니터링할 수 있고 의향이 있거나 간병인으로부터 적절한 도움을 받을 수 있습니다.
• 가임 여성 피험자는 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하며 연구 전체 및 마지막 연구 의약품(IMP) 투여 후 30일 동안 스크리닝에서 적절한 산아제한을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 피험자가 스크리닝 전 최소 6개월 동안 정관절제술을 받지 않았고 가임 여성과 파트너가 된 경우, 그는 연구 기간 내내 그리고 마지막 IMP 투여 후 30일 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.

제외 기준:

• 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 항감염제로 전신 치료가 필요한 최근 또는 진행 중인 감염이 있습니다.
• 피험자는 스크리닝 전 12개월 이내에 2회 이상의 심각한 저혈당 증세를 기록했습니다.
• 피험자는 스크리닝 시 결정된 BP > 170/100 mmHg의 조절되지 않는 고혈압이 있습니다.
• 대상자는 스크리닝 시 ALT(alanine transaminase) 또는 AST(aspartate transaminase) 수치가 5 × 정상 상한치(ULN) 이상입니다.
• 피험자는 현재 스크리닝에서 체중 감량 약물을 사용하고 있습니다. 적어도 5 반감기의 기간 동안 체중 감량 약물을 중단한 후 피험자를 다시 선별할 수 있습니다.
• 피험자는 첫 번째 연구 약물 투여 전 30일 이내에 CYP2C9 동위효소의 중등도/강력한 유도제 또는 억제제 또는 사이토크롬 P450(CYP) 3A 동위효소의 강력한 유도제 또는 억제제를 사용했습니다.
• 피험자는 스크리닝 시 결정된 바와 같이 만성 알코올 또는 기타 약물 남용의 병력이 있습니다.
• 임신 중이거나, 수유 중이거나, 스크리닝 시 결정된 연구 과정 동안 임신을 계획 중인 여성.
• 피험자는 조사관의 의견으로 연구 수행 및 순응을 방해할 가능성이 있는 상태를 가지고 있습니다.
• 대상은 PBI-4050 또는 그 부형제에 대한 알레르기 반응의 병력이 있습니다.