Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja PBI-4050 oraz jego wpływ na biomarkery u pacjentów z zespołem Alströma

28 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Liminal BioSciences Ltd.

Jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję PBI-4050 oraz jego wpływ na biomarkery stanu zapalnego, zwłóknienia, cukrzycy i otyłości u pacjentów z zespołem Alströma

Jest to jednoośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu PBI-4050 na biomarkery u pacjentów z zespołem Alströma w okresie leczenia wynoszącym 24 tygodnie.

Pacjenci, którzy ukończyli początkowe 24 tygodnie leczenia, mogą kontynuować leczenie przez dodatkowe 36 lub 48 tygodni, pod warunkiem, że podpiszą świadomą zgodę.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu PBI-4050 na biomarkery u pacjentów z zespołem Alströma. Zarejestrowanych zostanie około 18 osób. Czas trwania udziału w badaniu wynosi około 35 tygodni dla każdego uczestnika i obejmuje 9 wizyt na miejscu oraz kontakty telefoniczne pomiędzy wizytami.

Pacjenci, którzy ukończyli początkowe 24 tygodnie leczenia, mogą kontynuować leczenie przez dodatkowe 36 lub 48 tygodni (okres przedłużenia [EP]), pod warunkiem, że podpiszą świadomą zgodę. Okres przedłużenia obejmuje kolejne 3 wizyty na miejscu oraz kontakty telefoniczne pomiędzy wizytami. Całkowity czas udziału w badaniu wydłuża się do około 71 lub 83 tygodni. Rada Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) określi, czy dane dotyczące bezpieczeństwa nadal wspierają leczenie przez dodatkowe 36 lub 48 tygodni.

Po zakończeniu EP End of Treatment uczestnicy będą mogli zapisać się do badania Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 i kontynuować przyjmowanie trwającego badania bez żadnych przerw w leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2PR
        • UNIVERSITY HOSPITALS BIRMINGHAM NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnik ma 16 lat lub więcej w momencie badania przesiewowego.
  • Podmiot podpisał świadomą zgodę.
  • Podmiot ma udokumentowaną diagnozę zespołu Alströma
  • Pacjent leczony na cukrzycę otrzymywał te same leki przeciwcukrzycowe przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent jest w stanie i chce samodzielnie monitorować poziom glukozy we krwi w domu lub może uzyskać odpowiednią pomoc od opiekunów.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas badania przesiewowego przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po ostatnim podaniu badanego produktu leczniczego (IMP). Jeśli uczestnik płci męskiej nie został poddany wazektomii co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i pozostaje w związku z kobietą w wieku rozrodczym, musi być skłonny do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 30 dni po ostatnim podaniu IMP.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma niedawną lub trwającą infekcję wymagającą ogólnoustrojowego leczenia środkiem przeciwzakaźnym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent miał co najmniej dwa udokumentowane epizody ciężkiej hipoglikemii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Podmiot ma niekontrolowane nadciśnienie z BP > 170/100 mmHg, jak ustalono podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma poziom transaminazy alaninowej (ALT) lub transaminazy asparaginianowej (AST) ≥ 5 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  • Podmiot obecnie stosuje leki odchudzające podczas badań przesiewowych. Pacjenci mogą być ponownie badani przesiewowo po zaprzestaniu podawania leku zmniejszającego masę ciała na okres co najmniej 5 okresów półtrwania.
  • Uczestnik stosował jakikolwiek umiarkowany/silny induktor lub inhibitor izoenzymu CYP2C9 lub silny induktor lub inhibitor izoenzymu cytochromu P450 (CYP) 3A w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  • Podmiot ma historię przewlekłego nadużywania alkoholu lub innych substancji, jak ustalono podczas badania przesiewowego.
  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub planująca ciążę w trakcie badania, ustalona podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza może kolidować z prowadzeniem badania i przestrzeganiem zaleceń
  • Podmiot ma historię reakcji alergicznej na PBI-4050 lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PBI-4050
Cztery kapsułki 200 mg (łącznie 800 mg) podawane doustnie, raz dziennie.
Lek: PBI-4050
Cztery kapsułki 200 mg (łącznie 800 mg) podawane doustnie, raz dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opis i liczba nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych i zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: Podstawowy w 24 tygodniu; Ostateczne dla wszystkich danych (w tym Okres przedłużenia)
Podstawowy w 24 tygodniu; Ostateczne dla wszystkich danych (w tym Okres przedłużenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w czasie parametrów zespołu metabolicznego w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec okresu przedłużenia
Zmiana w czasie od wartości początkowej stężenia glukozy w osoczu na czczo. Zmiana w czasie od wartości wyjściowych stężenia insuliny w osoczu na czczo. Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny glikowanej (HbA1c). Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie modelu homeostazy dla funkcji komórek beta w stanie stacjonarnym (HOMA-B) i wrażliwości na insulinę (HOMA-S).
24 tygodnie i koniec okresu przedłużenia
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych biomarkerów we krwi i moczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Procent redukcji i/lub wzrostu poziomu biomarkerów
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametru czynności serca: NT-proBNP
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej leczenia przeciwcukrzycowego
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana dawkowania, dodanie nowego leku lub przerwanie leczenia
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany od wartości wyjściowych w wyglądzie histologicznym w biopsjach tłuszczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Pomiar stopnia zwłóknienia
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiany od wartości wyjściowych we frakcjach globalnego metabolomu i mikrodializatu
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana sztywności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Mierzone w kilopaskalach (kPa) skorelowane ze zwłóknieniem za pomocą FibroScan
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zawartości tłuszczu i obciążenia zwłóknieniem w badaniu MRI wątroby
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana od wartości początkowej frakcji wyrzutowej lewej komory w badaniu MRI serca
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana stężenia glukozy we krwi w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą tygodniowego 4-punktowego profilu
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach klamry hiperinsulinemiczno-euglikemicznej.
Ramy czasowe: 24 tygodnie i koniec fazy przedłużania
24 tygodnie i koniec fazy przedłużania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj