1型ゴーシェ病患者におけるISU302の第III相試験

包含基準:

• 1型GDの診断。
• 文書化されたグルコセレブロシダーゼ欠損症。

• GD 関連貧血。ヘモグロビン値が、年齢と性別の正常下限より少なくとも 1 g/dL 低く、次の 3 つの基準の 1 つ以上を満たしていると定義されます。

  • 触診による少なくとも中等度の脾腫（左肋骨縁から2～3cm下）、
  • -血小板数<90 x 109血小板/ Lとして定義されるGD関連血小板減少症、
  • GD 関連の容易に触知可能な肥大した肝臓。
• -GD（治験薬、ミグルスタット、ベラグルセラーゼアルファ、またはイミグルセラーゼ）の治療を受けていない 研究登録前の12か月以内。
• ICF を理解し、喜んで署名する能力。
• 法定後見人 (および年齢が適切な場合は患者) は、手順の性質を理解し、関連するフォローアップ評価に喜んで従い、手順の前に書面によるインフォームドコンセントと同意を提供しました。
• 出産の可能性のある女性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意していなければなりません。 男性患者は、研究への参加を通じて医学的に許容される避妊法を使用している必要があり、パートナーの妊娠を報告する必要がありました。

除外基準:

• タイプ 2 または 3 GD。
• 脾臓摘出。
• -スクリーニング中にISU302またはイミグルセラーゼに対する抗体が陽性であるか、患者はISU302またはイミグルセラーゼに対してアナフィラキシー反応を経験していました。 -GDに関連しない治験薬または医療機器による治療 研究登録前の30日以内;研究中のそのような使用も許可されませんでした。
• -現在、赤血球（RBC）成長因子（例、エリスロポエチン）の慢性全身性コルチコステロイドを受けているか、過去6か月以内にそのような治療を受けました。
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）およびB型またはC型肝炎に陽性。
• -スクリーニング時の貧血の悪化（鉄、葉酸、またはビタミンB12欠乏症または感染性/免疫介在性の原因による）。
• -研究データに影響を与える可能性がある、または研究結果を混乱させる可能性のある重大な併存疾患（例、悪性腫瘍、原発性胆汁性肝硬変、自己免疫性肝疾患）。
• 妊娠中または授乳中の女性患者、および非常に効果的なバリアまたは医療避妊法を使用したくない患者。