Estudo de Fase III de ISU302 em Pacientes com Doença de Gaucher Tipo 1

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de tipo 1 DG.
• Deficiência de glicocerebrosidase documentada.

• Anemia relacionada à DG, definida como níveis de hemoglobina de pelo menos 1 g/dL abaixo do limite inferior do normal para idade e sexo e um ou mais dos 3 critérios a seguir:

  • Pelo menos esplenomegalia moderada (2 a 3 cm abaixo do rebordo costal esquerdo) à palpação,
  • Trombocitopenia relacionada à DG, definida como uma contagem de plaquetas <90 x 109 plaquetas/L,
  • Fígado aumentado prontamente palpável relacionado à DG.
• Não recebeu tratamento para DG (produtos sob investigação, miglustat, velaglucerase alfa ou imiglucerase) nos 12 meses anteriores à entrada no estudo.
• Capacidade de compreensão e vontade de assinar o TCLE.
• O responsável legal (e o paciente, se a idade for apropriada) entendeu a natureza do procedimento, estava disposto a cumprir as avaliações de acompanhamento associadas e forneceu consentimento informado por escrito e consentimento antes do procedimento.
• Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter concordado em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável durante todo o estudo. Os pacientes do sexo masculino devem ter usado um método anticoncepcional clinicamente aceitável durante sua participação no estudo e foram solicitados a relatar a gravidez de uma parceira.

Critério de exclusão:

• Tipo 2 ou 3 GD.
• Esplenectomia.
• Anticorpo positivo para ISU302 ou imiglucerase durante a triagem ou o paciente apresentou uma reação anafilática a ISU302 ou imiglucerase. - Tratamento com qualquer medicamento experimental ou dispositivo médico não relacionado à DG no prazo de 30 dias antes da entrada no estudo; tal uso durante o estudo também não foi permitido.
• Atualmente recebendo fator de crescimento de glóbulos vermelhos (RBC) (por exemplo, eritropoetina) corticosteroides sistêmicos crônicos ou recebeu tal tratamento nos últimos 6 meses.
• Positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) e hepatite B ou C.
• Anemia exacerbada na triagem (devido à deficiência de ferro, ácido fólico ou vitamina B12 ou causa infecciosa/imune mediada).
• Comorbidades significativas que podem afetar os dados do estudo ou confundir os resultados do estudo (por exemplo, malignidades, cirrose biliar primária, doença hepática autoimune).
• Pacientes do sexo feminino grávidas ou lactantes e aquelas que não desejam usar barreira altamente eficaz ou método médico de contracepção.