Fase III-studie van ISU302 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Inclusiecriteria:

• Diagnose van Type 1 GD.
• Gedocumenteerde glucocerebrosidasedeficiëntie.

• GD-gerelateerde anemie, gedefinieerd als hemoglobinewaarden van ten minste 1 g/dl onder de ondergrens van normaal voor leeftijd en geslacht en een of meer van de volgende 3 criteria:

  • Minstens matige splenomegalie (2 tot 3 cm onder de linker ribbenboog) door palpatie,
  • GD-gerelateerde trombocytopenie, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes <90 x 109 bloedplaatjes/l,
  • GD-gerelateerde, gemakkelijk voelbare vergrote lever.
• Geen behandeling gekregen voor GD (onderzoeksproducten, miglustat, velaglucerase alfa of imiglucerase) binnen 12 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
• Bekwaamheid om de ICF te begrijpen en bereid te zijn deze te ondertekenen.
• Wettelijke voogd (en patiënt indien geschikt voor de leeftijd) begreep de aard van de procedure, was bereid om te voldoen aan de bijbehorende follow-upevaluaties en gaf voorafgaand aan de procedure schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming.
• Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten ermee hebben ingestemd om tijdens het onderzoek altijd een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken. Mannelijke patiënten moeten tijdens hun deelname aan het onderzoek een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode hebben gebruikt en moeten de zwangerschap van een partner melden.

Uitsluitingscriteria:

• Type 2 of 3 GD.
• splenectomie.
• Antilichaam positief voor ISU302 of imiglucerase tijdens screening of de patiënt had een anafylactische reactie op ISU302 of imiglucerase ervaren. - Behandeling met een niet-GD-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel of medisch hulpmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek; dergelijk gebruik tijdens het onderzoek was ook niet toegestaan.
• Momenteel ontvangt u rode bloedcellen (RBC) groeifactor (bijv. Erytropoëtine) chronische systemische corticosteroïden of heeft u een dergelijke behandeling gekregen in de afgelopen 6 maanden.
• Positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en hepatitis B of C.
• Verergerde bloedarmoede bij screening (als gevolg van ijzer-, foliumzuur- of vitamine B12-tekort of infectieuze/immuungemedieerde oorzaak).
• Significante comorbiditeit(en) die de onderzoeksgegevens kunnen beïnvloeden of de onderzoeksresultaten kunnen verwarren (bijv. maligniteiten, primaire biliaire cirrose, auto-immuunleverziekte).
• Zwangere of zogende vrouwelijke patiënten en patiënten die niet bereid zijn een zeer effectieve barrière of medische anticonceptiemethode te gebruiken.