Fase III undersøgelse af ISU302 hos patienter med type 1 Gauchers sygdom
13. juni 2017 opdateret af: ISU Abxis Co., Ltd.
Et multicenter, åbent fase III-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ISU302 (imiglucerase til injektion) hos patienter med type 1 Gauchers sygdom
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ISU302 hos patienter med type 1 Gauchers sygdom.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Formålet med denne kliniske undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af hver anden uge (EOW) dosering af ISU302 i en dosis på 60 U/kg som et effektivt terapeutisk glucocerebrosidase enzymerstatningsprodukt til patienter med type 1 Gauchers sygdom (GD).
Det primære effektmål var forskellen i hæmoglobinkoncentration mellem baseline og uge 24.
Sekundære effektmål inkluderede vurdering af trombocyttal, milt- og levervolumen og biomarkørniveauer i plasma ved uge 24 sammenlignet med baseline; skeletændring og knoglemineraltæthed (BMD); og enkeltdosis farmakokinetisk (PK) analyse.
Sekundære sikkerhedsendepunkter omfattede vurdering af bivirkninger (AE'er), vitale tegn, fysisk undersøgelse og elektrokardiogram (EKG); kliniske sikkerhedslaboratorieanalyser omfattede serumkemi, urinanalyse, hæmatologi og koagulation og måling af anti-ISU302-antistoffer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
8
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Type 1 GD.
- Dokumenteret glucocerebrosidase mangel.
GD-relateret anæmi, defineret som hæmoglobinniveauer på mindst 1 g/dL under den nedre grænse for normal for alder og køn og et eller flere af følgende 3 kriterier:
- Mindst moderat splenomegali (2 til 3 cm under venstre kystmargin) ved palpation,
- GD-relateret trombocytopeni, defineret som et trombocyttal <90 x 109 blodplader/L,
- GD-relateret let palpabel forstørret lever.
- Ikke modtaget behandling for GD (undersøgelsesprodukter, miglustat, velaglucerase alfa eller imiglucerase) inden for 12 måneder før studiestart.
- Evne til at forstå og villig til at underskrive ICF.
- Den juridiske værge (og patienten, hvis alder er passende) forstod procedurens karakter, var villig til at overholde de tilknyttede opfølgende evalueringer og gav skriftligt informeret samtykke og samtykke forud for proceduren.
- Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have accepteret at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen. Mandlige patienter skal have brugt en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele deres deltagelse i undersøgelsen og skulle rapportere graviditeten af en partner.
Ekskluderingskriterier:
- Type 2 eller 3 GD.
- Splenektomi.
- Antistof positivt over for ISU302 eller imiglucerase under screening, eller patienten havde oplevet en anafylaktisk reaktion på ISU302 eller imiglucerase. - Behandling med ethvert ikke-GD-relateret forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før studiestart; sådan brug under undersøgelsen var heller ikke tilladt.
- I øjeblikket modtager røde blodlegemer (RBC) vækstfaktor (f.eks. erythropoietin) kroniske systemiske kortikosteroider eller modtaget en sådan behandling inden for de sidste 6 måneder.
- Positiv for human immundefektvirus (HIV) og hepatitis B eller C.
- Forværret anæmi ved screening (på grund af jern-, folinsyre- eller vitamin B12-mangel eller infektiøs/immun-medieret årsag).
- Betydelig(e) komorbiditet(er), der kunne påvirke undersøgelsesdata eller forvirrede undersøgelsesresultaterne (f.eks. maligniteter, primær galdecirrhose, autoimmun leversygdom).
- Gravide eller ammende kvindelige patienter og dem, der ikke er villige til at bruge højeffektiv barriere eller medicinsk præventionsmetode.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ISU302
60 U/kg (en gang hver anden uge i 6 måneder)
|
60 U/kg givet intravenøst
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskellen i hæmoglobinkoncentration [g/dL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodpladeantal [10^3 blodplader/uL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Miltvolumen
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Levervolumen
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Angiotensin-konverterende enzymniveau
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Chitotriosidaseniveau (Nmol/ml/time)
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Chemokine Ligand (CCL-18) niveau [ng/mL]
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Acid Phosphatase (ACP) niveau (U/L)
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
|
|
Forbedring af skeletstatus
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
Antallet af deltagere, der har skeletstatus diagnosticeret som osteosklerose
|
fra baseline til uge 24
|
|
Ændring i knoglemineraltæthed
Tidsramme: fra baseline til uge 24
|
fra baseline til uge 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering af AE'er, vitale tegn, fysisk undersøgelse og elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Screening til Visit14 (uge 26)
|
Screening til Visit14 (uge 26)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2013
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. maj 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. maj 2016
Først opslået (Skøn)
12. maj 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juli 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. juni 2017
Sidst verificeret
1. februar 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- ISU302-004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .