Фаза III исследования ISU302 у пациентов с болезнью Гоше 1 типа

Критерии включения:

• Диагностика БГ 1 типа.
• Документально подтвержденный дефицит глюкоцереброзидазы.

• Связанная с БГ анемия, определяемая как уровень гемоглобина не менее чем на 1 г/дл ниже нижней границы нормы для возраста и пола, а также наличие одного или нескольких из следующих 3 критериев:

  • По крайней мере умеренная спленомегалия (на 2–3 см ниже края левой реберной дуги) при пальпации,
  • Тромбоцитопения, связанная с БГ, определяемая как количество тромбоцитов <90 x 109 тромбоцитов/л,
  • Связанное с БГ легко пальпируемое увеличение печени.
• Не получали лечения БГ (исследуемые продукты, миглустат, альфа-велаглюцераза или имиглюцераза) в течение 12 месяцев до включения в исследование.
• Способность понимать и желание подписать МКФ.
• Законный опекун (и пациент, если это соответствует возрасту) понимал характер процедуры, был готов соблюдать соответствующие последующие оценки и предоставил письменное информированное согласие и согласие до процедуры.
• Пациентки детородного возраста должны были дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции на протяжении всего исследования. Пациенты мужского пола должны были использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью на протяжении всего своего участия в исследовании и должны были сообщить о беременности партнерши.

Критерий исключения:

• Тип 2 или 3 ГД.
• Спленэктомия.
• Положительный результат на антитела к ISU302 или имиглюцеразе во время скрининга или у пациента наблюдалась анафилактическая реакция на ISU302 или имиглюцеразу. - Лечение любым исследуемым препаратом или медицинским устройством, не связанным с БГ, в течение 30 дней до включения в исследование; такое использование во время исследования также не разрешалось.
• В настоящее время получает фактор роста красных кровяных клеток (эритроцитов) (например, эритропоэтин) хронические системные кортикостероиды или получал такое лечение в течение последних 6 месяцев.
• Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) и гепатит В или С.
• Обострение анемии при скрининге (из-за дефицита железа, фолиевой кислоты или витамина B12 или инфекционной/иммуноопосредованной причины).
• Значительные сопутствующие заболевания, которые могут повлиять на данные исследования или исказить результаты исследования (например, злокачественные новообразования, первичный билиарный цирроз, аутоиммунное заболевание печени).
• Беременные или кормящие пациентки, а также те, кто не желает использовать высокоэффективные барьерные или медицинские методы контрацепции.