Fase III-studie av ISU302 hos pasienter med Gaucher-sykdom type 1
13. juni 2017 oppdatert av: ISU Abxis Co., Ltd.
En multisenter, åpen fase III-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ISU302 (imiglukerase for injeksjon) hos pasienter med Gaucher-sykdom type 1
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av ISU302 hos pasienter med Gauchers sykdom type 1.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Målene for denne kliniske studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til annenhver uke (EOW) dosering av ISU302 i en dose på 60 U/kg som et effektivt terapeutisk terapeutisk erstatningsprodukt for glucocerebrosidase enzym hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 (GD).
Primært effektendepunkt var forskjellen i hemoglobinkonsentrasjon mellom baseline og uke 24.
Sekundære effektendepunkter inkluderte vurdering av blodplatetall, milt- og levervolum og biomarkørnivåer i plasma ved uke 24 sammenlignet med baseline; skjelettforandring og benmineraltetthet (BMD); og enkeltdose farmakokinetisk (PK) analyse.
Sekundære sikkerhetsendepunkter inkluderte vurdering av uønskede hendelser (AE), vitale tegn, fysisk undersøkelse og elektrokardiogram (EKG); kliniske sikkerhetslaboratorieanalyser inkluderte serumkjemi, urinanalyse, hematologi og koagulasjon, og måling av anti-ISU302-antistoffer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av type 1 GD.
- Dokumentert glucocerebrosidase mangel.
GD-relatert anemi, definert som hemoglobinnivåer på minst 1 g/dL under den nedre normalgrensen for alder og kjønn og ett eller flere av følgende 3 kriterier:
- Minst moderat splenomegali (2 til 3 cm under venstre kystmargin) ved palpasjon,
- GD-relatert trombocytopeni, definert som et blodplateantall <90 x 109 blodplater/l,
- GD-relatert lett palpabel forstørret lever.
- Ikke mottatt behandling for GD (undersøkelsesprodukter, miglustat, velaglucerase alfa eller imiglukerase) innen 12 måneder før studiestart.
- Evne til å forstå og villig til å signere ICF.
- Verge (og pasient hvis alder passer) forsto arten av prosedyren, var villig til å følge tilknyttede oppfølgingsevalueringer, og ga skriftlig informert samtykke og samtykke før prosedyren.
- Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha samtykket til å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid under studien. Mannlige pasienter må ha brukt en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele sin deltakelse i studien og var pålagt å rapportere graviditeten til en partner.
Ekskluderingskriterier:
- Type 2 eller 3 GD.
- Splenektomi.
- Antistoff positive mot ISU302 eller imiglukerase under screening eller pasienten hadde opplevd en anafylaktisk reaksjon mot ISU302 eller imiglukerase. - Behandling med ikke-GD-relatert undersøkelsesmedisin eller medisinsk utstyr innen 30 dager før studiestart; slik bruk under studien var heller ikke tillatt.
- Får for tiden røde blodlegemer (RBC) vekstfaktor (f.eks. erytropoietin) kroniske systemiske kortikosteroider eller mottatt slik behandling i løpet av de siste 6 månedene.
- Positiv for humant immunsviktvirus (HIV) og hepatitt B eller C.
- Forverret anemi ved screening (på grunn av jern-, folsyre- eller vitamin B12-mangel eller smittsom/immun-mediert årsak).
- Betydelig(e) komorbiditet(er) som kan påvirke studiedata eller forvirre studieresultatene (f.eks. maligniteter, primær biliær cirrhose, autoimmun leversykdom).
- Gravide eller ammende kvinnelige pasienter og de som ikke er villige til å bruke svært effektiv barriere eller medisinsk prevensjonsmetode.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ISU302
60 U/kg (en gang annenhver uke i 6 måneder)
|
60 U/kg gitt intravenøst
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskjellen i hemoglobinkonsentrasjon [g/dL]
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplatetall [10^3 blodplater/uL]
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Miltvolum
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Levervolum
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Angiotensin-konverterende enzymnivå
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Chitotriosidasenivå (Nmol/ml/time)
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Kjemokinligand (CCL-18) nivå [ng/mL]
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Syrefosfatase (ACP) nivå (U/L)
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
|
|
Forbedring av skjelettstatus
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
Antall deltakere som har skjelettstatus diagnostisert som osteosklerose
|
fra baseline til uke 24
|
|
Endring i beinmineraltetthet
Tidsramme: fra baseline til uke 24
|
fra baseline til uke 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering av AE, vitale tegn, fysisk undersøkelse og elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Visning til Visit14 (uke 26)
|
Visning til Visit14 (uke 26)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. mai 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2016
Først lagt ut (Anslag)
12. mai 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juli 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. juni 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- ISU302-004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .