Vaiheen III ISU302-tutkimus potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti
tiistai 13. kesäkuuta 2017 päivittänyt: ISU Abxis Co., Ltd.
Monikeskus, avoin vaihe III tutkimus ISU302:n (imigluseraasin injektioon) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ISU302:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena oli arvioida joka toinen viikko (EOW) annettavan ISU302-annoksen tehoa ja turvallisuutta annoksella 60 U/kg tehokkaana glukoserebrosidaasientsyymikorvaushoitotuotteena potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti (GD).
Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli hemoglobiinipitoisuuden ero lähtötilanteen ja viikon 24 välillä.
Toissijaisia tehokkuuden päätepisteitä olivat verihiutaleiden määrän, pernan ja maksan tilavuuden sekä plasman biomarkkeritasojen arviointi viikolla 24 verrattuna lähtötilanteeseen; luuston muutos ja luun mineraalitiheys (BMD); ja kerta-annoksen farmakokineettinen (PK) analyysi.
Toissijaisiin turvallisuuspäätepisteisiin kuuluivat haittatapahtumien, elintoimintojen, fyysisen tutkimuksen ja EKG:n arviointi; kliinisen turvallisuuden laboratorioanalyysit sisälsivät seerumikemian, virtsaanalyysin, hematologian ja hyytymisen sekä anti-ISU302-vasta-aineiden mittauksen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyypin 1 GD:n diagnoosi.
- Dokumentoitu glukoserebrosidaasin puutos.
GD:hen liittyvä anemia, joka määritellään hemoglobiinitasoksi, joka on vähintään 1 g/dl iän ja sukupuolen normaalin alarajan alapuolella, ja yksi tai useampi seuraavista kolmesta kriteeristä:
- Ainakin kohtalainen splenomegalia (2-3 cm vasemman kylkiosan alapuolella) tunnustelun perusteella,
- GD:hen liittyvä trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiden määräksi <90 x 109 verihiutaletta/l,
- GD:hen liittyvä helposti käsinkosketeltava maksan suureneminen.
- Ei saanut GD-hoitoa (tutkimustuotteet, miglustaatti, velagluseraasi alfa tai imigluseraasi) 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
- Kyky ymmärtää ja halukas allekirjoittamaan ICF.
- Laillinen huoltaja (ja potilas, jos ikää soveltuva) ymmärsi toimenpiteen luonteen, oli halukas noudattamaan siihen liittyviä seuranta-arviointeja ja antoi kirjallisen suostumuksen ja suostumuksen ennen menettelyä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on täytynyt suostua käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan. Miespotilaiden on täytynyt käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimukseen osallistumisensa ajan ja heidän oli ilmoitettava kumppaninsa raskaudesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Tyyppi 2 tai 3 GD.
- Splenectomia.
- ISU302- tai imigluseraasipositiivinen vasta-aine seulonnan aikana tai potilas oli kokenut anafylaktisen reaktion ISU302- tai imigluseraasille. - Hoito millä tahansa GD:hen liittymättömällä tutkimuslääkkeellä tai lääketieteellisellä laitteella 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa; Tällainen käyttö ei myöskään ollut sallittua tutkimuksen aikana.
- Saat tällä hetkellä punasolujen (RBC) kasvutekijän (esim. erytropoietiinin) kroonisia systeemisiä kortikosteroideja tai olet saanut tällaista hoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) ja B- tai C-hepatiittille.
- Pahentunut anemia seulonnassa (johtuu raudan, foolihapon tai B12-vitamiinin puutteesta tai tarttuvasta/immuunivälitteisestä syystä).
- Merkittävät samanaikaiset sairaudet, jotka voivat vaikuttaa tutkimustietoihin tai sekoittaa tutkimustuloksia (esim. pahanlaatuiset kasvaimet, primaarinen sappikirroosi, autoimmuuni maksasairaus).
- Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat ja ne, jotka eivät halua käyttää erittäin tehokasta este- tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ISU302
60 U/kg (kerran 2 viikon välein 6 kuukauden ajan)
|
60 U/kg laskimoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ero hemoglobiinipitoisuudessa [g/dl]
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleiden määrä [10^3 verihiutaletta/ul]
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Angiotensiinia konvertoivan entsyymin taso
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Kitotriosidaasitaso (Nmol/ml/h)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Kemokiiniligandin (CCL-18) taso [ng/ml]
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Hapan fosfataasin (ACP) taso (U/L)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
|
Luuston tilan parantaminen
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
Niiden osallistujien määrä, joiden luuston tila on diagnosoitu osteoskleroosiksi
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
|
Luun mineraalitiheyden muutos
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 24
|
lähtötilanteesta viikkoon 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
AE-tapausten, elintoimintojen, fyysisen tarkastuksen ja elektrokardiogrammin (EKG) arviointi
Aikaikkuna: Esittely vierailuun 14 (viikko 26)
|
Esittely vierailuun 14 (viikko 26)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. syyskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 7. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 12. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. kesäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISU302-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .