Étude de phase III sur ISU302 chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1

Critère d'intégration:

• Diagnostic de la MG de type 1.
• Déficit documenté en glucocérébrosidase.

• Anémie liée à la DG, définie comme un taux d'hémoglobine d'au moins 1 g/dL en dessous de la limite inférieure de la normale pour l'âge et le sexe et un ou plusieurs des 3 critères suivants :

  • Au moins une splénomégalie modérée (2 à 3 cm sous le rebord costal gauche) à la palpation,
  • Thrombocytopénie liée à la MG, définie comme une numération plaquettaire < 90 x 109 plaquettes/L,
  • Hypertrophie du foie facilement palpable liée à la GD.
• N'a pas reçu de traitement pour la MG (produits expérimentaux, miglustat, vélaglucérase alfa ou imiglucérase) dans les 12 mois précédant l'entrée dans l'étude.
• Capacité à comprendre et désireux de signer l'ICF.
• Le tuteur légal (et le patient si l'âge est approprié) a compris la nature de la procédure, était disposé à se conformer aux évaluations de suivi associées et a fourni un consentement éclairé écrit et un assentiment avant la procédure.
• Les patientes en âge de procréer devaient avoir accepté d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable à tout moment de l'étude. Les patients de sexe masculin devaient avoir utilisé une méthode de contraception médicalement acceptable tout au long de leur participation à l'étude et devaient déclarer la grossesse d'un partenaire.

Critère d'exclusion:

• Type 2 ou 3 GD.
• Splénectomie.
• Anticorps positif à ISU302 ou à l'imiglucérase lors du dépistage ou le patient a présenté une réaction anaphylactique à l'ISU302 ou à l'imiglucérase. - Traitement avec tout médicament ou dispositif médical expérimental non lié à la GD dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ; une telle utilisation au cours de l'étude n'était pas non plus autorisée.
• Recevant actuellement un facteur de croissance des globules rouges (RBC) (par exemple, l'érythropoïétine) des corticostéroïdes systémiques chroniques ou ayant reçu un tel traitement au cours des 6 derniers mois.
• Positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et l'hépatite B ou C.
• Anémie exacerbée lors du dépistage (due à une carence en fer, en acide folique ou en vitamine B12 ou à une cause infectieuse/immunitaire).
• Comorbidité(s) significative(s) pouvant affecter les données de l'étude ou fausser les résultats de l'étude (par exemple, tumeurs malignes, cirrhose biliaire primitive, maladie hépatique auto-immune).
• Patientes enceintes ou allaitantes et celles qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception barrière ou médicale hautement efficace.