Badanie III fazy ISU302 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1
13 czerwca 2017 zaktualizowane przez: ISU Abxis Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ISU302 (imigluceraza do wstrzykiwań) u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ISU302 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Celem tego badania klinicznego była ocena skuteczności i bezpieczeństwa podawania co drugi tydzień (EOW) ISU302 w dawce 60 U/kg jako skutecznego produktu terapeutycznego zastępującego enzym glukocerebrozydazę u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GD).
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była różnica w stężeniu hemoglobiny między wartością wyjściową a tygodniem 24.
Drugorzędowe punkty końcowe skuteczności obejmowały ocenę liczby płytek krwi, objętości śledziony i wątroby oraz poziomów biomarkerów w osoczu w 24. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową; zmiany kostne i gęstość mineralna kości (BMD); oraz analiza farmakokinetyki (PK) pojedynczej dawki.
Drugorzędowe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa obejmowały ocenę zdarzeń niepożądanych (AE), parametry życiowe, badanie fizykalne i elektrokardiogram (EKG); analizy laboratoryjne bezpieczeństwa klinicznego obejmowały chemię surowicy, analizę moczu, hematologię i krzepnięcie oraz pomiar przeciwciał anty-ISU302.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza typu 1 GD.
- Udokumentowany niedobór glukocerebrozydazy.
Niedokrwistość związana z GD, zdefiniowana jako poziom hemoglobiny o co najmniej 1 g/dl poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci oraz jedno lub więcej z następujących 3 kryteriów:
- Co najmniej umiarkowana splenomegalia (2 do 3 cm poniżej lewego brzegu żebrowego) w badaniu palpacyjnym,
- Małopłytkowość związana z GD, zdefiniowana jako liczba płytek krwi <90 x 109 płytek krwi/l,
- Łatwo wyczuwalna powiększona wątroba związana z GD.
- Nieotrzymał leczenia GD (produkty badawcze, miglustat, welagluceraza alfa lub imigluceraza) w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Zdolność do zrozumienia i chęć podpisania ICF.
- Opiekun prawny (i pacjent, jeśli jest to odpowiednie dla wieku) rozumieli charakter procedury, byli chętni do przestrzegania związanych z nią ocen kontrolnych oraz wyrazili pisemną świadomą zgodę i zgodę przed zabiegiem.
- Pacjentki w wieku rozrodczym musiały wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Pacjenci płci męskiej musieli stosować medycznie akceptowalną metodę kontroli urodzeń przez cały udział w badaniu i byli zobowiązani do zgłaszania ciąży partnera.
Kryteria wyłączenia:
- Wpisz 2 lub 3 GD.
- Splenektomia.
- Obecność przeciwciał przeciwko ISU302 lub imiglucerazie podczas badania przesiewowego lub u pacjenta wystąpiła reakcja anafilaktyczna na ISU302 lub imiglucerazę. - Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem medycznym niezwiązanym z GD w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania; takie użycie podczas badania również było zabronione.
- Obecnie przyjmuje przewlekle ogólnoustrojowe kortykosteroidy z czynnikiem wzrostu krwinek czerwonych (RBC) (np. erytropoetyną) lub był leczony w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C.
- Zaostrzona niedokrwistość podczas badania przesiewowego (z powodu niedoboru żelaza, kwasu foliowego lub witaminy B12 lub przyczyny zakaźnej/immunologicznej).
- Znaczące choroby współistniejące, które mogłyby wpłynąć na dane z badania lub zafałszować wyniki badania (np. nowotwory złośliwe, pierwotna marskość żółciowa wątroby, autoimmunologiczna choroba wątroby).
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby, które nie chcą stosować wysoce skutecznej mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ISU302
60 j./kg (raz na 2 tygodnie przez 6 miesięcy)
|
60 j./kg podane dożylnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Różnica w stężeniu hemoglobiny [g/dL]
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba płytek krwi [10^3 płytek krwi/ul]
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Objętość śledziony
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Objętość wątroby
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Poziom enzymu konwertującego angiotensynę
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Poziom chitotriozydazy (Nmol/ml/godz.)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Poziom liganda chemokinowego (CCL-18) [ng/mL]
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Poziom fosfatazy kwaśnej (ACP) (U/L)
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
|
Poprawa stanu szkieletu
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
Liczba uczestników, u których stan szkieletu został zdiagnozowany jako Osteoskleroza
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
|
Zmiana gęstości mineralnej kości
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
od wizyty początkowej do tygodnia 24
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena AE, oznak życia, badania fizykalnego i elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do wizyty 14 (tydzień 26)
|
Badanie przesiewowe do wizyty 14 (tydzień 26)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 maja 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 maja 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 lipca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 czerwca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Gauchera
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISU302-004
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .