제1형 고셔병 환자에서 ISU302의 3상 연구

포함 기준:

• 유형 1 GD의 진단.
• 기록된 글루코세레브로시다제 결핍.

• 연령 및 성별에 대한 정상 하한치보다 최소 1g/dL 낮은 헤모글로빈 수치와 다음 3가지 기준 중 하나 이상으로 정의되는 GD 관련 빈혈:

  • 촉진에 의한 최소 중등도의 비장비대(왼쪽 늑골 가장자리 아래 2~3cm),
  • 혈소판 수 <90 x 109 혈소판/L로 정의되는 GD 관련 혈소판 감소증,
  • GD 관련 쉽게 만져질 수 있는 확대된 간.
• 연구 시작 전 12개월 이내에 GD(연구 제품, 미글루스타트, 벨라글루세라아제 알파 또는 이미글루세라아제)에 대한 치료를 받지 않았습니다.
• ICF를 이해할 수 있고 기꺼이 서명할 수 있는 능력.
• 법적 보호자(및 연령이 적절한 경우 환자)는 절차의 특성을 이해하고 관련 후속 평가를 기꺼이 따르며 절차 전에 서면 동의 및 승인을 제공했습니다.
• 가임 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자는 연구에 참여하는 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용했어야 하며 파트너의 임신을 보고해야 했습니다.

제외 기준:

• 2 또는 3 GD를 입력합니다.
• 비장 절제술.
• 스크리닝 중 ISU302 또는 이미글루세라아제에 대한 항체 양성이거나 환자가 ISU302 또는 이미글루세라아제에 대한 아나필락시스 반응을 경험했습니다. - 연구 시작 전 30일 이내에 GD와 관련되지 않은 연구용 약물 또는 의료 기기로 치료; 연구 중 그러한 사용도 허용되지 않았습니다.
• 현재 적혈구(RBC) 성장 인자(예: 에리스로포이에틴) 만성 전신 코르티코스테로이드를 받고 있거나 지난 6개월 이내에 그러한 치료를 받았습니다.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 및 B형 또는 C형 간염에 대해 양성입니다.
• 스크리닝 시 악화된 빈혈(철분, 엽산 또는 비타민 B12 결핍 또는 감염/면역 매개 원인으로 인해).
• 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 중요한 동반 질환(예: 악성 종양, 원발성 담즙성 간경변증, 자가면역 간 질환).
• 임신 또는 수유중인 여성 환자 및 매우 효과적인 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하지 않으려는 사람들.