Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III ISU302 u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu

13. června 2017 aktualizováno: ISU Abxis Co., Ltd.

Multicentrická, otevřená studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ISU302 (imigluceráza pro injekci) u pacientů s Gaucherovou chorobou 1.

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ISU302 u pacientů s Gaucherovou chorobou 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této klinické studie bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost podávání ISU302 každý druhý týden (EOW) v dávce 60 U/kg jako účinného terapeutického produktu nahrazujícího enzym glukocerebrozidázu u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GD). Primárním cílovým parametrem účinnosti byl rozdíl v koncentraci hemoglobinu mezi výchozí hodnotou a 24. týdnem. Sekundární koncové body účinnosti zahrnovaly hodnocení počtu krevních destiček, objemu sleziny a jater a hladiny biomarkerů v plazmě ve 24. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou; skeletální změny a kostní minerální hustota (BMD); a farmakokinetickou (PK) analýzu jedné dávky. Sekundární bezpečnostní koncové body zahrnovaly hodnocení nežádoucích příhod (AE), vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a elektrokardiogramu (EKG); laboratorní analýzy klinické bezpečnosti zahrnovaly chemii séra, analýzu moči, hematologii a koagulaci a měření protilátek anti-ISU302.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza GD 1. typu.
  • Dokumentovaný nedostatek glukocerebrozidázy.

  • Anémie související s GD, definovaná jako hladiny hemoglobinu alespoň 1 g/dl pod spodní hranicí normálu pro věk a pohlaví a jedno nebo více z následujících 3 kritérií:

    • minimálně středně závažná splenomegalie (2 až 3 cm pod levým žeberním okrajem) palpací,
    • Trombocytopenie související s GD, definovaná jako počet krevních destiček <90 x 109 krevních destiček/l,
    • Snadno hmatatelná zvětšená játra související s GD.
  • Nedostal(a) léčbu GD (zkušební produkty, miglustat, velagluceráza alfa nebo imigluceráza) během 12 měsíců před vstupem do studie.
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat ICF.
  • Zákonný zástupce (a pacient, pokud je to vhodné pro věk) chápal povahu postupu, byl ochoten podřídit se souvisejícím následným hodnocením a před výkonem poskytl písemný informovaný souhlas a souhlas.
  • Pacientky ve fertilním věku musely souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie. Pacienti mužského pohlaví museli po celou dobu své účasti ve studii používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a bylo od nich požadováno, aby oznámili těhotenství partnerky.

Kritéria vyloučení:

  • Typ 2 nebo 3 GD.
  • Splenektomie.
  • Protilátka pozitivní na ISU302 nebo imiglucerázu během screeningu nebo pacient zaznamenal anafylaktickou reakci na ISU302 nebo imiglucerázu. - Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zdravotnickým prostředkem nesouvisejícím s GD během 30 dnů před vstupem do studie; takové použití během studie také nebylo povoleno.
  • V současné době užíváte chronické systémové kortikosteroidy s růstovým faktorem červených krvinek (RBC) (např. erytropoetin) nebo takovou léčbu dostávali během posledních 6 měsíců.
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) a hepatitidu B nebo C.
  • Exacerbovaná anémie při screeningu (kvůli nedostatku železa, kyseliny listové nebo vitaminu B12 nebo infekční/imunitně zprostředkované příčiny).
  • Významné komorbidity, které by mohly ovlivnit data studie nebo zkreslit výsledky studie (např. malignity, primární biliární cirhóza, autoimunitní onemocnění jater).
  • Těhotné nebo kojící ženy a pacientky, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ISU302
60 U/kg (jednou za 2 týdny po dobu 6 měsíců)
Lék: ISU302
60 U/kg podaných intravenózně
Ostatní jména:
  • Imigluceráza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl v koncentraci hemoglobinu [g/dl]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krevních destiček [10^3 krevních destiček/ul]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Objem sleziny
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Objem jater
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Úroveň enzymu konvertujícího angiotensin
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina chitotriosidázy (Nmol/ml/hod)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina chemokinového ligandu (CCL-18) [ng/ml]
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Hladina kyselé fosfatázy (ACP) (U/L)
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24
Zlepšení stavu kostry
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
Počet účastníků, kteří mají kosterní stav diagnostikovaný jako osteoskleróza
od výchozího stavu do týdne 24
Změna hustoty kostních minerálů
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24
od výchozího stavu do týdne 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení AE, vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření a elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Promítání k návštěvě14 (26. týden)
Promítání k návštěvě14 (26. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ISU Abxis Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amel El Beshlawy, Prof., Abou El Reesh Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISU302-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Klinické studie na ISU302

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit