Phase-III-Studie zu ISU302 bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Diagnose von Typ-1-GD.
• Dokumentierter Glucocerebrosidase-Mangel.

• GD-bedingte Anämie, definiert als Hämoglobinwerte von mindestens 1 g/dl unter der unteren Normgrenze für Alter und Geschlecht und einem oder mehreren der folgenden 3 Kriterien:

  • Mindestens mäßige Splenomegalie (2 bis 3 cm unterhalb des linken Rippenbogens) durch Palpation,
  • GD-bedingte Thrombozytopenie, definiert als Thrombozytenzahl < 90 x 109 Thrombozyten/l,
  • GD-bedingte leicht tastbare vergrößerte Leber.
• Keine Behandlung für GD (Prüfprodukte, Miglustat, Velaglucerase alfa oder Imiglucerase) innerhalb von 12 Monaten vor Studieneintritt erhalten.
• Fähigkeit, die ICF zu verstehen und bereit, sie zu unterzeichnen.
• Der Erziehungsberechtigte (und der Patient, falls das Alter angemessen ist) verstand die Art des Verfahrens, war bereit, sich an die damit verbundenen Nachuntersuchungen zu halten, und gab vor dem Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung ab.
• Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen zugestimmt haben, während der gesamten Studie eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Patienten müssen während ihrer Teilnahme an der Studie eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung angewendet haben und mussten die Schwangerschaft einer Partnerin melden.

Ausschlusskriterien:

• Typ 2 oder 3 GD.
• Splenektomie.
• Antikörper positiv auf ISU302 oder Imiglucerase während des Screenings oder der Patient hatte eine anaphylaktische Reaktion auf ISU302 oder Imiglucerase erfahren. - Behandlung mit einem nicht GD-bezogenen Prüfpräparat oder Medizinprodukt innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt; eine solche Nutzung während der Studie war ebenfalls nicht gestattet.
• Derzeitige Einnahme von Erythrozyten-Wachstumsfaktor (z. B. Erythropoetin) chronischer systemischer Kortikosteroide oder solche Behandlung innerhalb der letzten 6 Monate.
• Positiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV) und Hepatitis B oder C.
• Verschlimmerte Anämie beim Screening (aufgrund von Eisen-, Folsäure- oder Vitamin-B12-Mangel oder infektiöser/immunvermittelter Ursache).
• Signifikante Komorbidität(en), die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnten (z. B. maligne Erkrankungen, primäre biliäre Zirrhose, autoimmune Lebererkrankung).
• Schwangere oder stillende Patientinnen und solche, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden.