ISU302 在 1 型戈谢病患者中的 III 期研究

纳入标准：

• 1 型 GD 的诊断。
• 有记录的葡萄糖脑苷脂酶缺乏症。

• GD 相关性贫血，定义为血红蛋白水平低于年龄和性别的正常下限至少 1 g/dL 且符合以下 3 项标准中的一项或多项：

  • 触诊至少有中度脾肿大（左肋缘下方 2 至 3 厘米），
  • GD 相关的血小板减少症，定义为血小板计数 <90 x 109 个血小板/升，
  • GD 相关的易于触及的肿大肝脏。
• 进入研究前 12 个月内未接受 GD 治疗（研究产品、miglustat、维拉苷酶 alfa 或伊米苷酶）。
• 能够理解并愿意签署 ICF。
• 法定监护人（和患者，如果年龄合适）了解手术的性质，愿意遵守相关的后续评估，并在手术前提供书面知情同意和同意。
• 有生育能力的女性患者必须同意在研究期间始终使用医学上可接受的避孕方法。 男性患者在参与研究的整个过程中必须使用医学上可接受的节育方法，并且必须报告伴侣怀孕。

排除标准：

• 键入 2 或 3 GD。
• 脾切除术。
• 筛查期间 ISU302 或伊米苷酶抗体呈阳性，或患者对 ISU302 或伊米苷酶发生过过敏反应。 -在进入研究前 30 天内使用任何非 GD 相关研究药物或医疗器械进行治疗；研究期间的此类使用也是不允许的。
• 目前正在接受红细胞 (RBC) 生长因子（例如，促红细胞生成素）慢性全身性皮质类固醇或在过去 6 个月内接受过此类治疗。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 和乙型或丙型肝炎呈阳性。
• 筛查时贫血加重（由于铁、叶酸或维生素 B12 缺乏或感染/免疫介导的原因）。
• 可能影响研究数据或混淆研究结果的重大合并症（例如，恶性肿瘤、原发性胆汁性肝硬化、自身免疫性肝病）。
• 怀孕或哺乳期女性患者及不愿使用高效避孕措施或药物避孕方法者。