このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

大きな襞へのボツリヌス毒素の注射後のヘイリー・ヘイリーまたはダリエ病に苦しむ患者の生活の質の改善の評価。 (ToxHD)

2026年9月15日 更新者：University Hospital, Toulouse

大きな襞へのボツリヌス毒素の注射後のヘイリー・ヘイリーまたはダリエ病に苦しむ患者の生活の質の改善の評価。トキシン・ヘイリー・ダリエ

Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.

Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.

The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Toulouse、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
  • Moderate to very severe lesions located in large folds
  • Patient aged 18 ans or more
  • Patient with health coverage
  • Patient who have signed the consent form
  • Patient proficient into filling out the questionnaires.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensibility to toxin or excipients
  • Myastheny
  • Deglutition's problems
  • Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
  • Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
  • Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
  • Guardianship patients
  • Skin infections at the inclusion visit
  • Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
  • Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
  • Inclusion in another study in the last 2 months.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Botulism Toxin treatment

Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone
薬：Botulism Toxin Treatment

Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
時間枠：Day 0 and day 30

Variation of DLQI score between Baseline and M1
Day 0 and day 30

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者満足度の評価 IGAスコア「改善総合評価」を用いて
時間枠：180日目
180日目
視覚的アナロジー疼痛スケールを使用した患者治療の受容性の評価
時間枠：注射後0日目
注射後0日目
副作用の発現状況から判断した中長期的な受容性の評価
時間枠：30日目
30日目
副作用の発現状況から判断した中長期的な受容性の評価
時間枠：90日目
90日目
副作用の発現状況から判断した中長期的な受容性の評価
時間枠：180日目
180日目
IGAスコアが0に等しい非応答者患者の割合によって評価される長期有効性の評価
時間枠：30日目
30日目
重大な再発（治療を正当化する皮膚病変の再発）の遅延によって評価される長期有効性の評価
時間枠：最長180日
最長180日
-研究前の6か月間または研究の6か月間に発生した感染エピソードの数の比較によって評価される長期有効性の評価
時間枠：最長180日
最長180日
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
時間枠：Day 0 and day 90

Variation of DLQI score between Baseline and M3
Day 0 and day 90
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
時間枠：Day 0 and day 180

Variation of DLQI score between Baseline and M6
Day 0 and day 180
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
時間枠：Day 0 and Day 30

Variation of IGA score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
時間枠：Day 0 and Day 90

Variation of IGA score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
時間枠：Day 0 and Day 180

Variation of IGA score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
時間枠：Day 0 and Day 30

Variation of HidroQoL score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
時間枠：Day 0 and Day 90

Variation of HidroQoL score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
時間枠：Day 0 and Day 180

Variation of HidroQoL score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
時間枠：Day 0 and Day 30

Variation of treated lesions severity between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
時間枠：Day 0 and Day 90

Variation of treated lesions severity between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
時間枠：Day 0 and Day 180

Variation of treated lesions severity between Baseline and M6
Day 0 and Day 180

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital, Toulouse

捜査官

  • 主任研究者：Aude MAZA RIOLAND, MD、University Hospital, Toulouse

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年9月1日

一次修了 (実際)

2017年11月1日

研究の完了 (実際)

2017年11月1日

試験登録日

最初に提出

2016年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年5月20日

最初の投稿 (推定)

2016年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月15日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 14 7316 02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する