Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av forbedringen av livskvaliteten til pasienter som lider av Hailey Hailey eller Darier sykdom etter injeksjoner av botulismetoksin i store folder. (ToxHD)

29. november 2021 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Evaluering av forbedringen av livskvaliteten til pasienter som lider av Hailey Hailey eller Darier sykdom etter injeksjoner av botulismetoksin i store folder. Giftstoffet Hailey Darier

Hailey Hailey og Darier sykdom er sjeldne genetiske dermatoser. Mutasjoner av 2 gener (henholdsvis ATP2C1 eller ATP2A2) er ansvarlige for sykdommene. Disse genene har en nøkkelrolle i kalsiumpumpen; deres defekt skaper unormal kobling mellom keratinocyttenes desmosomer og induserer hudlesjoner. Klinisk viser pasienter med inflammatoriske lesjoner lokalisert i foldene. Livskvaliteten er svekket på grunn av smerte, kløe og tendens til infeksjoner. Lesjoner er permanente, men akutte forverringer oppstår i varme årstider på grunn av økt svette. Vanlige terapier er ofte ikke effektive (lokal behandling, laser, fototerapi). Fordi svette er en veletablert induserende eller forverrende faktor, kan botulismetoksin være en effektiv behandling for disse sykdommene.

Botulismetoksin brukes allerede i klinisk praksis og virker via redusert søtsekresjon. Forbedring av hudlesjoner i Hailey-Hailey- eller Darier-sykdommer har tidligere blitt rapportert i noen få tilfeller, men det er ingen studie som evaluerer fordelene med slik behandling.

Målet med prosjektet er å studere forbedring av livskvalitet for pasienter som lider av Hailey-Hailey eller Darier sykdommer etter en injeksjon av botulismetoksin i store hudfolder. Hovedmålet er å estimere fordelingen av variasjonen i livskvalitet ved M1 vs. baseline.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose (kliniske og histologiske trekk) av Hailey Hailey eller Darier sykdommer.
  • Moderate til svært alvorlige lesjoner lokalisert i store folder
  • Pasient 18 år eller eldre
  • Pasient med helsedekning
  • Pasient som har signert samtykkeskjemaet
  • Pasient dyktig til å fylle ut spørreskjemaene.

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor toksiner eller hjelpestoffer
  • Myastheny
  • Deglutitions problemer
  • Tidligere medisinsk historie med dysfagi eller aspirasjonspneumoni
  • Graviditet (positiv B-HCG-test utført maksimalt 72 timer før) eller amming
  • Psykisk, fysisk manglende evne til å fylle ut spørreskjemaene
  • Vergepasienter
  • Hudinfeksjoner ved inklusjonsbesøket
  • Påføring i løpet av de siste 7 dagene på injeksjonsstedet av lokale behandlinger (bortsett fra mykgjørende midler eller antiseptika) eller injeksjoner av botulismetoksin eller dynamisk fototerapi eller laser de siste 6 månedene.
  • Systemisk behandling med aminosider siste 15 dager
  • Inkludering i en annen studie de siste 2 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Botulismetoksinbehandling
Injeksjon av 50 UI botulismetoksin for den behandlede sonen
Legemiddel: Botulismetoksinbehandling
Injeksjon av 50 UI av botulismetoksin for behandlet sone

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av livskvalitet målt ved endring i DLQI-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variasjon av DLQI-score mellom baseline og M1
Dag 0 og dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av livskvalitet målt ved endring i DLQI-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variasjon av DLQI-score mellom baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering av livskvalitet målt ved endring i DLQI-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variasjon av DLQI-score mellom baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering av hudforbedring i behandlede områder ved hjelp av endre IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variasjon av IGA-poengsum mellom baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering av hudforbedring i behandlede områder ved hjelp av endre IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variasjon av IGA-poengsum mellom baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering av hudforbedring i behandlede områder ved hjelp av endre IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variasjon av IGA-poengsum mellom baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering av psykososial svekkelse ved målt ved endring i HidroQoL-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variasjon av HidroQoL-poengsum mellom baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering av psykososial svikt målt ved endring i HidroQoL-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variasjon av HidroQoL-poengsum mellom baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering av psykososial svikt målt ved endring i HidroQoL-skåren
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variasjon av HidroQoL-poengsum mellom baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering av etterforskeren av de behandlede lesjonene global alvorlighetsgradsendring som vurdert ved sammenligning ved bruk av måling av det berørte området
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variasjon av alvorlighetsgraden av behandlede lesjoner mellom baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering av etterforskeren av de behandlede lesjonene global alvorlighetsgradsendring som vurdert ved sammenligning ved bruk av måling av det berørte området
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variasjon av alvorlighetsgraden av behandlede lesjoner mellom baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering av etterforskeren av de behandlede lesjonene global alvorlighetsgradsendring som vurdert ved sammenligning ved bruk av måling av det berørte området
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variasjon av alvorlighetsgraden av behandlede lesjoner mellom baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering av pasientens tilfredshet ved å bruke IGA-skåren " Improvement Global Assessment "
Tidsramme: Dag 180
Dag 180
Evaluering av akseptabilitet av pasientbehandling ved bruk av visuell analog smerteskala
Tidsramme: Dag 0 etter injeksjon
Dag 0 etter injeksjon
Evaluering av akseptabilitet på mellomlang til lang sikt vurdert ved forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Dag 30
Dag 30
Evaluering av akseptabilitet på mellomlang til lang sikt vurdert ved forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Dag 90
Dag 90
Evaluering av akseptabilitet på mellomlang til lang sikt vurdert ved forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Dag 180
Dag 180
Evaluering av langsiktig effekt vurdert av prosentandelen av ikke-responderende pasienter med IGA-score jevn til 0
Tidsramme: Dag 30
Dag 30
Evaluering av langsiktig effekt vurdert ved forsinkelse for betydelig tilbakefall (gjenopptreden av hudlesjoner som rettferdiggjør behandling)
Tidsramme: Opptil 180 dager
Opptil 180 dager
Evaluering av langtidseffekt som vurdert ved sammenligning mellom antall infeksjonsepisoder som skjedde i løpet av de 6 månedene før studien eller i løpet av de 6 månedene av studien
Tidsramme: Opptil 180 dager
Opptil 180 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

25. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14 7316 02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere