Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de verbetering van de kwaliteit van leven van patiënten die lijden aan de ziekte van Hailey Hailey of Darier na injecties van botulismetoxine in grote plooien. (ToxHD)

15 september 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Evaluatie van de verbetering van de kwaliteit van leven van patiënten die lijden aan de ziekte van Hailey Hailey of Darier na injecties van botulismetoxine in grote plooien. Toxine Hailey Darier

Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.

Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.

The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Toulouse, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Universitaire

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
  • Moderate to very severe lesions located in large folds
  • Patient aged 18 ans or more
  • Patient with health coverage
  • Patient who have signed the consent form
  • Patient proficient into filling out the questionnaires.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensibility to toxin or excipients
  • Myastheny
  • Deglutition's problems
  • Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
  • Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
  • Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
  • Guardianship patients
  • Skin infections at the inclusion visit
  • Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
  • Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
  • Inclusion in another study in the last 2 months.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Botulism Toxin treatment

Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone
Geneesmiddel: Botulism Toxin Treatment

Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Tijdsspanne: Day 0 and day 30

Variation of DLQI score between Baseline and M1
Day 0 and day 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de tevredenheid van de patiënt Met behulp van de IGA-score " Improvement Global Assessment "
Tijdsspanne: Dag 180
Dag 180
Evaluatie van de aanvaardbaarheid van de behandeling door de patiënt met behulp van een visuele analoge pijnschaal
Tijdsspanne: Dag 0 na injectie
Dag 0 na injectie
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 30
Dag 30
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 90
Dag 90
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 180
Dag 180
Evaluatie van werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door het percentage non-responderpatiënten met een IGA-score van gelijk aan 0
Tijdsspanne: Dag 30
Dag 30
Evaluatie van de werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door uitstel voor significante terugval (terugkeer van huidlaesies die behandeling rechtvaardigen)
Tijdsspanne: Tot 180 dagen
Tot 180 dagen
Evaluatie van de werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door vergelijking tussen het aantal infectie-episoden dat zich voordeed gedurende de 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek of gedurende de 6 maanden van het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 180 dagen
Tot 180 dagen
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Tijdsspanne: Day 0 and day 90

Variation of DLQI score between Baseline and M3
Day 0 and day 90
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Tijdsspanne: Day 0 and day 180

Variation of DLQI score between Baseline and M6
Day 0 and day 180
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 30

Variation of IGA score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 90

Variation of IGA score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 180

Variation of IGA score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 30

Variation of HidroQoL score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 90

Variation of HidroQoL score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Tijdsspanne: Day 0 and Day 180

Variation of HidroQoL score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Tijdsspanne: Day 0 and Day 30

Variation of treated lesions severity between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Tijdsspanne: Day 0 and Day 90

Variation of treated lesions severity between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Tijdsspanne: Day 0 and Day 180

Variation of treated lesions severity between Baseline and M6
Day 0 and Day 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

25 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14 7316 02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren