Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de verbetering van de kwaliteit van leven van patiënten die lijden aan de ziekte van Hailey Hailey of Darier na injecties van botulismetoxine in grote plooien. (ToxHD)

29 november 2021 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Evaluatie van de verbetering van de kwaliteit van leven van patiënten die lijden aan de ziekte van Hailey Hailey of Darier na injecties van botulismetoxine in grote plooien. Toxine Hailey Darier

Hailey De ziekte van Hailey en Darier zijn zeldzame genetische dermatosen. Mutaties van 2 genen (respectievelijk ATP2C1 of ATP2A2) zijn verantwoordelijk voor de ziektes. Deze genen spelen een sleutelrol in de calciumpomp; hun defect creëert een abnormale link tussen de desmosomen van keratinocyten en veroorzaakt huidlaesies. Klinisch presenteren patiënten zich met inflammatoire laesies in de plooien. De kwaliteit van leven is aangetast door pijn, jeuk en neiging tot infecties. Laesies zijn permanent, maar acute exacerbaties treden op in hete seizoenen vanwege toegenomen zweten. Gebruikelijke therapieën zijn vaak niet effectief (lokale behandeling, laser, fototherapie). Omdat zweten een gevestigde inducerende of verergerende factor is, zou botulismetoxine een effectieve behandeling voor deze ziekten kunnen zijn.

Botulismetoxine wordt al in de klinische praktijk gebruikt en werkt via een verminderde zoete secretie. Verbetering van huidlaesies bij de ziekte van Hailey-Hailey of Darier is eerder in enkele gevallen gemeld, maar er is geen onderzoek dat het voordeel van een dergelijke behandeling goed evalueert.

Het doel van het project is het bestuderen van de verbetering van de levenskwaliteit van patiënten die lijden aan de ziekte van Hailey-Hailey of Darier na injecties met botulismetoxine in grote huidplooien. Het hoofddoel is het schatten van de verdeling van de variatie in kwaliteit van leven bij M1 vs. baseline.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose (klinische en histologische kenmerken) van de ziekte van Hailey, Hailey of Darier.
  • Matige tot zeer ernstige laesies in grote plooien
  • Patiënt van 18 jaar of ouder
  • Patiënt met ziektekostenverzekering
  • Patiënt die het toestemmingsformulier heeft ondertekend
  • Patiënt vaardig in het invullen van de vragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

  • Overgevoeligheid voor toxine of hulpstoffen
  • myasthenie
  • Deglutitie problemen
  • Medische voorgeschiedenis van dysfagie of aspiratiepneumonie
  • Zwangerschap (positieve B-HCG-test voerde maximaal 72 uur eerder uit) of borstvoeding
  • Mentaal, fysiek onvermogen om de vragenlijsten in te vullen
  • Voogdij patiënten
  • Huidinfecties bij het opnamebezoek
  • Toepassing in de laatste 7 dagen op de injectieplaats van lokale behandelingen (afgezien van verzachtende middelen of antiseptica) of injecties met botulismetoxine of dynamische fototherapie of laser in de laatste 6 maanden.
  • Systemische behandeling met aminosiden in de afgelopen 15 dagen
  • Opname in een ander onderzoek in de afgelopen 2 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Botulisme Toxine behandeling
Injectie van 50 UI botulismetoxine voor de behandelde zone
Geneesmiddel: Botulisme Toxine Behandeling
Injectie van 50 IE botulismetoxine voor behandelde zone

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van kwaliteit van leven gemeten door verandering in de DLQI-score
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Variatie van DLQI-score tussen baseline en M1
Dag 0 en dag 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van kwaliteit van leven gemeten door verandering in de DLQI-score
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 90
Variatie van DLQI-score tussen baseline en M3
Dag 0 en dag 90
Evaluatie van kwaliteit van leven gemeten door verandering in de DLQI-score
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 180
Variatie van DLQI-score tussen baseline en M6
Dag 0 en dag 180
Evaluatie van huidverbetering in behandelde gebieden met behulp van de IGA-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
Variatie van IGA-score tussen Baseline en M1
Dag 0 en Dag 30
Evaluatie van huidverbetering in behandelde gebieden met behulp van de IGA-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 90
Variatie van IGA-score tussen Baseline en M3
Dag 0 en Dag 90
Evaluatie van huidverbetering in behandelde gebieden met behulp van de IGA-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 180
Variatie van IGA-score tussen Baseline en M6
Dag 0 en Dag 180
Evaluatie van psychosociale stoornissen gemeten aan de hand van verandering in de HidroQoL-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
Variatie van HidroQoL-score tussen baseline en M1
Dag 0 en Dag 30
Evaluatie van psychosociale stoornissen gemeten door verandering in de HidroQoL-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 90
Variatie van HidroQoL-score tussen baseline en M3
Dag 0 en Dag 90
Evaluatie van psychosociale stoornissen gemeten door verandering in de HidroQoL-score
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 180
Variatie van HidroQoL-score tussen baseline en M6
Dag 0 en Dag 180
Evaluatie door de onderzoeker van de globale verandering in ernst van de behandelde laesies zoals beoordeeld door middel van vergelijking met behulp van meting van het aangetaste gebied
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 30
Variatie van de ernst van de behandelde laesies tussen baseline en M1
Dag 0 en Dag 30
Evaluatie door de onderzoeker van de globale verandering in ernst van de behandelde laesies zoals beoordeeld door middel van vergelijking met behulp van meting van het aangetaste gebied
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 90
Variatie van de ernst van de behandelde laesies tussen baseline en M3
Dag 0 en Dag 90
Evaluatie door de onderzoeker van de globale verandering in ernst van de behandelde laesies zoals beoordeeld door middel van vergelijking met behulp van meting van het aangetaste gebied
Tijdsspanne: Dag 0 en Dag 180
Variatie van de ernst van de behandelde laesies tussen baseline en M6
Dag 0 en Dag 180
Evaluatie van de tevredenheid van de patiënt Met behulp van de IGA-score " Improvement Global Assessment "
Tijdsspanne: Dag 180
Dag 180
Evaluatie van de aanvaardbaarheid van de behandeling door de patiënt met behulp van een visuele analoge pijnschaal
Tijdsspanne: Dag 0 na injectie
Dag 0 na injectie
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 30
Dag 30
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 90
Dag 90
Evaluatie van de aanvaardbaarheid op middellange tot lange termijn, beoordeeld aan de hand van het optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 180
Dag 180
Evaluatie van werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door het percentage non-responderpatiënten met een IGA-score van gelijk aan 0
Tijdsspanne: Dag 30
Dag 30
Evaluatie van de werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door uitstel voor significante terugval (terugkeer van huidlaesies die behandeling rechtvaardigen)
Tijdsspanne: Tot 180 dagen
Tot 180 dagen
Evaluatie van de werkzaamheid op lange termijn zoals beoordeeld door vergelijking tussen het aantal infectie-episoden dat zich voordeed gedurende de 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek of gedurende de 6 maanden van het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 180 dagen
Tot 180 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

25 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14 7316 02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren