Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av förbättringen av livskvaliteten för patienter som lider av Hailey Hailey eller Darier sjukdom efter injektioner av botulism toxin i stora veck. (ToxHD)

29 november 2021 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Utvärdering av förbättringen av livskvaliteten för patienter som lider av Hailey Hailey eller Darier sjukdom efter injektioner av botulism toxin i stora veck. Toxin Hailey Darier

Hailey Haileys och Dariers sjukdom är sällsynta genetiska dermatoser. Mutationer av 2 gener (ATP2C1 respektive ATP2A2) är ansvariga för sjukdomarna. Dessa gener har en nyckelroll i kalciumpumpen; deras defekt skapar onormal koppling mellan keratinocyternas desmosomer och inducerar hudskador. Kliniskt uppvisar patienter inflammatoriska lesioner i vecken. Livskvaliteten försämras på grund av smärta, klåda och benägenhet till infektioner. Lesioner är permanenta men akuta exacerbationer inträffar under varma årstider på grund av ökad svettning. Vanliga terapier är ofta inte effektiva (lokal behandling, laser, fototerapi). Eftersom svettning är en väl etablerad inducerande eller förvärrande faktor, kan botulismtoxin vara en effektiv behandling för dessa sjukdomar.

Botulismtoxin används redan i klinisk praxis och verkar via en minskad sötsekretion. Förbättring av hudskador i Hailey-Hailey- eller Dariers sjukdomar har tidigare rapporterats i några få fall, men det finns ingen studie som korrekt utvärderar nyttan av sådan behandling.

Syftet med projektet är att studera förbättringen av livskvalitet för patienter som lider av Hailey-Hailey eller Dariers sjukdomar efter injektioner av botulismtoxin i stora hudveck. Det huvudsakliga målet är att uppskatta fördelningen av variationen i livskvalitet vid M1 vs. baslinjen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos (kliniska och histologiska egenskaper) av Hailey Haileys eller Dariers sjukdomar.
  • Måttliga till mycket svåra lesioner lokaliserade i stora veck
  • Patient 18 år eller äldre
  • Patient med hälsoskydd
  • Patient som har undertecknat samtyckesformuläret
  • Patient skicklig på att fylla i frågeformulären.

Exklusions kriterier:

  • Överkänslighet mot toxiner eller hjälpämnen
  • Myasteni
  • Deglutitions problem
  • Tidigare medicinsk historia av dysfagi eller aspirationspneumoni
  • Graviditet (positivt B-HCG-test utfört max 72 timmar innan) eller amning
  • Psykisk, fysisk oförmåga att fylla i frågeformulären
  • Vårdnadspatienter
  • Hudinfektioner vid inklusionsbesöket
  • Applicering under de senaste 7 dagarna på injektionsstället av lokala behandlingar (bortsett från mjukgörande medel eller antiseptika) eller injektioner av botulism toxin eller dynamisk fototerapi eller laser under de senaste 6 månaderna.
  • Systemisk behandling med aminosider under de senaste 15 dagarna
  • Inkludering i en annan studie under de senaste 2 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Botulism Toxin behandling
Injektion av 50 UI Botulism toxin för den behandlade zonen
Läkemedel: Botulism toxin behandling
Injektion av 50 UI botulismtoxin för behandlad zon

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av livskvalitet mätt genom förändring av DLQI-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Variation av DLQI-poäng mellan Baseline och M1
Dag 0 och dag 30

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av livskvalitet mätt genom förändring av DLQI-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Variation av DLQI-poäng mellan Baseline och M3
Dag 0 och dag 90
Utvärdering av livskvalitet mätt genom förändring av DLQI-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 180
Variation av DLQI-poäng mellan Baseline och M6
Dag 0 och dag 180
Utvärdering av hudförbättring i behandlade områden med hjälp av ändra IGA-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Variation av IGA-poäng mellan Baseline och M1
Dag 0 och dag 30
Utvärdering av hudförbättring i behandlade områden med hjälp av ändra IGA-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Variation av IGA-poäng mellan Baseline och M3
Dag 0 och dag 90
Utvärdering av hudförbättring i behandlade områden med hjälp av ändra IGA-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 180
Variation av IGA-poäng mellan Baseline och M6
Dag 0 och dag 180
Utvärdering av psykosocial funktionsnedsättning vid mätt genom förändring i HidroQoL-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Variation av HidroQoL-poäng mellan Baseline och M1
Dag 0 och dag 30
Utvärdering av psykosocial funktionsnedsättning mätt genom förändring av HidroQoL-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Variation av HidroQoL-poäng mellan Baseline och M3
Dag 0 och dag 90
Utvärdering av psykosocial funktionsnedsättning mätt genom förändring av HidroQoL-poängen
Tidsram: Dag 0 och dag 180
Variation av HidroQoL-poäng mellan Baseline och M6
Dag 0 och dag 180
Utvärdering av utredaren av de behandlade lesionernas globala svårighetsförändring som bedöms genom jämförelse med mätning av det drabbade området
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Variation av de behandlade lesionernas svårighetsgrad mellan Baseline och M1
Dag 0 och dag 30
Utvärdering av utredaren av de behandlade lesionernas globala svårighetsförändring som bedöms genom jämförelse med mätning av det drabbade området
Tidsram: Dag 0 och dag 90
Variation av de behandlade lesionernas svårighetsgrad mellan Baseline och M3
Dag 0 och dag 90
Utvärdering av utredaren av de behandlade lesionernas globala svårighetsförändring som bedöms genom jämförelse med mätning av det drabbade området
Tidsram: Dag 0 och dag 180
Variation av de behandlade lesionernas svårighetsgrad mellan Baseline och M6
Dag 0 och dag 180
Utvärdering av patientens tillfredsställelse med hjälp av IGA-poängen " Improvement Global Assessment "
Tidsram: Dag 180
Dag 180
Utvärdering av acceptans av patientbehandling med hjälp av visuell analog smärtskala
Tidsram: Dag 0 efter injektion
Dag 0 efter injektion
Utvärdering av acceptans på medellång till lång sikt bedömd utifrån förekomsten av biverkningar
Tidsram: Dag 30
Dag 30
Utvärdering av acceptans på medellång till lång sikt bedömd utifrån förekomsten av biverkningar
Tidsram: Dag 90
Dag 90
Utvärdering av acceptans på medellång till lång sikt bedömd utifrån förekomsten av biverkningar
Tidsram: Dag 180
Dag 180
Utvärdering av långsiktig effekt bedömd av procentandelen icke-svarande patienter med IGA-poäng jämn till 0
Tidsram: Dag 30
Dag 30
Utvärdering av långsiktig effekt bedömd genom fördröjning för signifikant återfall (återuppträdande av hudskador som motiverar behandling)
Tidsram: Upp till 180 dagar
Upp till 180 dagar
Utvärdering av långtidseffekt som utvärderad genom jämförelse mellan antalet infektionsepisoder som inträffade under de 6 månaderna före studien eller under de 6 månaderna av studien
Tidsram: Upp till 180 dagar
Upp till 180 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2016

Första postat (Uppskatta)

25 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14 7316 02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera