Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hailey Haileyn tai Darierin taudista kärsivien potilaiden elämänlaadun paranemisen arviointi sen jälkeen, kun botulismitoksiini on annettu suuriin poimuihin. (ToxHD)

tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Hailey Haileyn tai Darierin taudista kärsivien potilaiden elämänlaadun paranemisen arviointi sen jälkeen, kun botulismitoksiini on annettu suuriin poimuihin. Toksiini Hailey Darier

Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.

Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.

The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Toulouse, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
  • Moderate to very severe lesions located in large folds
  • Patient aged 18 ans or more
  • Patient with health coverage
  • Patient who have signed the consent form
  • Patient proficient into filling out the questionnaires.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensibility to toxin or excipients
  • Myastheny
  • Deglutition's problems
  • Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
  • Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
  • Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
  • Guardianship patients
  • Skin infections at the inclusion visit
  • Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
  • Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
  • Inclusion in another study in the last 2 months.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Botulism Toxin treatment

Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone
Lääke: Botulism Toxin Treatment

Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Aikaikkuna: Day 0 and day 30

Variation of DLQI score between Baseline and M1
Day 0 and day 30

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden tyytyväisyyden arviointi IGA-pisteen " Improvement Global Assessment " avulla
Aikaikkuna: Päivä 180
Päivä 180
Potilaan hoidon hyväksyttävyyden arviointi visuaalisen analogisen kipuasteikon avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 injektion jälkeen
Päivä 0 injektion jälkeen
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 30
Päivä 30
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 90
Päivä 90
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 180
Päivä 180
Pitkäaikaisen tehon arviointi arvioituna niiden potilaiden prosenttiosuutena, jotka eivät saa vastetta, joiden IGA-pisteet ovat tasan 0
Aikaikkuna: Päivä 30
Päivä 30
Pitkäaikaisen tehon arviointi, joka on arvioitu viivästymisenä merkittävän pahenemisen yhteydessä (hoidon oikeuttavien ihovaurioiden ilmaantuminen uudelleen)
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
Jopa 180 päivää
Pitkän aikavälin tehon arviointi, joka on arvioitu vertaamalla tutkimusta edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai tutkimuksen 6 kuukauden aikana esiintyneiden infektiojaksojen lukumäärää
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
Jopa 180 päivää
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Aikaikkuna: Day 0 and day 90

Variation of DLQI score between Baseline and M3
Day 0 and day 90
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Aikaikkuna: Day 0 and day 180

Variation of DLQI score between Baseline and M6
Day 0 and day 180
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 30

Variation of IGA score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 90

Variation of IGA score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 180

Variation of IGA score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 30

Variation of HidroQoL score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 90

Variation of HidroQoL score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Aikaikkuna: Day 0 and Day 180

Variation of HidroQoL score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Aikaikkuna: Day 0 and Day 30

Variation of treated lesions severity between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Aikaikkuna: Day 0 and Day 90

Variation of treated lesions severity between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Aikaikkuna: Day 0 and Day 180

Variation of treated lesions severity between Baseline and M6
Day 0 and Day 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14 7316 02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa