Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hailey Haileyn tai Darierin taudista kärsivien potilaiden elämänlaadun paranemisen arviointi sen jälkeen, kun botulismitoksiini on annettu suuriin poimuihin. (ToxHD)

maanantai 29. marraskuuta 2021 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Hailey Haileyn tai Darierin taudista kärsivien potilaiden elämänlaadun paranemisen arviointi sen jälkeen, kun botulismitoksiini on annettu suuriin poimuihin. Toksiini Hailey Darier

Hailey Haileyn ja Darierin tauti ovat harvinaisia ​​geneettisiä dermatooseja. Kahden geenin (ATP2C1 tai ATP2A2) mutaatiot ovat vastuussa taudeista. Näillä geeneillä on keskeinen rooli kalsiumpumpussa; niiden vika luo epänormaalin yhteyden keratinosyyttien desmosomien välille ja aiheuttaa ihovaurioita. Kliinisesti potilailla on tulehduksellisia leesioita, jotka sijaitsevat poimuissa. Elämänlaatua heikentää kipu, kutina ja taipumus infektioihin. Vauriot ovat pysyviä, mutta akuutteja pahenemisvaiheita esiintyy kuumina vuodenaikoina lisääntyneen hikoilun vuoksi. Tavalliset hoidot eivät usein ole tehokkaita (paikallinen hoito, laser, valohoito). Koska hikoilu on vakiintunut indusoiva tai pahentava tekijä, botulismitoksiini voi olla tehokas hoito näiden sairauksien hoidossa.

Botulismitoksiinia käytetään jo kliinisessä käytännössä ja se vaikuttaa vähentyneen makean erityksen kautta. Ihovaurioiden paranemista Hailey-Hailey- tai Darier-taudeissa on raportoitu aiemmin muutamissa tapauksissa, mutta ei ole olemassa tutkimusta, joka arvioi kunnolla tällaisen hoidon hyötyjä.

Hankkeen tavoitteena on tutkia Hailey-Hailey- tai Darier-taudista kärsivien potilaiden elämänlaadun paranemista suuriin ihopoimuihin annetun botulismitoksiini-injektion jälkeen. Päätavoitteena on arvioida elämänlaadun vaihtelun jakautumista M1:ssä verrattuna lähtötilanteeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi (kliiniset ja histologiset piirteet) Hailey Haileyn tai Darierin taudista.
  • Keskivaikeat tai erittäin vakavat leesiot, jotka sijaitsevat suurissa poimuissa
  • 18 vuotta täyttänyt potilas
  • Potilas, jolla on sairausvakuutus
  • Potilas, joka on allekirjoittanut suostumuslomakkeen
  • Potilas, joka osaa täyttää kyselylomakkeet.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys toksiinille tai apuaineille
  • Myastheny
  • Deglutationin ongelmat
  • Aiempi lääketieteellinen dysfagia tai aspiraatiokeuhkokuume
  • Raskaus (positiivinen B-HCG-testi maksimi 72 tuntia ennen) tai imetys
  • Henkinen, fyysinen kyvyttömyys täyttää kyselylomakkeita
  • Huollon potilaat
  • Ihoinfektiot inkluusiokäynnillä
  • Käyttö paikallisten hoitojen (pehmittäviä aineita tai antiseptisiä aineita lukuun ottamatta) tai botulismitoksiini-injektioiden tai dynaamisen valohoidon tai laserin injektiokohdassa viimeisen 7 päivän aikana viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Systeeminen hoito aminosideilla viimeisen 15 päivän aikana
  • Osallistuminen toiseen tutkimukseen viimeisen 2 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Botulismitoksiinihoito
50 UI:n botulismitoksiinin injektio hoidetulle alueelle
Lääke: Botulismitoksiinihoito
50 UI:n botulismitoksiinin injektio hoidetulle alueelle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun arviointi DLQI-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
DLQI-pisteiden vaihtelu perustilan ja M1:n välillä
Päivä 0 ja päivä 30

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun arviointi DLQI-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 90
DLQI-pisteiden vaihtelu lähtötason ja M3:n välillä
Päivä 0 ja päivä 90
Elämänlaadun arviointi DLQI-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 180
DLQI-pisteiden vaihtelu perustilan ja M6:n välillä
Päivä 0 ja päivä 180
Käsiteltyjen alueiden ihon paranemisen arviointi IGA-pistemäärän muutoksen avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
IGA-pisteiden vaihtelu lähtötason ja M1:n välillä
Päivä 0 ja päivä 30
Käsiteltyjen alueiden ihon paranemisen arviointi IGA-pistemäärän muutoksen avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 90
IGA-pisteiden vaihtelu perustason ja M3:n välillä
Päivä 0 ja päivä 90
Käsiteltyjen alueiden ihon paranemisen arviointi IGA-pistemäärän muutoksen avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 180
IGA-pisteiden vaihtelu perustilan ja M6:n välillä
Päivä 0 ja päivä 180
Psykososiaalisen heikentymisen arviointi mitattuna HidroQoL-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
HidroQoL-pisteiden vaihtelu lähtötason ja M1:n välillä
Päivä 0 ja päivä 30
Psykososiaalisen heikentymisen arviointi HidroQoL-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 90
HidroQoL-pisteiden vaihtelu perustason ja M3:n välillä
Päivä 0 ja päivä 90
Psykososiaalisen heikentymisen arviointi HidroQoL-pisteiden muutoksella
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 180
HidroQoL-pisteiden vaihtelu perustilan ja M6:n välillä
Päivä 0 ja päivä 180
Tutkijan arvio käsiteltyjen leesioiden maailmanlaajuisen vakavuuden muutoksista, jotka on arvioitu vertailulla käyttämällä vaurioalueen mittausta
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
Käsiteltyjen leesioiden vakavuuden vaihtelu perustilan ja M1:n välillä
Päivä 0 ja päivä 30
Tutkijan arvio käsiteltyjen leesioiden maailmanlaajuisen vakavuuden muutoksista, jotka on arvioitu vertailulla käyttämällä vaurioalueen mittausta
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 90
Käsiteltyjen leesioiden vakavuuden vaihtelu perustilan ja M3:n välillä
Päivä 0 ja päivä 90
Tutkijan arvio käsiteltyjen leesioiden maailmanlaajuisen vakavuuden muutoksista, jotka on arvioitu vertailulla käyttämällä vaurioalueen mittausta
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 180
Käsiteltyjen leesioiden vakavuuden vaihtelu perustilan ja M6:n välillä
Päivä 0 ja päivä 180
Potilaiden tyytyväisyyden arviointi IGA-pisteen " Improvement Global Assessment " avulla
Aikaikkuna: Päivä 180
Päivä 180
Potilaan hoidon hyväksyttävyyden arviointi visuaalisen analogisen kipuasteikon avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 injektion jälkeen
Päivä 0 injektion jälkeen
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 30
Päivä 30
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 90
Päivä 90
Hyväksyttävyyden arviointi keskipitkällä tai pitkällä aikavälillä arvioituna sivuvaikutusten esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 180
Päivä 180
Pitkäaikaisen tehon arviointi arvioituna niiden potilaiden prosenttiosuutena, jotka eivät saa vastetta, joiden IGA-pisteet ovat tasan 0
Aikaikkuna: Päivä 30
Päivä 30
Pitkäaikaisen tehon arviointi, joka on arvioitu viivästymisenä merkittävän pahenemisen yhteydessä (hoidon oikeuttavien ihovaurioiden ilmaantuminen uudelleen)
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
Jopa 180 päivää
Pitkän aikavälin tehon arviointi, joka on arvioitu vertaamalla tutkimusta edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai tutkimuksen 6 kuukauden aikana esiintyneiden infektiojaksojen lukumäärää
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
Jopa 180 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14 7316 02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa