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Évaluation de l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Hailey Hailey ou de Darier après injections de toxine botulique dans les grands plis. (ToxHD)

29 novembre 2021 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Évaluation de l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de la maladie de Hailey Hailey ou de Darier après injections de toxine botulique dans les grands plis. Toxine Hailey Darier

Hailey Les maladies de Hailey et de Darier sont des dermatoses génétiques rares. Des mutations de 2 gènes (respectivement ATP2C1 ou ATP2A2) sont responsables des maladies. Ces gènes ont un rôle clé dans la pompe à calcium ; leur défaut crée une liaison anormale entre les desmosomes des kératinocytes et induit des lésions cutanées. Cliniquement, les patients présentent des lésions inflammatoires localisées dans les plis. La qualité de vie est altérée en raison de la douleur, du prurit et de la tendance aux infections. Les lésions sont permanentes mais des exacerbations aiguës surviennent pendant les saisons chaudes en raison de la transpiration accrue. Les thérapies habituelles sont souvent inefficaces (traitement local, laser, photothérapie). Parce que la transpiration est un facteur inducteur ou aggravant bien établi, la toxine botulique pourrait être un traitement efficace pour ces maladies.

La toxine botulique est déjà utilisée en pratique clinique et agit via une diminution de la sécrétion sucrée. Une amélioration des lésions cutanées dans les maladies de Hailey-Hailey ou de Darier a déjà été rapportée dans quelques cas mais il n'existe aucune étude évaluant correctement le bénéfice d'un tel traitement.

L'objectif du projet est d'étudier l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de maladies de Hailey-Hailey ou de Darier après une injection de toxine botulique dans les plis cutanés larges. L'objectif principal est d'estimer la distribution de la variation de la qualité de vie à M1 par rapport à l'état initial.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé (caractéristiques cliniques et histologiques) des maladies de Hailey Hailey ou de Darier.
  • Lésions modérées à très sévères localisées dans les plis larges
  • Patient âgé de 18 ans ou plus
  • Patient avec une couverture santé
  • Patient ayant signé le formulaire de consentement
  • Patient compétent pour remplir les questionnaires.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité à la toxine ou aux excipients
  • Myasthénie
  • Problèmes de déglutition
  • Antécédents médicaux de dysphagie ou de pneumonie par aspiration
  • Grossesse (test B-HCG positif réalisé au maximum 72h avant) ou allaitement
  • Incapacité mentale, physique à remplir les questionnaires
  • Patients sous tutelle
  • Infections cutanées à la visite d'inclusion
  • Application dans les 7 derniers jours au site d'injection de traitements locaux (hors émollients ou antiseptiques) ou injections de toxine botulique ou photothérapie dynamique ou laser dans les 6 derniers mois.
  • Traitement systémique par aminosides dans les 15 derniers jours
  • Inclusion dans une autre étude au cours des 2 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement de la toxine botulique
Injection de 50 UI de toxine botulique pour la zone traitée
Médicament: Traitement de la toxine botulique
Injection de 50 UI de toxine botulique pour zone traitée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la qualité de vie mesurée par l'évolution du score DLQI
Délai: Jour 0 et jour 30
Variation du score DLQI entre Baseline et M1
Jour 0 et jour 30

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la qualité de vie mesurée par l'évolution du score DLQI
Délai: Jour 0 et jour 90
Variation du score DLQI entre Baseline et M3
Jour 0 et jour 90
Évaluation de la qualité de vie mesurée par l'évolution du score DLQI
Délai: Jour 0 et jour 180
Variation du score DLQI entre la ligne de base et M6
Jour 0 et jour 180
Évaluation de l'amélioration de la peau dans les zones traitées en utilisant le changement du score IGA
Délai: Jour 0 et Jour 30
Variation du score IGA entre Baseline et M1
Jour 0 et Jour 30
Évaluation de l'amélioration de la peau dans les zones traitées en utilisant le changement du score IGA
Délai: Jour 0 et Jour 90
Variation du score IGA entre Baseline et M3
Jour 0 et Jour 90
Évaluation de l'amélioration de la peau dans les zones traitées en utilisant le changement du score IGA
Délai: Jour 0 et Jour 180
Variation du score IGA entre Baseline et M6
Jour 0 et Jour 180
Évaluation de la déficience psychosociale mesurée par la modification du score HidroQoL
Délai: Jour 0 et Jour 30
Variation du score HidroQoL entre la ligne de base et M1
Jour 0 et Jour 30
Évaluation de la déficience psychosociale mesurée par l'évolution du score HidroQoL
Délai: Jour 0 et Jour 90
Variation du score HidroQoL entre la ligne de base et M3
Jour 0 et Jour 90
Évaluation de la déficience psychosociale mesurée par l'évolution du score HidroQoL
Délai: Jour 0 et Jour 180
Variation du score HidroQoL entre la ligne de base et M6
Jour 0 et Jour 180
Évaluation par l'investigateur de l'évolution globale de la gravité des lésions traitées évaluée par comparaison à l'aide de la mesure de la zone touchée
Délai: Jour 0 et Jour 30
Variation de la sévérité des lésions traitées entre le départ et M1
Jour 0 et Jour 30
Évaluation par l'investigateur de l'évolution globale de la gravité des lésions traitées évaluée par comparaison à l'aide de la mesure de la zone touchée
Délai: Jour 0 et Jour 90
Variation de la sévérité des lésions traitées entre la ligne de base et M3
Jour 0 et Jour 90
Évaluation par l'investigateur de l'évolution globale de la gravité des lésions traitées évaluée par comparaison à l'aide de la mesure de la zone touchée
Délai: Jour 0 et Jour 180
Variation de la sévérité des lésions traitées entre le départ et M6
Jour 0 et Jour 180
Evaluation de la satisfaction du patient A l'aide du score IGA " Improvement Global Assessment "
Délai: Jour 180
Jour 180
Évaluation de l'acceptabilité du traitement du patient à l'aide d'une échelle visuelle analogique de la douleur
Délai: Jour 0 après l'injection
Jour 0 après l'injection
Évaluation de l'acceptabilité à moyen et à long terme en fonction de la survenue d'effets secondaires
Délai: Jour 30
Jour 30
Évaluation de l'acceptabilité à moyen et à long terme en fonction de la survenue d'effets secondaires
Délai: Jour 90
Jour 90
Évaluation de l'acceptabilité à moyen et à long terme en fonction de la survenue d'effets secondaires
Délai: Jour 180
Jour 180
Évaluation de l'efficacité à long terme selon le pourcentage de patients non répondeurs avec un score IGA égal à 0
Délai: Jour 30
Jour 30
Évaluation de l'efficacité à long terme par le délai de rechute importante (réapparition de lésions cutanées justifiant un traitement)
Délai: Jusqu'à 180 jours
Jusqu'à 180 jours
Évaluation de l'efficacité à long terme évaluée par comparaison entre le nombre d'épisodes infectieux survenus au cours des 6 mois précédant l'étude ou au cours des 6 mois de l'étude
Délai: Jusqu'à 180 jours
Jusqu'à 180 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2016

Première publication (Estimation)

25 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14 7316 02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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