Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na chorobę Hailey Hailey lub Dariera po wstrzyknięciu toksyny jadu kiełbasianego w duże fałdy. (ToxHD)

29 listopada 2021 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Ocena poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na chorobę Hailey Hailey lub Dariera po wstrzyknięciu toksyny jadu kiełbasianego w duże fałdy. Toksyna Hailey Darier

Hailey Choroba Haileya i Dariera to rzadkie dermatozy o podłożu genetycznym. Za choroby odpowiedzialne są mutacje 2 genów (odpowiednio ATP2C1 lub ATP2A2). Geny te odgrywają kluczową rolę w pompie wapniowej; ich defekt tworzy nieprawidłowe połączenie między desmosomami keratynocytów i indukuje zmiany skórne. Klinicznie pacjenci zgłaszają się ze zmianami zapalnymi zlokalizowanymi w fałdach. Jakość życia jest upośledzona z powodu bólu, świądu i skłonności do infekcji. Zmiany są trwałe, ale ostre zaostrzenia występują w gorących porach roku z powodu zwiększonej potliwości. Zwykłe terapie są często nieskuteczne (leczenie miejscowe, laser, fototerapia). Ponieważ pocenie się jest dobrze znanym czynnikiem indukującym lub pogarszającym, toksyna jadu kiełbasianego może być skutecznym sposobem leczenia tych chorób.

Toksyna jadu kiełbasianego jest już stosowana w praktyce klinicznej i działa poprzez zmniejszenie wydzielania słodyczy. Poprawę zmian skórnych w chorobach Haileya-Haileya lub Dariera odnotowano wcześniej w kilku przypadkach, ale nie ma badań oceniających właściwie korzyści z takiego leczenia.

Celem projektu jest zbadanie poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na choroby Haileya-Haileya lub Dariera po wstrzyknięciu toksyny jadu kiełbasianego w duże fałdy skórne. Głównym celem jest oszacowanie rozkładu zmienności jakości życia w M1 w stosunku do stanu wyjściowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza (cechy kliniczne i histologiczne) choroby Hailey Hailey lub Dariera.
  • Umiarkowane do bardzo ciężkich zmian zlokalizowanych w dużych fałdach
  • Pacjent w wieku 18 lat lub starszy
  • Pacjent z ubezpieczeniem zdrowotnym
  • Pacjent, który podpisał formularz zgody
  • Pacjent biegły w wypełnianiu kwestionariuszy.

Kryteria wyłączenia:

  • Nadwrażliwość na toksynę lub substancje pomocnicze
  • Miastenia
  • Problemy z deglutacją
  • Historia medyczna dysfagii lub zachłystowego zapalenia płuc
  • Ciąża (dodatni test B-HCG wykonany maksymalnie 72h wcześniej) lub karmienie piersią
  • Psychiczna, fizyczna niezdolność do wypełnienia kwestionariuszy
  • Pacjenci opieki
  • Zakażenia skóry podczas wizyty włączenia
  • Stosowanie w ciągu ostatnich 7 dni w miejscu iniekcji zabiegów miejscowych (oprócz emolientów lub antyseptyków) lub iniekcji toksyny jadu kiełbasianego lub fototerapii dynamicznej lub lasera w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Ogólnoustrojowe leczenie aminozydami w ciągu ostatnich 15 dni
  • Włączenie do innego badania w ciągu ostatnich 2 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie toksyną jadu kiełbasianego
Wstrzyknięcie 50 UI toksyny jadu kiełbasianego w leczoną strefę
Lek: Leczenie toksyną jadu kiełbasianego
Wstrzyknięcie 50 UI toksyny jadu kiełbasianego w leczoną strefę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena jakości życia mierzona zmianą wyniku DLQI
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Zmienność wyniku DLQI między punktem wyjściowym a M1
Dzień 0 i dzień 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena jakości życia mierzona zmianą wyniku DLQI
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 90
Zmienność wyniku DLQI między punktem wyjściowym a M3
Dzień 0 i dzień 90
Ocena jakości życia mierzona zmianą wyniku DLQI
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 180
Zmienność wyniku DLQI między punktem wyjściowym a M6
Dzień 0 i dzień 180
Ocena poprawy skóry w leczonych obszarach za pomocą zmiany wyniku IGA
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Zmienność wyniku IGA między punktem wyjściowym a M1
Dzień 0 i Dzień 30
Ocena poprawy skóry w leczonych obszarach za pomocą zmiany wyniku IGA
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 90
Zmienność wyniku IGA między punktem wyjściowym a M3
Dzień 0 i Dzień 90
Ocena poprawy skóry w leczonych obszarach za pomocą zmiany wyniku IGA
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 180
Zmienność wyniku IGA między punktem wyjściowym a M6
Dzień 0 i dzień 180
Ocena upośledzenia psychospołecznego mierzona zmianą wyniku HidroQoL
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Zmienność wyniku HidroQoL między wartością wyjściową a M1
Dzień 0 i Dzień 30
Ocena upośledzenia psychospołecznego mierzona zmianą wyniku HidroQoL
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 90
Zmienność wyniku HidroQoL między punktem wyjściowym a M3
Dzień 0 i Dzień 90
Ocena upośledzenia psychospołecznego mierzona zmianą wyniku HidroQoL
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 180
Zmienność wyniku HidroQoL między punktem wyjściowym a M6
Dzień 0 i dzień 180
Ocena przez badacza globalnej zmiany nasilenia leczonych zmian chorobowych, oceniana przez porównanie z wykorzystaniem pomiaru dotkniętego obszaru
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 30
Zróżnicowanie ciężkości leczonych zmian między wartością wyjściową a M1
Dzień 0 i Dzień 30
Ocena przez badacza globalnej zmiany nasilenia leczonych zmian chorobowych, oceniana przez porównanie z wykorzystaniem pomiaru dotkniętego obszaru
Ramy czasowe: Dzień 0 i Dzień 90
Zróżnicowanie nasilenia leczonych zmian chorobowych między wartością wyjściową a M3
Dzień 0 i Dzień 90
Ocena przez badacza globalnej zmiany nasilenia leczonych zmian chorobowych, oceniana przez porównanie z wykorzystaniem pomiaru dotkniętego obszaru
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 180
Zróżnicowanie nasilenia leczonych zmian chorobowych między wartością wyjściową a M6
Dzień 0 i dzień 180
Ocena satysfakcji pacjenta za pomocą skali IGA „Globalna ocena poprawy”
Ramy czasowe: Dzień 180
Dzień 180
Ocena akceptacji leczenia pacjenta za pomocą wizualnej analogowej skali bólu
Ramy czasowe: Dzień 0 po wstrzyknięciu
Dzień 0 po wstrzyknięciu
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 30
Dzień 30
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 90
Dzień 90
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 180
Dzień 180
Ocena długoterminowej skuteczności na podstawie odsetka pacjentów niereagujących na leczenie z wynikiem IGA równym 0
Ramy czasowe: Dzień 30
Dzień 30
Ocena długoterminowej skuteczności ocenianej przez opóźnienie w przypadku znacznego nawrotu (ponowne pojawienie się zmian skórnych uzasadniających leczenie)
Ramy czasowe: Do 180 dni
Do 180 dni
Ocena długoterminowej skuteczności oceniana przez porównanie liczby epizodów infekcji, które wystąpiły w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie lub w ciągu 6 miesięcy badania
Ramy czasowe: Do 180 dni
Do 180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14 7316 02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj