Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na chorobę Hailey Hailey lub Dariera po wstrzyknięciu toksyny jadu kiełbasianego w duże fałdy. (ToxHD)

15 września 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Ocena poprawy jakości życia pacjentów cierpiących na chorobę Hailey Hailey lub Dariera po wstrzyknięciu toksyny jadu kiełbasianego w duże fałdy. Toksyna Hailey Darier

Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.

Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.

The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
  • Moderate to very severe lesions located in large folds
  • Patient aged 18 ans or more
  • Patient with health coverage
  • Patient who have signed the consent form
  • Patient proficient into filling out the questionnaires.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensibility to toxin or excipients
  • Myastheny
  • Deglutition's problems
  • Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
  • Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
  • Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
  • Guardianship patients
  • Skin infections at the inclusion visit
  • Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
  • Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
  • Inclusion in another study in the last 2 months.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Botulism Toxin treatment

Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone
Lek: Botulism Toxin Treatment

Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Ramy czasowe: Day 0 and day 30

Variation of DLQI score between Baseline and M1
Day 0 and day 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena satysfakcji pacjenta za pomocą skali IGA „Globalna ocena poprawy”
Ramy czasowe: Dzień 180
Dzień 180
Ocena akceptacji leczenia pacjenta za pomocą wizualnej analogowej skali bólu
Ramy czasowe: Dzień 0 po wstrzyknięciu
Dzień 0 po wstrzyknięciu
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 30
Dzień 30
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 90
Dzień 90
Ocena dopuszczalności w perspektywie średnio- i długoterminowej na podstawie występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 180
Dzień 180
Ocena długoterminowej skuteczności na podstawie odsetka pacjentów niereagujących na leczenie z wynikiem IGA równym 0
Ramy czasowe: Dzień 30
Dzień 30
Ocena długoterminowej skuteczności ocenianej przez opóźnienie w przypadku znacznego nawrotu (ponowne pojawienie się zmian skórnych uzasadniających leczenie)
Ramy czasowe: Do 180 dni
Do 180 dni
Ocena długoterminowej skuteczności oceniana przez porównanie liczby epizodów infekcji, które wystąpiły w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie lub w ciągu 6 miesięcy badania
Ramy czasowe: Do 180 dni
Do 180 dni
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Ramy czasowe: Day 0 and day 90

Variation of DLQI score between Baseline and M3
Day 0 and day 90
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Ramy czasowe: Day 0 and day 180

Variation of DLQI score between Baseline and M6
Day 0 and day 180
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 30

Variation of IGA score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 90

Variation of IGA score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 180

Variation of IGA score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 30

Variation of HidroQoL score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 90

Variation of HidroQoL score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Ramy czasowe: Day 0 and Day 180

Variation of HidroQoL score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Ramy czasowe: Day 0 and Day 30

Variation of treated lesions severity between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Ramy czasowe: Day 0 and Day 90

Variation of treated lesions severity between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Ramy czasowe: Day 0 and Day 180

Variation of treated lesions severity between Baseline and M6
Day 0 and Day 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14 7316 02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj