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Valutazione del miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da malattia di Hailey Hailey o Darier dopo iniezioni di tossina botulinica in grandi pieghe. (ToxHD)

29 novembre 2021 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Valutazione del miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da malattia di Hailey Hailey o Darier dopo iniezioni di tossina botulinica in grandi pieghe. Tossina Hailey Darier

Hailey Hailey e la malattia di Darier sono dermatosi genetiche rare. Le mutazioni di 2 geni (rispettivamente ATP2C1 o ATP2A2) sono responsabili delle malattie. Questi geni hanno un ruolo chiave nella pompa del calcio; il loro difetto crea un legame anomalo tra i desmosomi dei cheratinociti e induce lesioni cutanee. Clinicamente, i pazienti presentano lesioni infiammatorie localizzate nelle pieghe. La qualità della vita è compromessa a causa del dolore, del prurito e della tendenza alle infezioni. Le lesioni sono permanenti ma le esacerbazioni acute si verificano nelle stagioni calde a causa dell'aumento della sudorazione. Le terapie abituali spesso non sono efficaci (trattamento locale, laser, fototerapia). Poiché la sudorazione è un fattore inducente o aggravante ben noto, la tossina botulinica potrebbe essere un trattamento efficace per queste malattie.

La tossina botulinica è già utilizzata nella pratica clinica e agisce tramite una ridotta secrezione dolce. Il miglioramento delle lesioni cutanee nelle malattie di Hailey-Hailey o Darier è stato precedentemente riportato in alcuni casi, ma non esiste uno studio che valuti adeguatamente il beneficio di tale trattamento.

Lo scopo del progetto è studiare il miglioramento della qualità della vita di pazienti affetti da malattie di Hailey-Hailey o di Darier dopo iniezioni di tossina botulinica in grandi pliche cutanee. L'obiettivo principale è stimare la distribuzione della variazione della qualità della vita a M1 rispetto al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata (caratteristiche cliniche e istologiche) delle malattie di Hailey Hailey o Darier.
  • Lesioni da moderate a molto gravi situate in grandi pieghe
  • Paziente di età pari o superiore a 18 anni
  • Paziente con copertura sanitaria
  • Paziente che ha firmato il modulo di consenso
  • Paziente competente nella compilazione dei questionari.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità alla tossina o agli eccipienti
  • Miastenia
  • Problemi di deglutizione
  • Storia medica passata di disfagia o polmonite ab ingestis
  • Gravidanza (test B-HCG positivo eseguito al massimo 72 ore prima) o allattamento
  • Incapacità mentale e fisica di compilare i questionari
  • Pazienti tutelati
  • Infezioni cutanee alla visita di inclusione
  • Applicazione negli ultimi 7 giorni nel sito di iniezione di trattamenti locali (a parte emollienti o antisettici) o iniezioni di tossina botulinica o fototerapia dinamica o laser negli ultimi 6 mesi.
  • Trattamento sistemico con aminosidi negli ultimi 15 giorni
  • Inclusione in un altro studio negli ultimi 2 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con tossina botulinica
Iniezione di 50 UI di tossina botulinica per la zona trattata
Droga: Trattamento con tossina botulinica
Iniezione di 50 UI di tossina botulinica per zona trattata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della qualità della vita misurata dal cambiamento del punteggio DLQI
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Variazione del punteggio DLQI tra il basale e M1
Giorno 0 e giorno 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della qualità della vita misurata dal cambiamento del punteggio DLQI
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 90
Variazione del punteggio DLQI tra il basale e M3
Giorno 0 e giorno 90
Valutazione della qualità della vita misurata dal cambiamento del punteggio DLQI
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 180
Variazione del punteggio DLQI tra il basale e M6
Giorno 0 e giorno 180
Valutazione del miglioramento della pelle nelle aree trattate utilizzando la modifica del punteggio IGA
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
Variazione del punteggio IGA tra il basale e M1
Giorno 0 e Giorno 30
Valutazione del miglioramento della pelle nelle aree trattate utilizzando la modifica del punteggio IGA
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
Variazione del punteggio IGA tra il basale e M3
Giorno 0 e Giorno 90
Valutazione del miglioramento della pelle nelle aree trattate utilizzando la modifica del punteggio IGA
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 180
Variazione del punteggio IGA tra il basale e M6
Giorno 0 e Giorno 180
Valutazione della compromissione psicosociale misurata dal cambiamento nel punteggio HidroQoL
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
Variazione del punteggio HidroQoL tra il basale e M1
Giorno 0 e Giorno 30
Valutazione della compromissione psicosociale misurata dal cambiamento nel punteggio HidroQoL
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
Variazione del punteggio HidroQoL tra il basale e M3
Giorno 0 e Giorno 90
Valutazione della compromissione psicosociale misurata dal cambiamento nel punteggio HidroQoL
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 180
Variazione del punteggio HidroQoL tra il basale e M6
Giorno 0 e Giorno 180
Valutazione da parte dell'investigatore del cambiamento di gravità globale delle lesioni trattate come valutato per confronto utilizzando la misurazione dell'area interessata
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 30
Variazione della gravità delle lesioni trattate tra il basale e M1
Giorno 0 e Giorno 30
Valutazione da parte dell'investigatore del cambiamento di gravità globale delle lesioni trattate come valutato per confronto utilizzando la misurazione dell'area interessata
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 90
Variazione della gravità delle lesioni trattate tra il basale e M3
Giorno 0 e Giorno 90
Valutazione da parte dell'investigatore del cambiamento di gravità globale delle lesioni trattate come valutato per confronto utilizzando la misurazione dell'area interessata
Lasso di tempo: Giorno 0 e Giorno 180
Variazione della gravità delle lesioni trattate tra il basale e M6
Giorno 0 e Giorno 180
Valutazione della soddisfazione del paziente Utilizzando il punteggio IGA "Improvement Global Assessment"
Lasso di tempo: Giorno 180
Giorno 180
Valutazione dell'accettabilità del trattamento del paziente mediante scala analogica visiva del dolore
Lasso di tempo: Giorno 0 dopo l'iniezione
Giorno 0 dopo l'iniezione
Valutazione dell'accettabilità nel medio-lungo termine in base alla comparsa di effetti collaterali
Lasso di tempo: Giorno 30
Giorno 30
Valutazione dell'accettabilità nel medio-lungo termine in base alla comparsa di effetti collaterali
Lasso di tempo: Giorno 90
Giorno 90
Valutazione dell'accettabilità nel medio-lungo termine in base alla comparsa di effetti collaterali
Lasso di tempo: Giorno 180
Giorno 180
Valutazione dell'efficacia a lungo termine valutata dalla percentuale di pazienti non responsivi con punteggio IGA uguale a 0
Lasso di tempo: Giorno 30
Giorno 30
Valutazione dell'efficacia a lungo termine valutata dal ritardo per recidiva significativa (ricomparsa di lesioni cutanee che giustificano il trattamento)
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Valutazione dell'efficacia a lungo termine valutata mediante confronto tra il numero di episodi di infezione verificatisi durante i 6 mesi precedenti lo studio o durante i 6 mesi dello studio
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2016

Primo Inserito (Stima)

25 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14 7316 02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Darier

Prove cliniche su Trattamento con tossina botulinica

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