Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení zlepšení kvality života pacientů trpících onemocněním Hailey Hailey nebo Darier po injekcích botulistického toxinu do velkých záhybů. (ToxHD)

29. listopadu 2021 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Hodnocení zlepšení kvality života pacientů trpících onemocněním Hailey Hailey nebo Darier po injekcích botulistického toxinu do velkých záhybů. Toxin Hailey Darier

Hailey Hailey a Darierova nemoc jsou vzácné genetické dermatózy. Za onemocnění jsou zodpovědné mutace 2 genů (ATP2C1 nebo ATP2A2). Tyto geny mají klíčovou roli v pumpě vápníku; jejich defekt vytváří abnormální spojení mezi desmozomy keratinocytů a vyvolává kožní léze. Klinicky se u pacientů objevují zánětlivé léze lokalizované v záhybech. Kvalita života je narušena kvůli bolesti, svědění a sklonu k infekcím. Léze jsou trvalé, ale akutní exacerbace se objevují v horkých obdobích kvůli zvýšenému pocení. Běžné terapie často nejsou účinné (lokální léčba, laser, fototerapie). Protože pocení je dobře zavedeným vyvolávajícím nebo zhoršujícím faktorem, botulistický toxin by mohl být účinnou léčbou těchto onemocnění.

Botulotoxin se již používá v klinické praxi a působí prostřednictvím snížené sladké sekrece. Zlepšení kožních lézí u onemocnění Hailey-Hailey nebo Darier bylo dříve hlášeno v několika případech, ale neexistuje žádná studie, která by náležitě hodnotila přínos takové léčby.

Cílem projektu je studovat zlepšení kvality života pacientů s onemocněním Hailey-Hailey nebo Darier po injekcích botulotoxinu do velkých kožních záhybů. Hlavním cílem je odhadnout rozložení variace kvality života na M1 vs. výchozí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza (klinické a histologické příznaky) onemocnění Hailey Hailey nebo Darier.
  • Středně těžké až velmi těžké léze lokalizované ve velkých záhybech
  • Pacient ve věku 18 let a více
  • Pacient se zdravotním krytím
  • Pacient, který podepsal formulář souhlasu
  • Pacient zběhlý ve vyplňování dotazníků.

Kritéria vyloučení:

  • Přecitlivělost na toxin nebo pomocné látky
  • Myasténie
  • Problémy s deglutací
  • Dysfagie nebo aspirační pneumonie v anamnéze
  • Těhotenství (pozitivní B-HCG test proveden maximálně 72 hodin před) nebo kojení
  • Psychická, fyzická nezpůsobilost k vyplňování dotazníků
  • Opatrovnictví pacientů
  • Kožní infekce při inkluzní návštěvě
  • Aplikace v posledních 7 dnech v místě injekce lokálních ošetření (kromě změkčovadel nebo antiseptik) nebo injekcí botulotoxinu nebo dynamické fototerapie nebo laseru v posledních 6 měsících.
  • Systémová léčba aminosidy v posledních 15 dnech
  • Zařazení do jiné studie v posledních 2 měsících.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba botulismem
Injekce 50 UI botulistického toxinu do ošetřené zóny
Lék: Léčba botulismem
Injekce 50 UI botulistického toxinu do ošetřené zóny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení kvality života měřené změnou skóre DLQI
Časové okno: Den 0 a den 30
Variace skóre DLQI mezi základní linií a M1
Den 0 a den 30

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení kvality života měřené změnou skóre DLQI
Časové okno: Den 0 a den 90
Variace skóre DLQI mezi základní linií a M3
Den 0 a den 90
Hodnocení kvality života měřené změnou skóre DLQI
Časové okno: Den 0 a den 180
Variace skóre DLQI mezi základní linií a M6
Den 0 a den 180
Hodnocení zlepšení kůže v ošetřovaných oblastech pomocí změny skóre IGA
Časové okno: Den 0 a den 30
Variace skóre IGA mezi základní linií a M1
Den 0 a den 30
Hodnocení zlepšení kůže v ošetřovaných oblastech pomocí změny skóre IGA
Časové okno: Den 0 a den 90
Variace skóre IGA mezi základní linií a M3
Den 0 a den 90
Hodnocení zlepšení kůže v ošetřovaných oblastech pomocí změny skóre IGA
Časové okno: Den 0 a den 180
Variace skóre IGA mezi základní linií a M6
Den 0 a den 180
Hodnocení psychosociálního poškození při měření změnou skóre HidroQoL
Časové okno: Den 0 a den 30
Variace skóre HidroQoL mezi základní linií a M1
Den 0 a den 30
Hodnocení psychosociálního poškození měřeného změnou skóre HidroQoL
Časové okno: Den 0 a den 90
Variace skóre HidroQoL mezi základní linií a M3
Den 0 a den 90
Hodnocení psychosociálního poškození měřeného změnou skóre HidroQoL
Časové okno: Den 0 a den 180
Variace skóre HidroQoL mezi základní linií a M6
Den 0 a den 180
Vyhodnocení změny celkové závažnosti léčených lézí výzkumným pracovníkem, jak bylo hodnoceno srovnáním s použitím měření postižené oblasti
Časové okno: Den 0 a den 30
Variace závažnosti léčených lézí mezi základní linií a M1
Den 0 a den 30
Vyhodnocení změny celkové závažnosti léčených lézí výzkumným pracovníkem, jak bylo hodnoceno srovnáním s použitím měření postižené oblasti
Časové okno: Den 0 a den 90
Variace závažnosti léčených lézí mezi základní linií a M3
Den 0 a den 90
Vyhodnocení změny celkové závažnosti léčených lézí výzkumným pracovníkem, jak bylo hodnoceno srovnáním s použitím měření postižené oblasti
Časové okno: Den 0 a den 180
Variace závažnosti léčených lézí mezi základní linií a M6
Den 0 a den 180
Hodnocení spokojenosti pacientů pomocí skóre IGA " Global Assessment zlepšení "
Časové okno: Den 180
Den 180
Hodnocení přijatelnosti léčby pacienta pomocí vizuální analogické škály bolesti
Časové okno: Den 0 po injekci
Den 0 po injekci
Hodnocení přijatelnosti ve střednědobém až dlouhodobém horizontu podle výskytu vedlejších účinků
Časové okno: Den 30
Den 30
Hodnocení přijatelnosti ve střednědobém až dlouhodobém horizontu podle výskytu vedlejších účinků
Časové okno: Den 90
Den 90
Hodnocení přijatelnosti ve střednědobém až dlouhodobém horizontu podle výskytu vedlejších účinků
Časové okno: Den 180
Den 180
Hodnocení dlouhodobé účinnosti hodnocené procentem nereagujících pacientů se skóre IGA rovným 0
Časové okno: Den 30
Den 30
Hodnocení dlouhodobé účinnosti hodnocené zpožděním pro významný relaps (znovuobjevení kožních lézí odůvodňujících léčbu)
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Hodnocení dlouhodobé účinnosti hodnocené srovnáním mezi počtem infekčních epizod, ke kterým došlo během 6 měsíců před studií nebo během 6 měsíců studie
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

25. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14 7316 02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba botulismem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit