Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Hailey-Hailey- oder Darier-Krankheit nach Injektionen von Botulismus-Toxin in große Falten. (ToxHD)
Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Hailey-Hailey- oder Darier-Krankheit nach Injektionen von Botulismus-Toxin in große Falten. Toxin Hailey Darier
Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.
Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.
The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Toulouse, Frankreich
- Centre Hospitalier Universitaire
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
- Moderate to very severe lesions located in large folds
- Patient aged 18 ans or more
- Patient with health coverage
- Patient who have signed the consent form
- Patient proficient into filling out the questionnaires.
Exclusion Criteria:
- Hypersensibility to toxin or excipients
- Myastheny
- Deglutition's problems
- Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
- Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
- Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
- Guardianship patients
- Skin infections at the inclusion visit
- Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
- Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
- Inclusion in another study in the last 2 months.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Botulism Toxin treatment
Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone |
Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Zeitfenster: Day 0 and day 30
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Variation of DLQI score between Baseline and M1 |
Day 0 and day 30
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Patientenzufriedenheit anhand des IGA-Scores „Improvement Global Assessment“
Zeitfenster: Tag 180
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Tag 180
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Bewertung der Patientenbehandlungsakzeptanz unter Verwendung einer visuellen analogen Schmerzskala
Zeitfenster: Tag 0 nach Injektion
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Tag 0 nach Injektion
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Bewertung der mittel- bis langfristigen Verträglichkeit anhand des Auftretens von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Tag 30
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Tag 30
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Bewertung der mittel- bis langfristigen Verträglichkeit anhand des Auftretens von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Tag 90
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Tag 90
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Bewertung der mittel- bis langfristigen Verträglichkeit anhand des Auftretens von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Tag 180
|
Tag 180
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Bewertung der Langzeitwirksamkeit, bewertet anhand des Prozentsatzes der Non-Responder-Patienten mit einem IGA-Score von gleich 0
Zeitfenster: Tag 30
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Tag 30
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Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, bewertet anhand der Verzögerung eines signifikanten Rückfalls (Wiederauftreten von Hautläsionen, die eine Behandlung rechtfertigen)
Zeitfenster: Bis zu 180 Tage
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Bis zu 180 Tage
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Bewertung der Langzeitwirksamkeit, bewertet durch Vergleich zwischen der Anzahl der Infektionsepisoden, die während der 6 Monate vor der Studie oder während der 6 Monate der Studie aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 180 Tage
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Bis zu 180 Tage
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Zeitfenster: Day 0 and day 90
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Variation of DLQI score between Baseline and M3 |
Day 0 and day 90
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Zeitfenster: Day 0 and day 180
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Variation of DLQI score between Baseline and M6 |
Day 0 and day 180
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Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Zeitfenster: Day 0 and Day 30
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Variation of IGA score between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
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Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Zeitfenster: Day 0 and Day 90
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Variation of IGA score between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
|
|
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Zeitfenster: Day 0 and Day 180
|
Variation of IGA score between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
Zeitfenster: Day 0 and Day 30
|
Variation of HidroQoL score between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
|
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Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Zeitfenster: Day 0 and Day 90
|
Variation of HidroQoL score between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
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Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Zeitfenster: Day 0 and Day 180
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Variation of HidroQoL score between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Zeitfenster: Day 0 and Day 30
|
Variation of treated lesions severity between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Zeitfenster: Day 0 and Day 90
|
Variation of treated lesions severity between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
|
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Zeitfenster: Day 0 and Day 180
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Variation of treated lesions severity between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 14 7316 02
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