Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af forbedringen af ​​livskvaliteten for patienter, der lider af Hailey Hailey eller Darier sygdom efter injektioner af botulismetoksin i store folder. (ToxHD)

29. november 2021 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Evaluering af forbedringen af ​​livskvaliteten for patienter, der lider af Hailey Hailey eller Darier sygdom efter injektioner af botulismetoksin i store folder. Toksin Hailey Darier

Hailey Hailey og Dariers sygdom er sjældne genetiske dermatoser. Mutationer af 2 gener (henholdsvis ATP2C1 eller ATP2A2) er ansvarlige for sygdommene. Disse gener har en nøglerolle i calciumpumpen; deres defekt skaber unormal forbindelse mellem keratinocytternes desmosomer og fremkalder hudlæsioner. Klinisk præsenterer patienter med inflammatoriske læsioner placeret i folderne. Livskvaliteten er forringet på grund af smerter, kløe og tendens til infektioner. Læsioner er permanente, men akutte eksacerbationer forekommer i varme årstider på grund af øget svedtendens. Sædvanlige terapier er ofte ikke effektive (lokal behandling, laser, fototerapi). Fordi svedtendens er en veletableret inducerende eller forværrende faktor, kan botulismetoksin være en effektiv behandling af disse sygdomme.

Botulismetoksin bruges allerede i klinisk praksis og virker via en nedsat sød sekretion. Forbedring af hudlæsioner i Hailey-Hailey- eller Darier-sygdomme er tidligere blevet rapporteret i nogle få tilfælde, men der er ingen undersøgelse, der korrekt vurderer fordelene ved en sådan behandling.

Formålet med projektet er at undersøge forbedringen af ​​livskvaliteten for patienter, der lider af Hailey-Hailey eller Darier sygdomme efter en injektion af botulismetoksin i store hudfolder. Hovedformålet er at estimere fordelingen af ​​variationen i livskvalitet ved M1 vs. baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose (kliniske og histologiske træk) af Hailey Hailey eller Darier sygdomme.
  • Moderate til meget alvorlige læsioner placeret i store folder
  • Patient på 18 år eller derover
  • Patient med helbredsdækning
  • Patient, der har underskrevet samtykkeerklæringen
  • Patient dygtig til at udfylde spørgeskemaerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for toksiner eller hjælpestoffer
  • Myastheny
  • Deglutitions problemer
  • Tidligere sygehistorie med dysfagi eller aspirationspneumoni
  • Graviditet (positiv B-HCG-test udført maksimalt 72 timer før) eller amning
  • Psykisk, fysisk manglende evne til at udfylde spørgeskemaerne
  • Værgemålspatienter
  • Hudinfektioner ved inklusionsbesøget
  • Påføring inden for de sidste 7 dage på injektionsstedet af lokale behandlinger (bortset fra blødgørende midler eller antiseptika) eller injektioner af botulismetoksin eller dynamisk fototerapi eller laser i de sidste 6 måneder.
  • Systemisk behandling med aminosider i de sidste 15 dage
  • Inklusion i en anden undersøgelse inden for de sidste 2 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Botulisme toksin behandling
Injektion af 50 UI Botulisme-toksin til den behandlede zone
Medicin: Botulisme toksin behandling
Injektion af 50 UI af botulismetoksin til behandlet zone

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af livskvalitet målt ved ændring i DLQI-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variation af DLQI-score mellem baseline og M1
Dag 0 og dag 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af livskvalitet målt ved ændring i DLQI-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variation af DLQI-score mellem baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering af livskvalitet målt ved ændring i DLQI-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variation af DLQI-score mellem baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering af hudforbedring i behandlede områder ved hjælp af ændring af IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variation af IGA-score mellem baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering af hudforbedring i behandlede områder ved hjælp af ændring af IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variation af IGA-score mellem baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering af hudforbedring i behandlede områder ved hjælp af ændring af IGA-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variation af IGA-score mellem baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering af psykosocial svækkelse ved målt ved ændring i HidroQoL-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variation af HidroQoL-score mellem baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering af psykosocial svækkelse målt ved ændring i HidroQoL-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variation af HidroQoL-score mellem baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering af psykosocial svækkelse målt ved ændring i HidroQoL-score
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variation af HidroQoL-score mellem baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering af investigator af de behandlede læsioner global sværhedsgradsændring som vurderet ved sammenligning ved hjælp af måling af det berørte område
Tidsramme: Dag 0 og dag 30
Variation af de behandlede læsioners sværhedsgrad mellem baseline og M1
Dag 0 og dag 30
Evaluering af investigator af de behandlede læsioner global sværhedsgradsændring som vurderet ved sammenligning ved hjælp af måling af det berørte område
Tidsramme: Dag 0 og dag 90
Variation af de behandlede læsioners sværhedsgrad mellem baseline og M3
Dag 0 og dag 90
Evaluering af investigator af de behandlede læsioner global sværhedsgradsændring som vurderet ved sammenligning ved hjælp af måling af det berørte område
Tidsramme: Dag 0 og dag 180
Variation af behandlede læsioners sværhedsgrad mellem baseline og M6
Dag 0 og dag 180
Evaluering af patienttilfredshed ved hjælp af IGA-scoren " Improvement Global Assessment "
Tidsramme: Dag 180
Dag 180
Evaluering af patientbehandlings acceptabilitet ved hjælp af visuel analog smerteskala
Tidsramme: Dag 0 efter injektion
Dag 0 efter injektion
Evaluering af accept på mellemlang til lang sigt vurderet ved forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Dag 30
Dag 30
Evaluering af accept på mellemlang til lang sigt vurderet ved forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Dag 90
Dag 90
Evaluering af accept på mellemlang til lang sigt vurderet ved forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Dag 180
Dag 180
Evaluering af langtidseffektivitet vurderet ved procentdel af ikke-responderende patienter med IGA-score lige til 0
Tidsramme: Dag 30
Dag 30
Evaluering af langsigtet effekt vurderet ved forsinkelse for signifikant tilbagefald (genopkomst af hudlæsioner, der berettiger behandling)
Tidsramme: Op til 180 dage
Op til 180 dage
Evaluering af langsigtet effekt som vurderet ved sammenligning mellem antallet af infektionsepisoder, der fandt sted i løbet af de 6 måneder før undersøgelsen eller i løbet af de 6 måneder af undersøgelsen
Tidsramme: Op til 180 dage
Op til 180 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2016

Først opslået (Skøn)

25. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14 7316 02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Botulisme toksin behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner