Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка улучшения качества жизни пациентов, страдающих болезнью Хейли-Хейли или Дарье, после инъекций токсина ботулизма в крупные складки. (ToxHD)

15 сентября 2026 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Оценка улучшения качества жизни пациентов, страдающих болезнью Хейли-Хейли или Дарье, после инъекций токсина ботулизма в крупные складки. Токсин Хейли Дарье

Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.

Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.

The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Toulouse, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
  • Moderate to very severe lesions located in large folds
  • Patient aged 18 ans or more
  • Patient with health coverage
  • Patient who have signed the consent form
  • Patient proficient into filling out the questionnaires.

Exclusion Criteria:

  • Hypersensibility to toxin or excipients
  • Myastheny
  • Deglutition's problems
  • Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
  • Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
  • Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
  • Guardianship patients
  • Skin infections at the inclusion visit
  • Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
  • Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
  • Inclusion in another study in the last 2 months.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Botulism Toxin treatment

Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone
Лекарство: Botulism Toxin Treatment

Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Временное ограничение: Day 0 and day 30

Variation of DLQI score between Baseline and M1
Day 0 and day 30

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка удовлетворенности пациентов с использованием шкалы IGA «Общая оценка улучшения»
Временное ограничение: День 180
День 180
Оценка переносимости лечения пациентов с использованием визуальной аналоговой шкалы боли
Временное ограничение: День 0 после инъекции
День 0 после инъекции
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 30
День 30
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 90
День 90
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 180
День 180
Оценка долгосрочной эффективности по проценту пациентов, не ответивших на лечение с показателем IGA, равным 0.
Временное ограничение: День 30
День 30
Оценка долгосрочной эффективности по задержке значительного рецидива (повторное появление поражений кожи, оправдывающее лечение)
Временное ограничение: До 180 дней
До 180 дней
Оценка долгосрочной эффективности, оцениваемая путем сравнения количества эпизодов инфекции, произошедших в течение 6 месяцев до исследования или в течение 6 месяцев исследования.
Временное ограничение: До 180 дней
До 180 дней
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Временное ограничение: Day 0 and day 90

Variation of DLQI score between Baseline and M3
Day 0 and day 90
Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
Временное ограничение: Day 0 and day 180

Variation of DLQI score between Baseline and M6
Day 0 and day 180
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Временное ограничение: Day 0 and Day 30

Variation of IGA score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Временное ограничение: Day 0 and Day 90

Variation of IGA score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
Временное ограничение: Day 0 and Day 180

Variation of IGA score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
Временное ограничение: Day 0 and Day 30

Variation of HidroQoL score between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Временное ограничение: Day 0 and Day 90

Variation of HidroQoL score between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
Временное ограничение: Day 0 and Day 180

Variation of HidroQoL score between Baseline and M6
Day 0 and Day 180
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Временное ограничение: Day 0 and Day 30

Variation of treated lesions severity between Baseline and M1
Day 0 and Day 30
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Временное ограничение: Day 0 and Day 90

Variation of treated lesions severity between Baseline and M3
Day 0 and Day 90
Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
Временное ограничение: Day 0 and Day 180

Variation of treated lesions severity between Baseline and M6
Day 0 and Day 180

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 14 7316 02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться