Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка улучшения качества жизни пациентов, страдающих болезнью Хейли-Хейли или Дарье, после инъекций токсина ботулизма в крупные складки. (ToxHD)

29 ноября 2021 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Оценка улучшения качества жизни пациентов, страдающих болезнью Хейли-Хейли или Дарье, после инъекций токсина ботулизма в крупные складки. Токсин Хейли Дарье

Хейли Болезнь Хейли и Дарье — редкие генетические дерматозы. Мутации 2 генов (ATP2C1 или ATP2A2 соответственно) ответственны за заболевания. Эти гены играют ключевую роль в кальциевой помпе; их дефект создает аномальную связь между десмосомами кератиноцитов и вызывает поражение кожи. Клинически у больных обнаруживаются воспалительные очаги, расположенные в складках. Качество жизни ухудшается из-за болей, зуда и склонности к инфекциям. Поражения носят постоянный характер, но в жаркое время года возникают острые обострения из-за повышенного потоотделения. Обычные методы лечения часто неэффективны (местное лечение, лазер, фототерапия). Поскольку потоотделение является хорошо известным индуцирующим или усугубляющим фактором, токсин ботулизма может быть эффективным средством для лечения этих заболеваний.

Токсин ботулизма уже используется в клинической практике и действует через снижение сладкой секреции. Ранее сообщалось об улучшении кожных поражений при болезнях Хейли-Хейли или Дарье в нескольких случаях, но нет исследований, в которых должным образом оценивалась бы польза такого лечения.

Целью проекта является изучение улучшения качества жизни пациентов, страдающих болезнью Хейли-Хейли или Дарье, после введения ботулотоксина в крупные кожные складки. Основная цель состоит в том, чтобы оценить распределение изменений качества жизни на уровне M1 по сравнению с исходным уровнем.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз (клинические и гистологические признаки) болезни Хейли-Хейли или Дарье.
  • Умеренные и очень тяжелые поражения, расположенные в больших складках
  • Пациент в возрасте 18 лет и старше
  • Пациент с медицинским страхованием
  • Пациент, подписавший форму согласия
  • Умение пациента заполнять анкеты.

Критерий исключения:

  • Повышенная чувствительность к токсину или вспомогательным веществам
  • миастения
  • Проблемы с глотанием
  • В анамнезе дисфагия или аспирационная пневмония.
  • Беременность (положительный результат теста на B-ХГЧ максимум за 72 часа до этого) или кормление грудью
  • Психическая, физическая неспособность заполнять анкеты
  • Опекунские пациенты
  • Кожные инфекции во время визита для включения
  • Применение в течение последних 7 дней в месте инъекции местного лечения (кроме смягчающих средств или антисептиков) или инъекций токсина ботулизма или динамической фототерапии или лазера в течение последних 6 месяцев.
  • Системное лечение аминозидами в течение последних 15 дней
  • Включение в другое исследование за последние 2 месяца.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение токсинами ботулизма
Инъекция токсина ботулизма 50 МЕ в обработанную зону
Лекарство: Лечение токсином ботулизма
Инъекция 50 МЕ токсина ботулизма в обработанную зону

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка качества жизни, измеряемого изменением показателя DLQI.
Временное ограничение: День 0 и день 30
Изменение показателя DLQI между исходным уровнем и M1
День 0 и день 30

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка качества жизни, измеряемого изменением показателя DLQI.
Временное ограничение: День 0 и день 90
Изменение показателя DLQI между исходным уровнем и M3
День 0 и день 90
Оценка качества жизни, измеряемого изменением показателя DLQI.
Временное ограничение: День 0 и день 180
Вариация оценки DLQI между исходным уровнем и M6
День 0 и день 180
Оценка улучшения состояния кожи на обработанных участках с использованием шкалы изменения IGA.
Временное ограничение: День 0 и День 30
Вариация оценки IGA между исходным уровнем и M1
День 0 и День 30
Оценка улучшения состояния кожи на обработанных участках с использованием шкалы изменения IGA.
Временное ограничение: День 0 и День 90
Разница в баллах IGA между исходным уровнем и M3
День 0 и День 90
Оценка улучшения состояния кожи на обработанных участках с использованием шкалы изменения IGA.
Временное ограничение: День 0 и День 180
Вариация оценки IGA между исходным уровнем и M6
День 0 и День 180
Оценка психосоциальных нарушений, измеряемых изменением показателя HidroQoL
Временное ограничение: День 0 и День 30
Изменение оценки HidroQoL между исходным уровнем и M1
День 0 и День 30
Оценка психосоциальных нарушений, измеряемых изменением показателя HidroQoL.
Временное ограничение: День 0 и День 90
Вариация оценки HidroQoL между исходным уровнем и M3
День 0 и День 90
Оценка психосоциальных нарушений, измеряемых изменением показателя HidroQoL.
Временное ограничение: День 0 и День 180
Изменение оценки HidroQoL между исходным уровнем и M6
День 0 и День 180
Оценка исследователем глобального изменения тяжести обработанных поражений, оцениваемая путем сравнения с использованием измерения пораженной области.
Временное ограничение: День 0 и День 30
Изменение тяжести обработанных поражений между исходным уровнем и M1
День 0 и День 30
Оценка исследователем глобального изменения тяжести обработанных поражений, оцениваемая путем сравнения с использованием измерения пораженной области.
Временное ограничение: День 0 и День 90
Варьирование тяжести обработанных поражений между исходным уровнем и M3
День 0 и День 90
Оценка исследователем глобального изменения тяжести обработанных поражений, оцениваемая путем сравнения с использованием измерения пораженной области.
Временное ограничение: День 0 и День 180
Варьирование тяжести обработанных поражений между исходным уровнем и M6
День 0 и День 180
Оценка удовлетворенности пациентов с использованием шкалы IGA «Общая оценка улучшения»
Временное ограничение: День 180
День 180
Оценка переносимости лечения пациентов с использованием визуальной аналоговой шкалы боли
Временное ограничение: День 0 после инъекции
День 0 после инъекции
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 30
День 30
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 90
День 90
Оценка приемлемости в среднесрочной и долгосрочной перспективе, оцениваемая по возникновению побочных эффектов.
Временное ограничение: День 180
День 180
Оценка долгосрочной эффективности по проценту пациентов, не ответивших на лечение с показателем IGA, равным 0.
Временное ограничение: День 30
День 30
Оценка долгосрочной эффективности по задержке значительного рецидива (повторное появление поражений кожи, оправдывающее лечение)
Временное ограничение: До 180 дней
До 180 дней
Оценка долгосрочной эффективности, оцениваемая путем сравнения количества эпизодов инфекции, произошедших в течение 6 месяцев до исследования или в течение 6 месяцев исследования.
Временное ограничение: До 180 дней
До 180 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 14 7316 02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться