血友病患者におけるファクター製品の利用と健康転帰
2021年4月26日 更新者：Shannon Jackson、University of British Columbia
カナダの血友病 A および B 患者におけるファクター製品の利用と健康転帰: 現実世界の転帰に関する観察研究
組み換え第 VIII 因子 Fc (rFVIIIFc) および組み換え第 IX 因子 Fc (rFIXFc) は、それぞれ重度の血友病 A および B の治療のために 2014 年にカナダ保健省によって承認された半減期延長凝固因子です。
この観察研究の目的は、カナダで組換え第 VIII 因子 (rFVIII) および組換え第 IX 因子 (rFIX) から rFVIIIFc/rFIXFc に切り替えた患者の年間因子消費量、臨床および患者報告アウトカムの変化を説明し、調査することです。臨床医と患者の切り替える理由または切り替えない理由。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
61
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、重症および中等度の血友病Aまたは血友病Bの12歳以上の男性患者で実施されます（ベースライン因子レベル
説明
包含基準:
- 重症および中等度の先天性血友病AまたはBの12歳以上の男性（ベースライン因子活性
- 研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームド コンセント、または保護された健康情報 (PHI) を使用するための同意と承認を、国および地域のプライバシー規制に従って提供する能力。
除外基準:
- -インフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない
- 血友病AまたはB以外の既存の出血性疾患を有する患者
- -因子製品に対する過敏症または重度のアレルギー反応の病歴
- -現在、別の因子代替製品を使用したフェーズ1〜3の研究に参加している患者
- -処方医の判断に基づいて研究要件を順守できない（例： 正確かつタイムリーな輸液および出血の記録を入力できない)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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RFVIIIFc治療中の血友病A患者
RFVIIIによるオンデマンドまたは予防的治療からrFVIIIFcに切り替える血友病A患者
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RFVIII治療中の血友病A患者
RFVIIIによるオンデマンドまたは予防的治療を受けている血友病A患者
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RFIXFc の血友病 B 患者
RFIXによるオンデマンドまたは予防的治療からrFIXFcに切り替える血友病B患者
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RFIX を受けている血友病 A 患者
RFIXによるオンデマンド治療または予防治療を続けている血友病B患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年換算された総要素消費量の変化 (単位/キログラム/年)
時間枠：ベースラインから rFVIIIFc または rFIXFc の 24 か月までの期間
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ベースラインから rFVIIIFc または rFIXFc の 24 か月までの期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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健康関連の生活の質（HRQoL）の変化 SF-36
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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HRQoLは、すべての患者でShort Form 36（SF-36）を使用して測定されます
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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健康関連の生活の質 (HRQoL) の変化
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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18 歳以上の患者の Haem-A-QoL
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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健康関連の生活の質（HRQoL）の変化 CHO-KLAT
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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13 ～ 18 歳の患者におけるカナダ血友病アウトカム - キッズ ライフ アセスメント ツール (CHO-KLAT)
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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仕事の生産性と障害に関するアンケート (WPAI+CIQ: HS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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慢性疼痛の変化 数値評価尺度 (0-10)
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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SF-36のサブスケール「身体の痛み」の慢性痛の変化
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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身体活動の変化 (IPAQ)
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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身体活動は、国際身体活動アンケート (IPAQ) を使用して測定されます。
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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SF-36の身体活動「身体機能」サブスケールの変化。
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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治療満足度の変化 Haem-A-QoLの「治療」領域
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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治療満足度の変化は、9 項目の治療満足度調査票 (TSQM-9) アンケートを省略したものです。
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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略式の 9 項目の投薬満足度アンケート (TSQM-9) アンケート。
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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気分の変化 SF-36のサブスケール「メンタルヘルス」
時間枠：ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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ベースラインから3ヶ月までの被験者の気分のパートナーまたは介護者の主観的評価。
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ベースラインから 3 か月、12 か月、24 か月まで
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パートナー/介護者の気分の変化 主観的評価 数値評価尺度 (0-10)
時間枠：ベースラインから 3 か月のみ
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ベースラインから 3 か月までの被験者の気分に関するパートナーまたは介護者の主観的評価。
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ベースラインから 3 か月のみ
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RFVIIIFcに切り替える臨床医と患者の理由
時間枠：研究完了までのベースライン、平均2年
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製品を変更する一般的な理由のリストからの選択
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研究完了までのベースライン、平均2年
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RFIXFcに切り替える臨床医と患者の理由
時間枠：研究完了までのベースライン、平均2年
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製品を変更する一般的な理由のリストからの選択
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研究完了までのベースライン、平均2年
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破綻出血や外科手術の治療に使用される製品
時間枠：研究完了までのベースライン、平均2年
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製品リストからの選択
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研究完了までのベースライン、平均2年
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因子注入の年間総回数
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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年間出血率
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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年間ファクター処方に対する年間ファクター消費の比率
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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破過出血の治療に必要な注入回数
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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回避された関節出血ごとの増分係数利用
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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Fc と通常の非 Fc 予防との間の年換算係数利用率の差を、2 つのグループ間の年換算関節出血率の差で割った値。
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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RFVIIIFcまたはrFIXFcの永久中止につながる有害事象
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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重篤な有害事象
時間枠：ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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ベースラインから製品切り替え後の 24 か月間 (または切り替えていない場合は 24 か月間の調査期間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Shannon Jackson, MD、Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- スタディチェア：Robert Klaassen, MD、Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- スタディチェア：Man-Chiu Poon, MD、Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- スタディチェア：Sue Robinson, MD、Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- スタディチェア：John Wu, MD、BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- スタディチェア：Alfonso Iorio, MD、Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- スタディチェア：Michelle Sholzberg, MD、Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年4月1日
一次修了 (実際)
2021年4月26日
研究の完了 (実際)
2021年4月26日
試験登録日
最初に提出
2016年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年6月6日
最初の投稿 (見積もり)
2016年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年4月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月26日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CAN-FAB-15-10911
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。