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Facteur utilisation du produit et résultats pour la santé chez les patients atteints d'hémophilie

26 avril 2021 mis à jour par: Shannon Jackson, University of British Columbia

Utilisation des produits factoriels et résultats pour la santé chez les patients atteints d'hémophilie A et B au Canada : une étude observationnelle des résultats dans le monde réel

Le facteur VIII Fc recombinant (rFVIIIFc) et le facteur IX recombinant Fc (rFIXFc) sont des facteurs de coagulation à demi-vie prolongée approuvés par Santé Canada en 2014 pour le traitement de l'hémophilie A et B grave, respectivement. Les objectifs de cette étude observationnelle sont de décrire le changement dans la consommation annuelle de facteur, les résultats cliniques et rapportés par les patients pour les patients qui passent du facteur VIII recombinant (rFVIII) et du facteur IX recombinant (rFIX) au rFVIIIFc/rFIXFc au Canada, et d'explorer les raisons pour lesquelles les cliniciens et les patients changent ou ne changent pas.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

61

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Cette étude sera menée chez des patients de sexe masculin âgés de ≥ 12 ans atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B sévère et modérée (taux de facteur de base

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ≥ 12 ans atteints d'hémophilie congénitale sévère et modérée A ou B (activité factorielle de base
  2. Capacité à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté ou un consentement et une autorisation d'utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales en matière de confidentialité.

Critère d'exclusion:

  1. Incapable ou refusant de fournir un consentement éclairé
  2. Patients ayant un trouble de saignement existant autre que l'hémophilie A ou B
  3. Antécédents d'hypersensibilité ou de réactions allergiques graves aux produits de facteur
  4. Patients participant actuellement à une étude de phase 1-3 avec un autre produit de remplacement de facteur
  5. Incapable de se conformer aux exigences de l'étude sur la base du jugement du médecin prescripteur (par ex. incapable de saisir des dossiers précis et opportuns sur les perfusions et les saignements)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints d'hémophilie A sous rFVIIIFc
Patients atteints d'hémophilie A qui passent d'un traitement à la demande ou prophylactique avec le rFVIII au rFVIIIFc
Patients atteints d'hémophilie A sous rFVIII
Patients atteints d'hémophilie A qui restent sous traitement à la demande ou prophylactique avec le rFVIII
Patients atteints d'hémophilie B sous rFIXFc
Patients atteints d'hémophilie B qui passent d'un traitement à la demande ou prophylactique avec rFIX à rFIXFc
Patients atteints d'hémophilie A sous rFIX
Patients atteints d'hémophilie B qui restent sous traitement à la demande ou prophylactique avec rFIX

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évolution de la consommation totale annualisée de facteurs (en unités/kilogramme/an)
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois sous rFVIIIFc ou rFIXFc
De la ligne de base à la période de 24 mois sous rFVIIIFc ou rFIXFc

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) SF-36
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
La QVLS sera mesurée à l'aide du formulaire court 36 (SF-36) chez tous les patients
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Modification de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) Haem-A-Qol
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Haem-A-QoL chez les patients de plus de 18 ans
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Modification de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) CHO-KLAT
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Le Canadian Hemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) chez les patients âgés de 13 à 18 ans
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Évolution du score du questionnaire sur la productivité et la déficience au travail (WPAI+CIQ : HS)
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Échelle d'évaluation numérique de la douleur chronique (0-10)
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Modification de la sous-échelle de douleur chronique "Douleur corporelle" du SF-36
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Modification de l'activité physique (IPAQ)
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
L'activité physique sera mesurée à l'aide du questionnaire international sur l'activité physique (IPAQ)
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Modification de l'activité physique Sous-échelle "Fonctionnement physique" du SF-36.
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Changement dans la satisfaction du traitement Domaine "Traitement" de Haem-A-QoL
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Changement dans la satisfaction du traitement abrégé Questionnaire de satisfaction du traitement en 9 points pour les médicaments (TSQM-9).
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Questionnaire abrégé de satisfaction du traitement en 9 points pour les médicaments (TSQM-9).
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Changement d'humeur Sous-échelle "Santé mentale" du SF-36
Délai: De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
évaluation subjective par le partenaire ou le soignant de l'humeur du sujet de la ligne de base à 3 mois.
De la ligne de base à 3 mois, 12 mois et 24 mois
Échelle d'évaluation numérique de l'évaluation subjective du partenaire/aidant changeant d'humeur (0-10)
Délai: De la ligne de base à 3 mois seulement
Évaluation subjective par le partenaire ou le soignant de l'humeur du sujet de la ligne de base à 3 mois.
De la ligne de base à 3 mois seulement
Raison des cliniciens et des patients pour passer au rFVIIIFc
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Choix parmi la liste des raisons courantes pour changer de produit
De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Raison des cliniciens et des patients pour passer à rFIXFc
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Choix parmi la liste des raisons courantes pour changer de produit
De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Produit utilisé pour le traitement des saignements intermenstruels et des interventions chirurgicales
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Choix parmi la liste de produits
De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 2 ans
Nombre total annualisé de perfusions de facteur
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Taux de saignement annualisé
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Rapport entre la consommation annuelle de facteurs et la prescription annuelle de facteurs
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Nombre de perfusions nécessaires pour traiter un saignement intermenstruel
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Utilisation incrémentielle du facteur par saignement articulaire évité
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Différence d'utilisation annualisée des facteurs entre la prophylaxie Fc et la prophylaxie non-Fc régulière, divisée par la différence du taux annualisé de saignements articulaires entre les deux groupes.
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Événements indésirables entraînant l'arrêt définitif du rFVIIIFc ou du rFIXFc
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
Événements indésirables graves
Délai: De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)
De la ligne de base à la période de 24 mois après le changement de produit (ou période de 24 mois à l'étude pour les non-changeurs)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of British Columbia

Collaborateurs

Biogen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Chaise d'étude: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Chaise d'étude: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Chaise d'étude: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Chaise d'étude: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Chaise d'étude: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Chaise d'étude: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2016

Achèvement primaire (Réel)

26 avril 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2016

Première publication (Estimation)

10 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAN-FAB-15-10911

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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