Utilización de productos de factores y resultados de salud en pacientes con hemofilia
26 de abril de 2021 actualizado por: Shannon Jackson, University of British Columbia
Utilización de productos de factores y resultados de salud en pacientes con hemofilia A y B en Canadá: un estudio observacional de resultados en el mundo real
El factor VIII Fc recombinante (rFVIIIFc) y el factor IX Fc recombinante (rFIXFc) son factores de coagulación de vida media prolongada aprobados por Health Canada en 2014 para el tratamiento de la hemofilia A y B grave, respectivamente.
Los objetivos de este estudio observacional son describir el cambio en el consumo anual de factor, los resultados clínicos y notificados por los pacientes para los pacientes que cambian de factor VIII recombinante (rFVIII) y factor IX recombinante (rFIX) a rFVIIIFc/rFIXFc en Canadá, y explorar las razones de los médicos y los pacientes para cambiar o no cambiar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
61
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Este estudio se llevará a cabo en pacientes varones ≥12 años de edad con hemofilia A o hemofilia B severa y moderada (nivel de factor inicial
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres ≥12 años de edad con hemofilia A o B congénita severa o moderada (actividad del factor basal
- Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado o asentimiento y autorización para usar información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones de privacidad nacionales y locales.
Criterio de exclusión:
- No puede o no quiere dar su consentimiento informado
- Pacientes con un trastorno hemorrágico existente que no sea hemofilia A o B
- Antecedentes de hipersensibilidad o reacciones alérgicas graves a los productos de factor
- Pacientes que actualmente participan en un estudio de fase 1-3 con otro producto de reemplazo de factor
- Incapaz de cumplir con los requisitos del estudio según el criterio del médico que prescribe (p. incapaz de ingresar registros precisos y oportunos de infusión y sangrado)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Pacientes con hemofilia A en rFVIIIFc
Pacientes con hemofilia A que cambian de tratamiento a demanda o profiláctico con rFVIII a rFVIIIFc
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Pacientes con hemofilia A en rFVIII
Pacientes con hemofilia A que continúan en tratamiento a demanda o profiláctico con rFVIII
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Pacientes con hemofilia B en rFIXFc
Pacientes con hemofilia B que cambian de tratamiento a demanda o profiláctico con rFIX a rFIXFc
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Pacientes con hemofilia A en rFIX
Pacientes con hemofilia B que continúan en tratamiento a demanda o profiláctico con rFIX
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en el consumo total anualizado de factores (en unidades/kilogramo/año)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el período de 24 meses con rFVIIIFc o rFIXFc
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Desde el inicio hasta el período de 24 meses con rFVIIIFc o rFIXFc
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) SF-36
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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La CVRS se medirá utilizando el formulario corto 36 (SF-36) en todos los pacientes
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) Haem-A-Qol
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Haem-A-QoL en pacientes mayores de 18 años
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) CHO-KLAT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Resultados canadienses de la hemofilia - Herramienta de evaluación de la vida de los niños (CHO-KLAT) en pacientes de 13 a 18 años
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la puntuación del Cuestionario de productividad y deterioro del trabajo (WPAI+CIQ: HS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en el dolor crónico Escala de calificación numérica (0-10)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en el dolor crónico Subescala "Bodily Pain" del SF-36
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la actividad física (IPAQ)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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La actividad física se medirá utilizando el Cuestionario Internacional de Actividad Física (IPAQ)
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la actividad física Subescala "Funcionamiento Físico" del SF-36.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la satisfacción con el tratamiento Dominio "Tratamiento" de Haem-A-QoL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en la satisfacción con el tratamiento Cuestionario abreviado de satisfacción con el tratamiento de 9 ítems para medicamentos (TSQM-9).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cuestionario abreviado de satisfacción con el tratamiento de 9 ítems para medicamentos (TSQM-9).
|
Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en el estado de ánimo Subescala "Salud mental" del SF-36
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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evaluación subjetiva del estado de ánimo del sujeto por parte de la pareja o del cuidador desde el inicio hasta los 3 meses.
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Desde el inicio hasta los 3 meses, 12 meses y 24 meses
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Cambio en el estado de ánimo evaluación subjetiva de la pareja/cuidador escala de calificación numérica (0-10)
Periodo de tiempo: Solo desde el inicio hasta los 3 meses
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Evaluación subjetiva de la pareja o cuidador del estado de ánimo del sujeto desde el inicio hasta los 3 meses.
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Solo desde el inicio hasta los 3 meses
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Motivos de los médicos y los pacientes para cambiar a rFVIIIFc
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Elección entre la lista de razones comunes para cambiar de producto
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Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Motivo de los médicos y los pacientes para cambiar a rFIXFc
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Elección entre la lista de razones comunes para cambiar de producto
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Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Producto utilizado para el tratamiento de hemorragia intermenstrual y procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Elección entre la lista de productos
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Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Número total anualizado de infusiones de factor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Relación entre el consumo anual de factor y la prescripción anual de factor
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Número de infusiones necesarias para tratar una hemorragia intermenstrual
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Utilización incremental del factor por sangrado articular evitado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Diferencia en la utilización anualizada del factor entre la profilaxis Fc y regular no Fc, dividida por la diferencia en la tasa anualizada de hemorragia articular entre los dos grupos.
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Eventos adversos que conducen a la interrupción permanente de rFVIIIFc o rFIXFc
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Desde el inicio hasta un período de 24 meses después del cambio de producto (o un período de 24 meses en el estudio para los que no cambiaron)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Silla de estudio: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Silla de estudio: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Silla de estudio: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Silla de estudio: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Silla de estudio: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Silla de estudio: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Actual)
26 de abril de 2021
Finalización del estudio (Actual)
26 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAN-FAB-15-10911
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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