Фактор использования продукта и результаты для здоровья у пациентов с гемофилией
26 апреля 2021 г. обновлено: Shannon Jackson, University of British Columbia
Фактор использования продукта и результаты для здоровья у пациентов с гемофилией A и B в Канаде: обсервационное исследование реальных результатов
Рекомбинантный фактор VIII Fc (rFVIIIFc) и рекомбинантный фактор IX Fc (rFIXFc) являются факторами свертывания крови с увеличенным периодом полураспада, одобренными Министерством здравоохранения Канады в 2014 году для лечения тяжелой гемофилии А и В соответственно.
Цели этого обсервационного исследования — описать изменения в ежегодном потреблении факторов, клинических и сообщаемых пациентами исходах для пациентов, перешедших с рекомбинантного фактора VIII (rFVIII) и рекомбинантного фактора IX (rFIX) на rFVIIIFc/rFIXFc в Канаде, а также изучить причины, по которым врачи и пациенты переключаются или не переключаются.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
61
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Это исследование будет проводиться у пациентов мужского пола в возрасте ≥12 лет с тяжелой и умеренной гемофилией А или гемофилией В (базовый уровень фактора
Описание
Критерии включения:
- Мужчины ≥12 лет с врожденной гемофилией тяжелой и средней степени тяжести A или B (исходная активность фактора
- Способность понять цель и риски исследования и предоставить подписанное и датированное информированное согласие или согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации (PHI) в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
Критерий исключения:
- Неспособность или нежелание дать информированное согласие
- Пациенты с существующим нарушением свертываемости крови, отличным от гемофилии А или В
- Гиперчувствительность или тяжелые аллергические реакции на продукты фактора в анамнезе.
- Пациенты, в настоящее время участвующие в исследовании фазы 1-3 с другим продуктом для замены фактора
- Неспособность соблюдать требования исследования на основании суждения лечащего врача (например, невозможность ввести точные и своевременные записи инфузий и кровотечений)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с гемофилией А, получающие rFVIIIFc
Пациенты с гемофилией А, переходящие с лечения по требованию или с профилактического лечения rFVIII на rFVIIIFc
|
|
Пациенты с гемофилией А, получающие rFVIII
Пациенты с гемофилией А, которые продолжают лечение по требованию или профилактическое лечение rFVIII
|
|
Пациенты с гемофилией B, получающие rFIXFc
Пациенты с гемофилией B, которые переходят с лечения по требованию или профилактического лечения rFIX на rFIXFc
|
|
Пациенты с гемофилией А, получающие rFIX
Пациенты с гемофилией B, которые продолжают лечение по требованию или профилактическое лечение с помощью rFIX
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего годового потребления факторов производства (в единицах/килограмм/год)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода приема rFVIIIFc или rFIXFc
|
От исходного уровня до 24-месячного периода приема rFVIIIFc или rFIXFc
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) SF-36
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
Качество жизни HRQoL будет измеряться с использованием краткой формы 36 (SF-36) у всех пациентов.
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) Haem-A-Qol
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
Haem-A-QoL у пациентов старше 18 лет
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) CHO-KLAT
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
Канадский инструмент оценки исходов гемофилии — детская жизнь (CHO-KLAT) у пациентов в возрасте 13–18 лет
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Изменение балла в опроснике «Производительность труда и ухудшение здоровья» (WPAI+CIQ: HS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
|
Изменение хронической боли Числовая шкала оценки (0-10)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
|
Изменение хронической боли по подшкале «Телесная боль» SF-36
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
|
Изменение физической активности (IPAQ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
Физическая активность будет измеряться с использованием Международного вопросника физической активности (IPAQ).
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Изменение физической активности по подшкале «Физическое функционирование» SF-36.
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
|
Изменение удовлетворенности лечением Домен «Лечение» Haem-A-QoL
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
|
Изменение удовлетворенности лечением. Сокращенный вопросник удовлетворенности лечением, состоящий из 9 пунктов (TSQM-9).
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
Сокращенный вопросник удовлетворенности лечением для лекарств (TSQM-9), состоящий из 9 пунктов.
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Изменение настроения по субшкале «Психическое здоровье» SF-36
Временное ограничение: От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
субъективная оценка партнером или опекуном настроения субъекта от исходного уровня до 3 месяцев.
|
От исходного уровня до 3 месяцев, 12 месяцев и 24 месяцев
|
|
Субъективная оценка изменения настроения партнера/опекуна по числовой шкале оценок (0-10)
Временное ограничение: Только от исходного уровня до 3 месяцев
|
Субъективная оценка партнером или опекуном настроения субъекта от исходного уровня до 3 месяцев.
|
Только от исходного уровня до 3 месяцев
|
|
Причины перехода клиницистов и пациентов на rFVIIIFc
Временное ограничение: Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
Выбор из списка распространенных причин смены продукта
|
Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
|
Причины, по которым клиницисты и пациенты переходят на rFIXFc
Временное ограничение: Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
Выбор из списка распространенных причин смены продукта
|
Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
|
Продукт, используемый для лечения прорывных кровотечений и хирургических процедур
Временное ограничение: Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
Выбор среди списка продуктов
|
Исходный уровень через завершение обучения, в среднем 2 года
|
|
Общее количество инфузий фактора в годовом исчислении
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
|
Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
|
Отношение годового потребления фактора к годовому назначению фактора
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
|
Количество инфузий, необходимых для лечения прорывного кровотечения
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
|
Дополнительный коэффициент использования на предотвращение кровотечения в суставе
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
Разница в годовом использовании факторов между Fc и обычной профилактикой без Fc, разделенная на разницу в годовой частоте суставных кровотечений между двумя группами.
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
Нежелательные явления, приводящие к окончательному прекращению приема rFVIIIFc или rFIXFc
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
|
|
Серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
От исходного уровня до 24-месячного периода после перехода на продукт (или 24-месячного периода исследования для тех, кто не перешел на другой продукт)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Учебный стул: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Учебный стул: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Учебный стул: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Учебный стул: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Учебный стул: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Учебный стул: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 апреля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 апреля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июня 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 июня 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 апреля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CAN-FAB-15-10911
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .