Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Faktor produktanvändning och hälsoresultat hos patienter med blödarsjuka

26 april 2021 uppdaterad av: Shannon Jackson, University of British Columbia

Faktorproduktanvändning och hälsoresultat hos patienter med hemofili A och B i Kanada: En observationsstudie av verkliga resultat

Rekombinant faktor VIII Fc (rFVIIIFc) och rekombinant faktor IX Fc (rFIXFc) är koagulationsfaktorer med förlängd halveringstid som godkändes av Health Canada 2014 för behandling av svår hemofili A respektive B. Syftet med denna observationsstudie är att beskriva förändringen i årlig faktorkonsumtion, kliniska och patientrapporterade utfall för patienter som byter från rekombinant faktor VIII (rFVIII) och rekombinant faktor IX (rFIX) till rFVIIIFc/rFIXFc i Kanada, och att utforska läkares och patienters skäl för att byta eller inte byta.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

61

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna studie kommer att genomföras på manliga patienter ≥12 år med svår och måttlig hemofili A eller hemofili B (baslinjefaktornivå

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män ≥12 år med svår och måttlig medfödd hemofili A eller B (baslinjefaktoraktivitet
  2. Förmåga att förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke eller samtycke och tillstånd att använda skyddad hälsoinformation (PHI) i enlighet med nationella och lokala integritetsbestämmelser.

Exklusions kriterier:

  1. Kan eller vill inte ge informerat samtycke
  2. Patienter med en befintlig blödningsrubbning annan än hemofili A eller B
  3. Historik med överkänslighet eller allvarliga allergiska reaktioner mot faktorprodukter
  4. Patienter som för närvarande deltar i en fas 1-3-studie med en annan faktorersättningsprodukt
  5. Kan inte följa studiekraven baserat på den förskrivande läkarens bedömning (t.ex. oförmögen att ange korrekta och snabba infusions- och blödningsuppgifter)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Hemofili A-patienter på rFVIIIFc
Patienter med hemofili A som byter från on-demand eller profylaktisk behandling med rFVIII till rFVIIIFc
Hemofili A-patienter på rFVIII
Patienter med hemofili A som kvarstår på begäran eller profylaktisk behandling med rFVIII
Patienter med hemofili B på rFIXFc
Patienter med hemofili B som byter från on-demand eller profylaktisk behandling med rFIX till rFIXFc
Patienter med hemofili A på rFIX
Patienter med hemofili B som kvarstår på begäran eller profylaktisk behandling med rFIX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring av den totala annualiserade faktorförbrukningen (i enheter/kilogram/år)
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod på rFVIIIFc eller rFIXFc
Från baslinje till 24-månadersperiod på rFVIIIFc eller rFIXFc

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) SF-36
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
HRQoL kommer att mätas med hjälp av Short Form 36 (SF-36) hos alla patienter
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) Haem-A-Qol
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Haem-A-QoL hos patienter över 18 år
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) CHO-KLAT
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) hos patienter mellan 13-18 år
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i frågeformuläret för arbetsproduktivitet och funktionsnedsättning (WPAI+CIQ: HS)
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i kronisk smärta Numerisk betygsskala (0-10)
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring av kronisk smärta "Kroppslig smärta" underskala av SF-36
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i fysisk aktivitet (IPAQ)
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Fysisk aktivitet kommer att mätas med hjälp av International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i fysisk aktivitet "Physical Functioning" subskala av SF-36.
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i behandlingstillfredsställelse "Behandling"-domänen för Haem-A-QoL
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i behandlingstillfredsställelse förkortat 9-punkters frågeformulär Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9).
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förkortat 9-punkts frågeformulär för nöjda behandlingar för medicinering (TSQM-9).
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i humör "Mental Health" underskala av SF-36
Tidsram: Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
partner eller vårdgivares subjektiva bedömning av försökspersonens humör från baslinjen till 3 månader.
Från baslinjen till 3 månader, 12 månader och 24 månader
Förändring i humör partner/vårdgivare subjektiv bedömning numerisk betygsskala (0-10)
Tidsram: Endast från baslinjen till 3 månader
Partners eller vårdgivares subjektiva bedömning av försökspersonens humör från baslinjen till 3 månader.
Endast från baslinjen till 3 månader
Läkares och patienters anledning att byta till rFVIIIFc
Tidsram: Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Välj bland vanliga orsaker till att byta produkt
Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Läkares och patienters anledning till att byta till rFIXFc
Tidsram: Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Välj bland vanliga orsaker till att byta produkt
Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Produkt som används för behandling av genombrottsblödning och kirurgiska ingrepp
Tidsram: Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Val bland produktlistan
Baslinje genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
Totalt årligt antal faktorinfusioner
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Förhållandet mellan årlig faktorförbrukning och årlig faktorförskrivning
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Antal infusioner som krävs för att behandla en genombrottsblödning
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Inkrementell faktoranvändning per ledblödning undviks
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Skillnad i årlig faktorutnyttjande mellan Fc och vanlig icke-Fc-profylax, dividerat med skillnaden i årlig ledblödningsfrekvens mellan de två grupperna.
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Biverkningar som leder till permanent utsättning av rFVIIIFc eller rFIXFc
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Allvarliga biverkningar
Tidsram: Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)
Från baslinje till 24-månadersperiod efter produktbyte (eller 24-månadersperiod på studie för icke-byte)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of British Columbia

Samarbetspartners

Biogen

Utredare

  • Huvudutredare: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studiestol: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Studiestol: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Studiestol: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Studiestol: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studiestol: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Studiestol: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

26 april 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 april 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

10 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAN-FAB-15-10911

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A, medfödd

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera