Faktor produktudnyttelse og sundhedsmæssige resultater hos patienter med hæmofili
26. april 2021 opdateret af: Shannon Jackson, University of British Columbia
Faktorproduktudnyttelse og sundhedsresultater hos patienter med hæmofili A og B i Canada: En observationsundersøgelse af resultater i den virkelige verden
Rekombinant faktor VIII Fc (rFVIIIFc) og rekombinant faktor IX Fc (rFIXFc) er koagulationsfaktorer med forlænget halveringstid godkendt af Health Canada i 2014 til behandling af henholdsvis svær hæmofili A og B.
Formålet med dette observationsstudie er at beskrive ændringen i det årlige faktorforbrug, kliniske og patientrapporterede resultater for patienter, der skifter fra rekombinant faktor VIII (rFVIII) og rekombinant faktor IX (rFIX) til rFVIIIFc/rFIXFc i Canada, og at udforske klinikeres og patienters årsager til at skifte eller ikke skifte.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
61
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Denne undersøgelse vil blive udført på mandlige patienter ≥12 år med svær og moderat hæmofili A eller hæmofili B (basislinjefaktorniveau
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd ≥12 år med svær og moderat medfødt hæmofili A eller B (baseline faktoraktivitet
- Evne til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke eller samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale regler om privatliv.
Ekskluderingskriterier:
- Ude af stand eller villig til at give informeret samtykke
- Patienter med en eksisterende blødningssygdom bortset fra hæmofili A eller B
- Anamnese med overfølsomhed eller alvorlige allergiske reaktioner over for faktorprodukter
- Patienter, der i øjeblikket deltager i et fase 1-3-studie med et andet faktorerstatningsprodukt
- Ude af stand til at overholde undersøgelseskravene baseret på den ordinerende læges vurdering (f.eks. ude af stand til at indtaste nøjagtige og rettidige infusions- og blødningsjournaler)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Hæmofili A-patienter på rFVIIIFc
Patienter med hæmofili A, der skifter fra on-demand eller profylaktisk behandling med rFVIII til rFVIIIFc
|
|
Hæmofili A-patienter på rFVIII
Patienter med hæmofili A, som forbliver on-demand eller profylaktisk behandling med rFVIII
|
|
Hæmofili B-patienter på rFIXFc
Patienter med hæmofili B, der skifter fra on-demand eller profylaktisk behandling med rFIX til rFIXFc
|
|
Hæmofili A-patienter på rFIX
Patienter med hæmofili B, som forbliver on-demand eller profylaktisk behandling med rFIX
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i det samlede annualiserede faktorforbrug (i enheder/kilogram/år)
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc
|
Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
HRQoL vil blive målt ved hjælp af Short Form 36 (SF-36) hos alle patienter
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) Haem-A-Qol
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Haem-A-QoL hos patienter over 18 år
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) CHO-KLAT
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) hos patienter i alderen 13-18 år
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i arbejdsproduktivitet og svækkelsesspørgeskemaet (WPAI+CIQ: HS) score
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Ændring i kronisk smerte Numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Ændring i kronisk smerte "Kropslig smerte" underskala af SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Ændring i fysisk aktivitet (IPAQ)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fysisk aktivitet vil blive målt ved hjælp af International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i fysisk aktivitet "Physical Functioning" underskala af SF-36.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Ændring i behandlingstilfredshed "Behandling" domæne af Haem-A-QoL
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Ændring i behandlingstilfredshed forkortet 9-item Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9) spørgeskema.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Forkortet 9-item Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9) spørgeskema.
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i humør "Mental Health" underskala af SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
partner eller omsorgspersons subjektive vurdering af forsøgspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Ændring i humør partner/plejer subjektiv vurdering numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Kun fra baseline til 3 måneder
|
Partners eller pårørendes subjektive vurdering af forsøgspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
|
Kun fra baseline til 3 måneder
|
|
Klinikeres og patienters årsag til at skifte til rFVIIIFc
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
Valg blandt listen over almindelige årsager til at skifte produkt
|
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
|
Klinikeres og patienters grund til at skifte til rFIXFc
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
Valg blandt listen over almindelige årsager til at skifte produkt
|
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
|
Produkt brugt til behandling af gennembrudsblødninger og kirurgiske indgreb
Tidsramme: Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
Valg blandt produktlisten
|
Baseline gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
|
Samlet annualiseret antal faktorinfusioner
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
|
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
|
Forholdet mellem årlig faktorforbrug og årlig faktorordination
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
|
Antal infusioner, der kræves for at behandle en gennembrudsblødning
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
|
Inkrementel faktorudnyttelse pr. ledblødning undgås
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Forskel i annualiseret faktorudnyttelse mellem Fc og almindelig non-Fc profylakse, divideret med forskellen i annualiseret ledblødningsrate mellem de to grupper.
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
Bivirkninger, der fører til permanent seponering af rFVIIIFc eller rFIXFc
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
|
|
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Fra baseline til 24-måneders periode efter produktskift (eller 24-måneders periode på undersøgelse for ikke-switchere)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studiestol: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Studiestol: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Studiestol: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Studiestol: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studiestol: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Studiestol: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
26. april 2021
Studieafslutning (Faktiske)
26. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. maj 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juni 2016
Først opslået (Skøn)
10. juni 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. april 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CAN-FAB-15-10911
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A, medfødt
-
Cure CMDCongenital Muscle Disease International RegistrTrukket tilbageLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A)Forenede Stater
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Forenede Stater, Canada, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedAfsluttetØjensygdomme | Nethindesygdomme | Øjensygdomme, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Forenede Stater, Canada, Danmark, Tyskland, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
QLT Inc.AfsluttetLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Canada, Forenede Stater, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada