Utilização de produtos de fatores e resultados de saúde em pacientes com hemofilia
26 de abril de 2021 atualizado por: Shannon Jackson, University of British Columbia
Utilização de produtos de fator e resultados de saúde em pacientes com hemofilia A e B no Canadá: um estudo observacional de resultados do mundo real
O fator VIII Fc recombinante (rFVIIIFc) e o fator IX Fc recombinante (rFIXFc) são fatores de coagulação de meia-vida estendida aprovados pela Health Canada em 2014 para o tratamento de hemofilia grave A e B, respectivamente.
Os objetivos deste estudo observacional é descrever a mudança no consumo anual de fator, resultados clínicos e relatados pelo paciente para pacientes que mudam de fator VIII recombinante (rFVIII) e fator IX recombinante (rFIX) para rFVIIIFc/rFIXFc no Canadá, e explorar razões dos médicos e pacientes para mudar ou não mudar.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
61
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Este estudo será conduzido em pacientes do sexo masculino ≥12 anos de idade com hemofilia A ou hemofilia B grave e moderada (nível do fator basal
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ≥12 anos de idade com hemofilia congênita A ou B grave e moderada (atividade do fator basal
- Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado ou consentimento e autorização para usar informações de saúde protegidas (PHI) de acordo com os regulamentos de privacidade nacionais e locais.
Critério de exclusão:
- Incapaz ou relutante em fornecer consentimento informado
- Pacientes com um distúrbio hemorrágico existente que não seja hemofilia A ou B
- História de hipersensibilidade ou reações alérgicas graves a produtos de fator
- Pacientes atualmente participando de um estudo de fase 1-3 com outro produto de reposição de fator
- Incapaz de aderir aos requisitos do estudo com base no julgamento do médico prescritor (por exemplo, incapaz de inserir registros precisos e oportunos de infusão e sangramento)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com hemofilia A em uso de rFVIIIFc
Pacientes com hemofilia A que mudam de tratamento sob demanda ou profilático com rFVIII para rFVIIIFc
|
|
Pacientes com hemofilia A em rFVIII
Pacientes com hemofilia A que permanecem sob demanda ou tratamento profilático com rFVIII
|
|
Pacientes com hemofilia B em rFIXFc
Pacientes com hemofilia B que mudam de tratamento sob demanda ou profilático com rFIX para rFIXFc
|
|
Pacientes com hemofilia A em rFIX
Pacientes com hemofilia B que permanecem sob demanda ou tratamento profilático com rFIX
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança no consumo anualizado total de fatores (em unidades/quilograma/ano)
Prazo: Do início ao período de 24 meses em rFVIIIFc ou rFIXFc
|
Do início ao período de 24 meses em rFVIIIFc ou rFIXFc
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) SF-36
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
A HRQoL será medida usando o Short Form 36 (SF-36) em todos os pacientes
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) Haem-A-Qol
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Haem-A-QoL em pacientes com mais de 18 anos
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) CHO-KLAT
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) em pacientes entre 13 e 18 anos
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Mudança na pontuação do Questionário de Produtividade e Prejuízo no Trabalho (WPAI+CIQ: HS)
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
|
Mudança na escala de avaliação numérica da dor crônica (0-10)
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
|
Mudança na subescala "Dor corporal" de dor crônica do SF-36
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
|
Mudança na atividade física (IPAQ)
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
A atividade física será medida por meio do Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ)
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Mudança na subescala de atividade física "Funcionamento físico" do SF-36.
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
|
Alteração na satisfação com o tratamento no domínio "Tratamento" do Haem-A-QoL
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
|
Mudança na satisfação com o tratamento abreviado com 9 itens Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM-9).
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Questionário abreviado de 9 itens do Questionário de satisfação do tratamento para medicamentos (TSQM-9).
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Subescala de humor "Saúde Mental" do SF-36
Prazo: Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
avaliação subjetiva do humor do sujeito pelo parceiro ou cuidador desde a linha de base até 3 meses.
|
Desde o início até 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
|
Mudança de humor escala de classificação numérica da avaliação subjetiva do parceiro/cuidador (0-10)
Prazo: Da linha de base até 3 meses apenas
|
Avaliação subjetiva do parceiro ou cuidador sobre o humor do sujeito desde o início até 3 meses.
|
Da linha de base até 3 meses apenas
|
|
Razão dos médicos e pacientes para mudar para rFVIIIFc
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
Escolha entre uma lista de razões comuns para mudar de produto
|
Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
|
Razão dos médicos e pacientes para mudar para rFIXFc
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
Escolha entre uma lista de razões comuns para mudar de produto
|
Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
|
Produto utilizado no tratamento de sangramento de escape e procedimentos cirúrgicos
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
Escolha entre lista de produtos
|
Linha de base até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
|
|
Número total anualizado de infusões de fator
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
|
Taxa de sangramento anualizada
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
|
Proporção de consumo anual de fator para prescrição anual de fator
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
|
Número de infusões necessárias para tratar um sangramento de escape
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
|
Utilização incremental do fator por sangramento articular evitado
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Diferença na utilização do fator anualizado entre Fc e profilaxia regular não-Fc, dividida pela diferença na taxa de sangramento articular anualizado entre os dois grupos.
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
Eventos adversos levando à descontinuação permanente de rFVIIIFc ou rFIXFc
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
|
|
Eventos adversos graves
Prazo: Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Da linha de base até o período de 24 meses após a troca de produto (ou período de estudo de 24 meses para quem não mudou)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Cadeira de estudo: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Cadeira de estudo: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Cadeira de estudo: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Cadeira de estudo: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Cadeira de estudo: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Cadeira de estudo: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2016
Conclusão Primária (Real)
26 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
26 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de junho de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
10 de junho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAN-FAB-15-10911
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Hemofilia A, Congênita
-
QLT Inc.ConcluídoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinite Pigmentosa)Canadá, Estados Unidos, Alemanha, Holanda, Reino Unido
-
QLT Inc.ConcluídoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinite Pigmentosa)Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Holanda, Reino Unido