Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Využití produktu faktoru a zdravotní výsledky u pacientů s hemofilií

26. dubna 2021 aktualizováno: Shannon Jackson, University of British Columbia

Využití produktu faktoru a zdravotní výsledky u pacientů s hemofilií A a B v Kanadě: Observační studie reálných výsledků

Rekombinantní faktor VIII Fc (rFVIIIFc) a rekombinantní faktor IX Fc (rFIXFc) jsou koagulační faktory s prodlouženým poločasem rozpadu schválené organizací Health Canada v roce 2014 pro léčbu těžké hemofilie A a B. Cílem této observační studie je popsat změnu v roční spotřebě faktoru, klinické a pacienty hlášené výsledky u pacientů, kteří přešli z rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) a rekombinantního faktoru IX (rFIX) na rFVIIIFc/rFIXFc v Kanadě, a prozkoumat důvody lékařů a pacientů pro změnu nebo nepřevedení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kanada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
    - BC Hemophilia Adult Program

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude provedena u pacientů mužského pohlaví ve věku ≥ 12 let s těžkou a středně těžkou hemofilií A nebo hemofilií B (základní hladina faktoru

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muži ve věku ≥ 12 let s těžkou a středně těžkou vrozenou hemofilií A nebo B (aktivita základního faktoru
Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas nebo souhlas a oprávnění používat chráněné zdravotní informace (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí.

Kritéria vyloučení:

Neschopnost nebo ochotu poskytnout informovaný souhlas
Pacienti s existující poruchou krvácivosti jinou než hemofilie A nebo B
Anamnéza přecitlivělosti nebo závažných alergických reakcí na produktové faktory
Pacienti, kteří se v současné době účastní studie fáze 1-3 s jiným produktem nahrazujícím faktor
Neschopnost dodržet požadavky studie na základě úsudku předepisujícího lékaře (např. nelze zadat přesné a včasné záznamy o infuzi a krvácení)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Kohorta
Časové perspektivy: Budoucí

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s hemofilií A na rFVIIIFc Pacienti s hemofilií A, kteří přecházejí z on-demand nebo profylaktické léčby rFVIII na rFVIIIFc
Pacienti s hemofilií A na rFVIII Pacienti s hemofilií A, kteří zůstávají na on-demand nebo profylaktické léčbě rFVIII
Pacienti s hemofilií B na rFIXFc Pacienti s hemofilií B, kteří přecházejí z on-demand nebo profylaktické léčby pomocí rFIX na rFIXFc
Pacienti s hemofilií A na rFIX Pacienti s hemofilií B, kteří zůstávají na on-demand nebo profylaktické léčbě pomocí rFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Změna celkové anualizované spotřeby faktorů (v jednotkách/kilogram/rok) Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období na rFVIIIFc nebo rFIXFc	Od výchozího stavu do 24měsíčního období na rFVIIIFc nebo rFIXFc

Sekundární výstupní opatření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of British Columbia

Spolupracovníci

Biogen

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
Studijní židle: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
Studijní židle: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
Studijní židle: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
Studijní židle: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
Studijní židle: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
Studijní židle: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

10. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

CAN-FAB-15-10911

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A, vrozená

QLT Inc.

Dokončeno

Studie bezpečnosti/prokázání konceptu perorálního QLT091001 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) nebo retinitis Pigmentosa (RP) v důsledku mutace retinálního pigmentového epiteliálního proteinu 65 (RPE65) nebo lecitin:retinolacyltransferáza (LRAT)

LCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)

Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
QLT Inc.

Dokončeno

Opakovaná léčba QLT091001 u subjektů s Leberovou vrozenou amaurózou nebo retinitis Pigmentosa (rozšíření studie RET IRD 01)

LCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)

Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) SF-36 Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	HRQoL bude měřena pomocí Short Form 36 (SF-36) u všech pacientů	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) Haem-A-Qol Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	Haem-A-QoL u pacientů starších 18 let	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna kvality života související se zdravím (HRQoL) CHO-KLAT Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) u pacientů ve věku 13-18 let	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna skóre v dotazníku pracovní produktivity a zhoršení (WPAI+CIQ: HS). Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců		Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna chronické bolesti Numerická hodnotící stupnice (0-10) Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců		Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna v subškále chronické bolesti "Bodily Pain" SF-36 Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců		Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna fyzické aktivity (IPAQ) Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	Fyzická aktivita bude měřena pomocí Mezinárodního dotazníku fyzické aktivity (IPAQ)	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna fyzické aktivity subškály "Physical Functioning" SF-36. Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců		Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna ve spokojenosti s léčbou "Léčba" domény Haem-A-QoL Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců		Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna spokojenosti s léčbou zkrácený 9položkový dotazník Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9). Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	Zkrácený dotazník o 9 položkách Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9).	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna nálady podškála "Mental Health" SF-36 Časové okno: Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců	partner nebo pečovatel subjektivní hodnocení nálady subjektu od výchozího stavu do 3 měsíců.	Od výchozího stavu do 3 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna nálady partner/pečovatel subjektivní hodnocení číselná stupnice hodnocení (0–10) Časové okno: Pouze od výchozího stavu do 3 měsíců	Subjektivní hodnocení nálady subjektu od výchozího stavu do 3 měsíců ze strany partnera nebo pečovatele.	Pouze od výchozího stavu do 3 měsíců
Důvody lékařů a pacientů pro přechod na rFVIIIFc Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky	Výběr ze seznamu běžných důvodů pro změnu produktu	Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Důvody lékařů a pacientů pro přechod na rFIXFc Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky	Výběr ze seznamu běžných důvodů pro změnu produktu	Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Produkt používaný k léčbě krvácení z průniku a chirurgických zákroků Časové okno: Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky	Výběr ze seznamu produktů	Výchozí stav po dokončení studia, v průměru 2 roky
Celkový roční počet infuzí faktoru Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Anualizovaná míra krvácení Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Poměr roční spotřeby faktoru k ročnímu předpisu faktoru Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Počet infuzí potřebných k léčbě průlomového krvácení Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Zabránilo se využití přírůstkového faktoru na kloub Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)	Rozdíl v anualizovaném využití faktoru mezi Fc a pravidelnou non-Fc profylaxií dělený rozdílem v anualizované míře krvácení do kloubů mezi těmito dvěma skupinami.	Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Nežádoucí účinky vedoucí k trvalému vysazení rFVIIIFc nebo rFIXFc Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)
Závažné nežádoucí příhody Časové okno: Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)		Od výchozího stavu do 24měsíčního období po změně produktu (nebo 24měsíčního období studie pro uživatele, kteří nepřešli)

Využití produktu faktoru a zdravotní výsledky u pacientů s hemofilií