Faktorproduktnutzung und Gesundheitsergebnisse bei Patienten mit Hämophilie
26. April 2021 aktualisiert von: Shannon Jackson, University of British Columbia
Faktorproduktnutzung und Gesundheitsergebnisse bei Patienten mit Hämophilie A und B in Kanada: Eine Beobachtungsstudie zu Ergebnissen aus der Praxis
Rekombinanter Faktor VIII Fc (rFVIIIFc) und rekombinanter Faktor IX Fc (rFIXFc) sind Gerinnungsfaktoren mit verlängerter Halbwertszeit, die 2014 von Health Canada für die Behandlung von schwerer Hämophilie A bzw. B zugelassen wurden.
Die Ziele dieser Beobachtungsstudie sind die Beschreibung der Veränderung des jährlichen Faktorverbrauchs, der klinischen und von Patienten berichteten Ergebnisse für Patienten, die in Kanada von rekombinantem Faktor VIII (rFVIII) und rekombinantem Faktor IX (rFIX) auf rFVIIIFc/rFIXFc wechseln, und die Untersuchung die Gründe von Ärzten und Patienten für den Wechsel oder Nichtwechsel.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
61
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Diese Studie wird bei männlichen Patienten im Alter von ≥ 12 Jahren mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A oder Hämophilie B (Baseline-Faktorniveau
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer ≥ 12 Jahre mit schwerer und mittelschwerer angeborener Hämophilie A oder B (Baseline-Faktoraktivität
- Fähigkeit, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung oder Zustimmung und Genehmigung zur Verwendung geschützter Gesundheitsinformationen (PHI) gemäß den nationalen und lokalen Datenschutzbestimmungen bereitzustellen.
Ausschlusskriterien:
- Unfähig oder nicht bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben
- Patienten mit einer bestehenden Blutungsstörung außer Hämophilie A oder B
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder schweren allergischen Reaktionen auf Faktorprodukte
- Patienten, die derzeit an einer Phase-1-3-Studie mit einem anderen Faktorersatzprodukt teilnehmen
- Unfähigkeit, die Studienanforderungen auf der Grundlage des Urteils des verschreibenden Arztes einzuhalten (z. unfähig, genaue und rechtzeitige Infusions- und Blutungsaufzeichnungen einzugeben)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Hämophilie-A-Patienten unter rFVIIIFc
Patienten mit Hämophilie A, die von einer bedarfsgesteuerten oder prophylaktischen Behandlung mit rFVIII auf rFVIIIFc wechseln
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Hämophilie-A-Patienten unter rFVIII
Patienten mit Hämophilie A, die weiterhin eine Bedarfs- oder prophylaktische Behandlung mit rFVIII erhalten
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Hämophilie-B-Patienten auf rFIXFc
Patienten mit Hämophilie B, die von einer bedarfsgesteuerten oder prophylaktischen Behandlung mit rFIX auf rFIXFc wechseln
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Hämophilie-A-Patienten unter rFIX
Patienten mit Hämophilie B, die weiterhin eine Bedarfs- oder prophylaktische Behandlung mit rFIX erhalten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Veränderung des gesamten annualisierten Faktorverbrauchs (in Einheiten/Kilogramm/Jahr)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-Monats-Zeitraum auf rFVIIIFc oder rFIXFc
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Von der Baseline bis zum 24-Monats-Zeitraum auf rFVIIIFc oder rFIXFc
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) SF-36
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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HRQoL wird bei allen Patienten mit Short Form 36 (SF-36) gemessen
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) Haem-A-Qol
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Haem-A-QoL bei Patienten über 18 Jahren
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) CHO-KLAT
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Das Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) bei Patienten im Alter zwischen 13 und 18 Jahren
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der Punktzahl im Fragebogen zur Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung (WPAI+CIQ: HS).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Veränderung chronischer Schmerzen Numerische Bewertungsskala (0-10)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der Subskala „Körperliche Schmerzen“ von SF-36 für chronische Schmerzen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der körperlichen Aktivität (IPAQ)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Die körperliche Aktivität wird mit dem International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) gemessen.
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der körperlichen Aktivität Subskala „Physical Functioning“ von SF-36.
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der Behandlungszufriedenheit Domäne „Behandlung“ von Haem-A-QoL
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Änderung der Behandlungszufriedenheit, abgekürzter 9-Punkte-Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für die Medikation (TSQM-9).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Abgekürzter 9-Punkte-Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM-9).
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Stimmungsänderung Subskala „Psychische Gesundheit“ von SF-36
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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subjektive Einschätzung der Stimmung des Probanden von der Grundlinie bis zu 3 Monaten durch den Partner oder die Bezugsperson.
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Von der Grundlinie bis zu 3 Monaten, 12 Monaten und 24 Monaten
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Veränderung der Stimmung Partner/Betreuer subjektive Einschätzung Numerische Bewertungsskala (0-10)
Zeitfenster: Nur von der Grundlinie bis zu 3 Monaten
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Subjektive Einschätzung der Stimmung des Probanden von der Grundlinie bis zu 3 Monaten durch Partner oder Betreuer.
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Nur von der Grundlinie bis zu 3 Monaten
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Gründe von Ärzten und Patienten für den Wechsel zu rFVIIIFc
Zeitfenster: Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Auswahl aus einer Liste häufiger Gründe für einen Produktwechsel
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Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Gründe von Ärzten und Patienten für den Wechsel zu rFIXFc
Zeitfenster: Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Auswahl aus einer Liste häufiger Gründe für einen Produktwechsel
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Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Produkt zur Behandlung von Durchbruchblutungen und chirurgischen Eingriffen
Zeitfenster: Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Auswahl aus der Produktliste
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Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
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Gesamtzahl der Faktorinfusionen auf Jahresbasis
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Verhältnis des jährlichen Faktorverbrauchs zur jährlichen Faktorverschreibung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Anzahl der Infusionen, die zur Behandlung einer Durchbruchblutung erforderlich sind
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Inkrementelle Faktornutzung pro Gelenkblutung vermieden
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Differenz der annualisierten Faktornutzung zwischen Fc- und regulärer Nicht-Fc-Prophylaxe, dividiert durch die Differenz der annualisierten Gelenkblutungsrate zwischen den beiden Gruppen.
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Nebenwirkungen, die zum dauerhaften Absetzen von rFVIIIFc oder rFIXFc führen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Von der Baseline bis zum 24-monatigen Zeitraum nach dem Produktwechsel (oder 24-monatiger Studienzeitraum für Nicht-Umsteiger)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studienstuhl: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Studienstuhl: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Studienstuhl: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Studienstuhl: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studienstuhl: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Studienstuhl: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. April 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. April 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. April 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Mai 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. Juni 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
10. Juni 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
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Schlüsselwörter
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- CAN-FAB-15-10911
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