Faktor produktutnyttelse og helseutfall hos pasienter med hemofili
26. april 2021 oppdatert av: Shannon Jackson, University of British Columbia
Faktorproduktutnyttelse og helseutfall hos pasienter med hemofili A og B i Canada: En observasjonsstudie av virkelige resultater
Rekombinant faktor VIII Fc (rFVIIIFc) og rekombinant faktor IX Fc (rFIXFc) er koagulasjonsfaktorer med utvidet halveringstid godkjent av Health Canada i 2014 for behandling av henholdsvis alvorlig hemofili A og B.
Målet med denne observasjonsstudien er å beskrive endringen i årlig faktorforbruk, kliniske og pasientrapporterte utfall for pasienter som bytter fra rekombinant faktor VIII (rFVIII) og rekombinant faktor IX (rFIX) til rFVIIIFc/rFIXFc i Canada, og å utforske klinikeres og pasienters årsaker til å bytte eller ikke bytte.
Studieoversikt
Status
Fullført
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
61
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne studien vil bli utført på mannlige pasienter ≥12 år med alvorlig og moderat hemofili A eller hemofili B (grunnlinjefaktornivå
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn ≥12 år med alvorlig og moderat medfødt hemofili A eller B (basislinjefaktoraktivitet
- Evne til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi signert og datert informert samtykke eller samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke eller vil ikke gi informert samtykke
- Pasienter med en eksisterende blødningsforstyrrelse annet enn hemofili A eller B
- Anamnese med overfølsomhet eller alvorlige allergiske reaksjoner på faktorprodukter
- Pasienter som for tiden deltar i en fase 1-3-studie med et annet faktorerstatningsprodukt
- Ikke i stand til å overholde studiekravene basert på den foreskrivende legens vurdering (f.eks. ute av stand til å legge inn nøyaktige og rettidige infusjons- og blødningsregistre)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Hemofili A-pasienter på rFVIIIFc
Pasienter med hemofili A som bytter fra etterspørsel eller profylaktisk behandling med rFVIII til rFVIIIFc
|
|
Hemofili A-pasienter på rFVIII
Pasienter med hemofili A som forblir på forespørsel eller profylaktisk behandling med rFVIII
|
|
Hemofili B-pasienter på rFIXFc
Pasienter med hemofili B som bytter fra behandling på forespørsel eller profylaktisk med rFIX til rFIXFc
|
|
Hemofili A-pasienter på rFIX
Pasienter med hemofili B som forblir på forespørsel eller profylaktisk behandling med rFIX
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i det totale annualiserte faktorforbruket (i enheter/kilogram/år)
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc
|
Fra baseline til 24 måneders periode på rFVIIIFc eller rFIXFc
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL) SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
HRQoL vil bli målt ved bruk av Short Form 36 (SF-36) hos alle pasienter
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL) Haem-A-Qol
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Haem-A-QoL hos pasienter over 18 år
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL) CHO-KLAT
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) hos pasienter mellom 13-18 år
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i spørreskjema for arbeidsproduktivitet og svekkelse (WPAI+CIQ: HS) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Endring i kronisk smerte Numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Endring i kroniske smerter "Bodily Pain" underskala av SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Endring i fysisk aktivitet (IPAQ)
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fysisk aktivitet vil bli målt ved hjelp av International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i fysisk aktivitet "Physical Functioning" underskala av SF-36.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Endring i behandlingstilfredshet "Behandling"-domenet til Haem-A-QoL
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
|
Endring i behandlingstilfredshet forkortet 9-element Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) spørreskjema.
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
Forkortet 9-element Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) spørreskjema.
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i humør "Mental Health" underskala av SF-36
Tidsramme: Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
partner eller omsorgspersons subjektive vurdering av forsøkspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
|
Fra baseline til 3 måneder, 12 måneder og 24 måneder
|
|
Endring i humør partner/omsorgsperson subjektiv vurdering numerisk vurderingsskala (0-10)
Tidsramme: Kun fra baseline til 3 måneder
|
Partners eller omsorgspersons subjektive vurdering av forsøkspersonens humør fra baseline til 3 måneder.
|
Kun fra baseline til 3 måneder
|
|
Klinikeres og pasienters årsak til å bytte til rFVIIIFc
Tidsramme: Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
Valg blant listen over vanlige årsaker til å endre produkt
|
Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
|
Klinikeres og pasienters årsak til å bytte til rFIXFc
Tidsramme: Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
Valg blant listen over vanlige årsaker til å endre produkt
|
Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
|
Produkt som brukes til behandling av gjennombruddsblødninger og kirurgiske prosedyrer
Tidsramme: Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
Valg blant listen over produkter
|
Baseline gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
|
Totalt annualisert antall faktorinfusjoner
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
|
Forholdet mellom årlig faktorforbruk og årlig faktorresept
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
|
Antall infusjoner som kreves for å behandle en gjennombruddsblødning
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
|
Inkrementell faktorutnyttelse per leddblødning unngås
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Forskjell i annualisert faktorutnyttelse mellom Fc og vanlig ikke-Fc-profylakse, delt på forskjellen i annualisert leddblødningsrate mellom de to gruppene.
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
Bivirkninger som fører til permanent seponering av rFVIIIFc eller rFIXFc
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
|
|
Alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Fra baseline til 24 måneders periode etter produktbytte (eller 24 måneders studieperiode for ikke-byttere)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studiestol: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Studiestol: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Studiestol: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Studiestol: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Studiestol: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Studiestol: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2016
Primær fullføring (Faktiske)
26. april 2021
Studiet fullført (Faktiske)
26. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2016
Først lagt ut (Anslag)
10. juni 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. april 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAN-FAB-15-10911
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .