Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Factorproductgebruik en gezondheidsresultaten bij patiënten met hemofilie

26 april 2021 bijgewerkt door: Shannon Jackson, University of British Columbia

Gebruik van factorproducten en gezondheidsresultaten bij patiënten met hemofilie A en B in Canada: een observationeel onderzoek naar resultaten in de praktijk

Recombinant factor VIII Fc (rFVIIIFc) en recombinant factor IX Fc (rFIXFc) zijn stollingsfactoren met verlengde halfwaardetijd die in 2014 door Health Canada zijn goedgekeurd voor de behandeling van respectievelijk ernstige hemofilie A en B. De doelstellingen van deze observationele studie zijn het beschrijven van de verandering in het jaarlijkse factorverbruik, de klinische en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten voor patiënten die overstappen van recombinant factor VIII (rFVIII) en recombinant factor IX (rFIX) naar rFVIIIFc/rFIXFc in Canada, en het onderzoeken redenen van clinici en patiënten om al dan niet over te stappen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

61

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie zal worden uitgevoerd bij mannelijke patiënten ≥12 jaar met ernstige en matige hemofilie A of hemofilie B

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen ≥12 jaar met ernstige en matige congenitale hemofilie A of B (baseline factoractiviteit
  2. Het vermogen om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming of instemming en autorisatie te geven om beschermde gezondheidsinformatie (PHI) te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming niet kunnen of willen geven
  2. Patiënten met een bestaande bloedingsstoornis anders dan hemofilie A of B
  3. Geschiedenis van overgevoeligheid of ernstige allergische reacties op factorproducten
  4. Patiënten die momenteel deelnemen aan een fase 1-3-onderzoek met een ander factorvervangend product
  5. Niet in staat om te voldoen aan de studievereisten op basis van het oordeel van de voorschrijvende arts (bijv. niet in staat om nauwkeurige en tijdige infusie- en bloedingsgegevens in te voeren)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Hemofilie A-patiënten op rFVIIIFc
Patiënten met hemofilie A die overstappen van on-demand of profylactische behandeling met rFVIII naar rFVIIIFc
Hemofilie A-patiënten op rFVIII
Patiënten met hemofilie A die on-demand of profylactisch behandeld blijven met rFVIII
Hemofilie B-patiënten op rFIXFc
Patiënten met hemofilie B die overstappen van on-demand of profylactische behandeling met rFIX naar rFIXFc
Hemofilie A-patiënten op rFIX
Patiënten met hemofilie B die on-demand of profylactische behandeling met rFIX blijven volgen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in het totale factorverbruik op jaarbasis (in eenheden/kilogram/jaar)
Tijdsspanne: Van baseline tot periode van 24 maanden op rFVIIIFc of rFIXFc
Van baseline tot periode van 24 maanden op rFVIIIFc of rFIXFc

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) SF-36
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
HRQoL zal worden gemeten met behulp van Short Form 36 (SF-36) bij alle patiënten
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) Haem-A-Qol
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Haem-A-QoL bij patiënten ouder dan 18 jaar
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) CHO-KLAT
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
De Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) bij patiënten in de leeftijd van 13-18 jaar
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in de Work Productivity and Impairment Questionnaire (WPAI+CIQ: HS)-score
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in chronische pijn Numerieke beoordelingsschaal (0-10)
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in chronische pijn "Lichaamspijn" subschaal van SF-36
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in fysieke activiteit (IPAQ)
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Lichamelijke activiteit wordt gemeten met behulp van de International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in fysieke activiteit "Fysiek functioneren" subschaal van SF-36.
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in behandelingstevredenheid Domein "Behandeling" van Haem-A-QoL
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in behandelingstevredenheid afgekorte 9-item vragenlijst over tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM-9).
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verkorte 9-item vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatie (TSQM-9).
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in stemming "Geestelijke gezondheid" subschaal van SF-36
Tijdsspanne: Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
subjectieve beoordeling van de partner of verzorger van de stemming van de proefpersoon vanaf de basislijn tot 3 maanden.
Van baseline tot 3 maanden, 12 maanden en 24 maanden
Verandering in stemming partner/verzorger subjectieve beoordeling numerieke beoordelingsschaal (0-10)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot slechts 3 maanden
De subjectieve beoordeling van de partner of verzorger van de stemming van de proefpersoon vanaf de basislijn tot 3 maanden.
Vanaf baseline tot slechts 3 maanden
De reden van clinici en patiënten om over te stappen op rFVIIIFc
Tijdsspanne: Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Keuze uit een lijst met veelvoorkomende redenen om van product te veranderen
Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
De reden van clinici en patiënten om over te stappen op rFIXFc
Tijdsspanne: Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Keuze uit een lijst met veelvoorkomende redenen om van product te veranderen
Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Product gebruikt voor de behandeling van doorbraakbloedingen en chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Keuze uit lijst met producten
Basislijn tot voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
Totaal aantal factorinfusies op jaarbasis
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Verhouding tussen jaarlijks factorverbruik en jaarlijks factorvoorschrift
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Aantal infusies dat nodig is om een ​​doorbraakbloeding te behandelen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Incrementeel factorgebruik per vermeden gewrichtsbloeding
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Verschil in factorgebruik op jaarbasis tussen Fc- en reguliere niet-Fc-profylaxe, gedeeld door het verschil in gewrichtsbloedingspercentage op jaarbasis tussen de twee groepen.
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Bijwerkingen die leiden tot definitieve stopzetting van rFVIIIFc of rFIXFc
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)
Vanaf baseline tot periode van 24 maanden na productwisseling (of studieperiode van 24 maanden voor niet-overstappers)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of British Columbia

Medewerkers

Biogen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studie stoel: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Studie stoel: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Studie stoel: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Studie stoel: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Studie stoel: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Studie stoel: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAN-FAB-15-10911

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren