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Fattore di utilizzo del prodotto e risultati sanitari nei pazienti con emofilia

26 aprile 2021 aggiornato da: Shannon Jackson, University of British Columbia

Fattore di utilizzo del prodotto e risultati sanitari nei pazienti con emofilia A e B in Canada: uno studio osservazionale sui risultati del mondo reale

Il fattore VIII Fc ricombinante (rFVIIIFc) e il fattore IX Fc ricombinante (rFIXFc) sono fattori della coagulazione a emivita estesa approvati da Health Canada nel 2014 rispettivamente per il trattamento dell'emofilia grave A e B. Gli obiettivi di questo studio osservazionale sono descrivere la variazione del consumo annuale di fattori, gli esiti clinici e riportati dai pazienti per i pazienti che passano dal fattore VIII ricombinante (rFVIII) e dal fattore IX ricombinante (rFIX) a rFVIIIFc/rFIXFc in Canada, e di esplorare ragioni dei medici e dei pazienti per cambiare o non cambiare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Canada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2G2
    - BC Hemophilia Adult Program

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Questo studio sarà condotto su pazienti di sesso maschile di età ≥12 anni con emofilia A o emofilia B grave e moderata (livello di fattore basale

Descrizione

Criterio di inclusione:

Maschi di età ≥12 anni con emofilia congenita A o B grave e moderata (attività del fattore basale
Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato o il consenso e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative sulla privacy nazionali e locali.

Criteri di esclusione:

Incapace o non disposto a fornire il consenso informato
Pazienti con un disturbo emorragico preesistente diverso dall'emofilia A o B
Storia di ipersensibilità o gravi reazioni allergiche ai prodotti del fattore
Pazienti che attualmente partecipano a uno studio di fase 1-3 con un altro prodotto sostitutivo del fattore
Incapace di aderire ai requisiti dello studio in base al giudizio del medico prescrittore (ad es. impossibilità di inserire registrazioni accurate e tempestive di infusioni e sanguinamenti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Modelli osservazionali: Coorte
Prospettive temporali: Prospettiva

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con emofilia A trattati con rFVIIIFc Pazienti con emofilia A che passano dal trattamento al bisogno o profilattico con rFVIII a rFVIIIFc
Pazienti con emofilia A trattati con rFVIII Pazienti con emofilia A che rimangono in trattamento on-demand o profilattico con rFVIII
Pazienti con emofilia B trattati con rFIXFc Pazienti con emofilia B che passano dal trattamento al bisogno o profilattico con rFIX a rFIXFc
Pazienti con emofilia A trattati con rFIX Pazienti con emofilia B che rimangono in trattamento on-demand o profilattico con rFIX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Variazione del consumo totale annualizzato dei fattori (in unità/chilogrammo/anno) Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi con rFVIIIFc o rFIXFc	Dal basale al periodo di 24 mesi con rFVIIIFc o rFIXFc

Misure di risultato secondarie

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of British Columbia

Collaboratori

Biogen

Investigatori

Investigatore principale: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
Cattedra di studio: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
Cattedra di studio: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
Cattedra di studio: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
Cattedra di studio: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
Cattedra di studio: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
Cattedra di studio: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

10 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

CAN-FAB-15-10911

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) SF-36 Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	L'HRQoL sarà misurato utilizzando Short Form 36 (SF-36) in tutti i pazienti	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) Haem-A-Qol Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	Haem-A-QoL in pazienti di età superiore ai 18 anni	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) CHO-KLAT Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	The Canadian Hemophilia Outcomes- Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) in pazienti di età compresa tra 13 e 18 anni	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Modifica del punteggio del questionario sulla produttività e l'impairment del lavoro (WPAI+CIQ: HS). Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi		Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione del dolore cronico Scala di valutazione numerica (0-10) Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi		Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione del dolore cronico Sottoscala "Dolore corporeo" di SF-36 Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi		Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'attività fisica (IPAQ) Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	L'attività fisica sarà misurata utilizzando il questionario internazionale sull'attività fisica (IPAQ)	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'attività fisica Sottoscala "Funzionamento fisico" di SF-36. Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi		Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento nella soddisfazione del trattamento Dominio "Trattamento" di Haem-A-QoL Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi		Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9) abbreviato a 9 voci sulla variazione della soddisfazione del trattamento. Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	Questionario abbreviato di 9 voci sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9).	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Cambiamento di umore Sottoscala "Salute mentale" di SF-36 Lasso di tempo: Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi	valutazione soggettiva del partner o del caregiver dell'umore del soggetto dal basale a 3 mesi.	Dal basale a 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
Variazione dell'umore Valutazione soggettiva del partner/caregiver Scala di valutazione numerica (0-10) Lasso di tempo: Solo dal basale a 3 mesi	Valutazione soggettiva del partner o del caregiver dell'umore del soggetto dal basale a 3 mesi.	Solo dal basale a 3 mesi
Ragioni dei medici e dei pazienti per il passaggio a rFVIIIFc Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni	Scelta nell'elenco dei motivi comuni per cambiare prodotto	Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Ragioni dei medici e dei pazienti per il passaggio a rFIXFc Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni	Scelta nell'elenco dei motivi comuni per cambiare prodotto	Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Prodotto utilizzato per il trattamento di emorragie da rottura e procedure chirurgiche Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni	Scelta nell'elenco dei prodotti	Basale fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Numero totale annualizzato di infusioni di fattori Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Tasso di sanguinamento annualizzato Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Rapporto tra consumo annuo di fattori e prescrizione annua di fattori Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Numero di infusioni necessarie per trattare un'emorragia da rottura Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Utilizzo del fattore incrementale per sanguinamento articolare evitato Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)	Differenza nell'utilizzo del fattore annualizzato tra Fc e profilassi regolare non Fc, divisa per la differenza nel tasso di sanguinamento articolare annualizzato tra i due gruppi.	Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Eventi avversi che hanno portato all'interruzione permanente di rFVIIIFc o rFIXFc Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)
Eventi avversi gravi Lasso di tempo: Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)		Dal basale al periodo di 24 mesi dopo il cambio di prodotto (o periodo di 24 mesi in studio per i non switcher)

Fattore di utilizzo del prodotto e risultati sanitari nei pazienti con emofilia