Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Czynnik wykorzystania produktu i wyniki zdrowotne u pacjentów z hemofilią

26 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Shannon Jackson, University of British Columbia

Wykorzystanie produktu i wyniki zdrowotne pacjentów z hemofilią A i B w Kanadzie: badanie obserwacyjne rzeczywistych wyników

Rekombinowany czynnik VIII Fc (rFVIIIFc) i rekombinowany czynnik IX Fc (rFIXFc) to czynniki krzepnięcia o przedłużonym okresie półtrwania zatwierdzone przez Health Canada w 2014 r. do leczenia odpowiednio ciężkiej hemofilii A i B. Celem tego badania obserwacyjnego jest opisanie zmiany w rocznym zużyciu czynników, wyników klinicznych i zgłaszanych przez pacjentów u pacjentów, którzy przestawili się z rekombinowanego czynnika VIII (rFVIII) i rekombinowanego czynnika IX (rFIX) na rFVIIIFc/ rFIXFc w Kanadzie, oraz zbadanie powody, dla których klinicyści i pacjenci decydują się na zmianę lub jej brak.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
        • BC Hemophilia Adult Program

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie to zostanie przeprowadzone z udziałem pacjentów płci męskiej w wieku ≥12 lat z ciężką i umiarkowaną hemofilią A lub hemofilią B (wyjściowy poziom czynnika

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku ≥12 lat z ciężką i umiarkowaną wrodzoną hemofilią A lub B (wyjściowa aktywność czynnika
  2. Zdolność zrozumienia celu i zagrożeń związanych z badaniem oraz dostarczenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody lub zgody oraz upoważnienia do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niemożność lub niechęć do wyrażenia świadomej zgody
  2. Pacjenci z istniejącą skazą krwotoczną inną niż hemofilia A lub B
  3. Historia nadwrażliwości lub ciężkich reakcji alergicznych na produkty czynnika
  4. Pacjenci obecnie uczestniczący w badaniu fazy 1-3 z innym produktem zastępującym czynnik
  5. Nie można zastosować się do wymagań badania na podstawie oceny lekarza przepisującego (np. nie jest w stanie wprowadzić dokładnych i terminowych zapisów infuzji i krwawień)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z hemofilią A na rFVIIIFc
Pacjenci z hemofilią A, którzy zmienili leczenie z doraźnego lub profilaktycznego leczenia rFVIII na rFVIIIFc
Pacjenci z hemofilią A na rFVIII
Pacjenci z hemofilią A, którzy pozostają na leczeniu doraźnym lub profilaktycznym rFVIII
Pacjenci z hemofilią B na rFIXFc
Pacjenci z hemofilią B, którzy zmienili leczenie z doraźnego lub profilaktycznego leczenia rFIX na rFIXFc
Pacjenci z hemofilią A na rFIX
Pacjenci z hemofilią B, którzy pozostają na leczeniu doraźnym lub profilaktycznym rFIX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej rocznej konsumpcji czynników produkcji (w jednostkach/kilogram/rok)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 24-miesięcznego okresu na rFVIIIFc lub rFIXFc
Od wizyty początkowej do 24-miesięcznego okresu na rFVIIIFc lub rFIXFc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) SF-36
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
HRQoL będzie mierzona przy użyciu krótkiego formularza 36 (SF-36) u wszystkich pacjentów
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) Haem-A-Qol
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Haem-A-QoL u pacjentów w wieku powyżej 18 lat
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) CHO-KLAT
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Narzędzie Canadian Hemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) u pacjentów w wieku 13-18 lat
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana wyniku Kwestionariusza Produktywności Pracy i Upośledzenia (WPAI+CIQ: HS).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana w bólu przewlekłym Numeryczna skala ocen (0-10)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana w podskali bólu przewlekłego „Ból ciała” kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana aktywności fizycznej (IPAQ)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Aktywność fizyczna będzie mierzona za pomocą Międzynarodowego Kwestionariusza Aktywności Fizycznej (IPAQ)
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana aktywności fizycznej w podskali „Funkcjonowanie fizyczne” kwestionariusza SF-36.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana satysfakcji z leczenia w domenie „Leczenie” Haem-A-QoL
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Skrócony 9-punktowy kwestionariusz satysfakcji z leczenia dotyczący zmiany zadowolenia z leczenia (TSQM-9).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Skrócony, 9-punktowy kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM-9).
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana nastroju Podskala „Zdrowie psychiczne” kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
subiektywna ocena nastroju osoby badanej przez partnera lub opiekuna od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
Od wartości początkowej do 3 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesięcy
Zmiana nastroju subiektywna ocena partnera/opiekuna numeryczna skala ocen (0-10)
Ramy czasowe: Tylko od punktu początkowego do 3 miesięcy
Subiektywna ocena nastroju osoby badanej przez partnera lub opiekuna od wartości wyjściowej do 3 miesięcy.
Tylko od punktu początkowego do 3 miesięcy
Powody, dla których klinicyści i pacjenci przestawili się na rFVIIIFc
Ramy czasowe: Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Wybór spośród listy najczęstszych powodów zmiany produktu
Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Powody, dla których klinicyści i pacjenci przestawili się na rFIXFc
Ramy czasowe: Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Wybór spośród listy najczęstszych powodów zmiany produktu
Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Produkt stosowany w leczeniu krwawień międzymiesiączkowych i zabiegach chirurgicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Wybór spośród listy produktów
Linia bazowa do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Całkowita roczna liczba infuzji czynnika
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Stosunek rocznej konsumpcji czynników do rocznej recepty na czynniki
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Liczba infuzji wymaganych do leczenia krwawienia międzymiesiączkowego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Unika się przyrostowego wykorzystania czynnika na krwawienie ze stawu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Różnica w rocznym zużyciu czynnika między Fc a regularną profilaktyką bez Fc, podzielona przez różnicę w rocznym wskaźniku krwawień do stawów między dwiema grupami.
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Zdarzenia niepożądane prowadzące do trwałego odstawienia rFVIIIFc lub rFIXFc
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)
Od wartości początkowej do 24-miesięcznego okresu po zmianie produktu (lub 24-miesięczny okres badania dla osób, które nie zmieniły produktu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of British Columbia

Współpracownicy

Biogen

Śledczy

  • Główny śledczy: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Krzesło do nauki: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
  • Krzesło do nauki: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
  • Krzesło do nauki: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
  • Krzesło do nauki: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
  • Krzesło do nauki: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
  • Krzesło do nauki: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAN-FAB-15-10911

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj