Tuotteen käyttö ja terveystulokset hemofiliapotilailla
maanantai 26. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Shannon Jackson, University of British Columbia
Faktorituotteiden käyttö ja terveystulokset potilailla, joilla on hemofilia A ja B Kanadassa: Havaintotutkimus tosielämän tuloksista
Rekombinantti tekijä VIII Fc (rFVIIIFc) ja rekombinantti tekijä IX Fc (rFIXFc) ovat pidennetyn puoliintumisajan hyytymistekijöitä, jotka Health Canada on hyväksynyt vuonna 2014 vakavan hemofilian A ja B hoitoon.
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on kuvata vuotuisen tekijän kulutuksen muutosta, kliinisiä ja potilaiden raportoimia tuloksia potilailla, jotka vaihtavat rekombinanttitekijä VIII:sta (rFVIII) ja rekombinanttitekijä IX:stä (rFIX) rFVIIIFc/rFIXFc:hen Kanadassa, sekä tutkia. lääkäreiden ja potilaiden syyt vaihtaa tai olla vaihtamatta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2G2
- BC Hemophilia Adult Program
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä tutkimus tehdään 12-vuotiaille ≥12-vuotiaille miespotilaille, joilla on vaikea ja kohtalainen hemofilia A tai hemofilia B (perustekijätaso
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥12-vuotiaat miehet, joilla on vaikea ja kohtalainen synnynnäinen hemofilia A tai B (perustekijäaktiivisuus
- Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja (PHI) kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta
- Potilaat, joilla on jokin muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A tai B
- Aiempi yliherkkyys tai vakavat allergiset reaktiot faktorituotteille
- Potilaat, jotka osallistuvat parhaillaan vaiheen 1–3 tutkimukseen toisella tekijänkorvaustuotteella
- Ei pysty noudattamaan tutkimuksen määräävän lääkärin arvioon perustuvia tutkimusvaatimuksia (esim. ei pysty syöttämään tarkkoja ja oikea-aikaisia infuusio- ja verenvuototietoja)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Hemofilia A -potilaat, joilla on rFVIIIFc
Hemofilia A:ta sairastavat potilaat, jotka vaihtavat rFVIII-hoidosta tai ennaltaehkäisevästä hoidosta rFVIIIFc:hen
|
|
Hemofilia A -potilaat, joilla on rFVIII
Hemofilia A:ta sairastavat potilaat, jotka saavat rFVIII-hoitoa tarvittaessa tai ennaltaehkäisevästi
|
|
Hemofilia B -potilaat, joilla on rFIXFc
Hemofilia B:tä sairastavat potilaat, jotka vaihtavat rFIX-hoidosta tarvittaessa rFIXFc:hen
|
|
Hemofilia A -potilaat, joilla on rFIX
Hemofilia B -potilaat, jotka saavat rFIX-hoitoa tarvittaessa tai ennaltaehkäisevästi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos vuositasoisessa kokonaiskulutuksessa (yksikköinä/kg/vuosi)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon rFVIIIFc:llä tai rFIXFc:llä
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon rFVIIIFc:llä tai rFIXFc:llä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos (HRQoL) SF-36
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
HRQoL mitataan kaikilta potilailta Short Form 36:lla (SF-36).
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL) Haem-A-Qol
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Haem-A-QoL yli 18-vuotiailla potilailla
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos (HRQoL) CHO-KLAT
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Kanadan hemofiliatulokset – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) 13–18-vuotiailla potilailla
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos työn tuottavuuden ja heikkenemisen kyselylomakkeen (WPAI+CIQ: HS) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos kroonisessa kivussa Numeerinen arviointiasteikko (0-10)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos kroonisessa kivussa "Bodily Pain" -alaskaala SF-36
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos fyysisessä aktiivisuudessa (IPAQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Fyysistä aktiivisuutta mitataan käyttämällä kansainvälistä fyysistä aktiivisuutta koskevaa kyselylomaketta (IPAQ).
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos fyysisessä aktiivisuudessa SF-36:n "Fyysinen toiminta"-alaasteikko.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos hoitotyytyväisyydessä Haem-A-QoL:n "hoito"-alue
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
|
Muutos hoitotyytyväisyydessä lyhennetty 9-kohdan hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM-9).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Lyhennetty 9-kohdan hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM-9).
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Mielialan muutos "Mental Health" -alaskaala SF-36
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
kumppanin tai hoitajan subjektiivinen arvio potilaan mielialasta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
|
Lähtötilanteesta 3 kuukauteen, 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos mielialan kumppanin/hoitajan subjektiivisen arvioinnin numeerinen arviointiasteikko (0-10)
Aikaikkuna: Perustasosta vain 3 kuukauteen
|
Kumppanin tai hoitajan subjektiivinen arvio potilaan mielialasta lähtötilanteesta 3 kuukauteen.
|
Perustasosta vain 3 kuukauteen
|
|
Lääkäreiden ja potilaiden syyt siirtyä rFVIIIFc:hen
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
Valitse luettelo yleisistä syistä tuotteen vaihtamiseen
|
Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
|
Kliinikoiden ja potilaiden syy rFIXFc:hen vaihtamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
Valitse luettelo yleisistä syistä tuotteen vaihtamiseen
|
Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
|
Tuote, jota käytetään läpimurtoverenvuotojen ja kirurgisten toimenpiteiden hoitoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
Valikoima tuoteluettelosta
|
Lähtötilanne opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 2 vuotta
|
|
Tekijäinfuusioiden vuotuinen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
|
Vuotuisen tekijän kulutuksen suhde vuosittaiseen tekijämäärään
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
|
Läpimurtuvan verenvuodon hoitoon tarvittavien infuusioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
|
Lisätekijän käyttö nivelvuotoa kohti vältetään
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Ero vuotuisessa tekijänkäytössä Fc:n ja säännöllisen ei-Fc-profylaksin välillä, jaettuna näiden kahden ryhmän vuosittaisen nivelvuotomäärän erolla.
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
Haittatapahtumat, jotka johtavat rFVIIIFc- tai rFIXFc-hoidon pysyvään lopettamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
|
|
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Lähtötilanteesta 24 kuukauden jaksoon tuotteen vaihdon jälkeen (tai 24 kuukauden tutkimusjaksoon, jos vaihtajat eivät ole vaihtaneet)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Shannon Jackson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Opintojen puheenjohtaja: Robert Klaassen, MD, Division of Hematology/Oncology, Department of Pediatrics, University of Ottawa
- Opintojen puheenjohtaja: Man-Chiu Poon, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, University of Calgary
- Opintojen puheenjohtaja: Sue Robinson, MD, Division of Hematology, Department of Medicine, Dalhousie University
- Opintojen puheenjohtaja: John Wu, MD, BC Children's hospital, Division of Hematology, Department of Medicine, University of British Columbia
- Opintojen puheenjohtaja: Alfonso Iorio, MD, Hemophilia Program, Hamilton Health Services Program, McMaster University
- Opintojen puheenjohtaja: Michelle Sholzberg, MD, Hemophilia Program, St. Michael's Hospital, University of Toronto
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 10. kesäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAN-FAB-15-10911
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .