薬剤耐性乳児痙攣（IS）の被験者におけるラジプロジルの第2相試験
2019年9月16日 更新者：UCB Biopharma S.P.R.L.
薬剤耐性乳児けいれん患者におけるラディプロジルの複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態、および有効性の評価のための非盲検適応研究
この研究の目的は、薬剤耐性乳児けいれんのある被験者の臨床的けいれんをなくす際のラジプロジルの安全性と忍容性、薬物動態および有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
調査は 3 つの部分に分かれています。
パート A - 探索的、パート B - 確認、パート C - オープン ラベル拡張
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス
- Ep0078 401
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
パート A と B:
- -被験者は生後2〜14か月の男性または女性です
- 乳児痙攣（IS）の診断
- 被験者は薬剤耐性ISを持っています
パート C:
- 被験者は EP0078 パート A に参加し、2 ラジプロジル治療サイクルを受けました
- -被験者は、パートAのサイクル2でラジプロジル治療のダウンテーパー中または5半減期（3日）の中止中にけいれんの再発を経験しました
- ベースラインの脳波 (EEG) パート C は、乳児痙攣の診断と互換性があります。
除外基準:
パート A と B:
- 乳児痙攣 (IS) の診断から 6 か月以上経過している
- カンナビノイドによる現在の治療
- 被験者のヘマトクリット値は 60 を超えています
- -被験者は、治験責任医師の意見では、この研究に参加する被験者の能力を危険にさらす、または損なう可能性のある病状を持っています
- -被験者は、呼吸機能障害の素因となる病歴または現在の状態を持っています
- フェルバメートによる現在の治療
- ペランパネルによる現在の治療
- ケトジェニックダイエット
- 臨床的に重大な検査異常
- -治験責任医師の意見では、研究への参加の安全性リスクを高める心電図の臨床的に重大な異常
- -被験者はIS以外の致命的または潜在的に致命的な状態にあり、非ケトン性高グリシン血症などの生後18か月前に死亡する重大なリスクがあります
- 体重が4kg未満
- -薬物摂取または重篤な血液疾患に続発する重度のアナフィラキシー反応の既知の病歴
パート C:
- -被験者は、パートAのいずれかの治療サイクルで急性の忍容性の問題を経験しました。調査員とスポンサーの医療モニターは、さらなる参加のリスクを考慮します
- 被験者はパート A の離脱基準をすべて満たした
- -被験者は、パートAへの登録以来、副作用を経験したか、新しい病状を発症しました。これにより、治験責任医師は、パートCへの参加の安全性リスクを大幅に高める可能性があると考えています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラジプロジル
各被験者は、個別の用量滴定スケジュールを入力します。
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個別用量のラジプロジル。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目に臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の１４日目にけいれんがないこととして定義される。
これは、パート A の主要な有効性変数です。
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維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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集団薬物動態モデリングから得られた曝露の推定
時間枠：サンプルは、ベースライン（投与前の-14日目から-1日の時間）、および低、中、および高用量のラジプロジルの1日目の最初の投与の3、4、5、および12時間後に採取されます。血液サンプルは、低用量ラジプロジルの2日目の1回目の投与後、同じ時点で採取されます
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これはパート A の主要な変数です。
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サンプルは、ベースライン（投与前の-14日目から-1日の時間）、および低、中、および高用量のラジプロジルの1日目の最初の投与の3、4、5、および12時間後に採取されます。血液サンプルは、低用量ラジプロジルの2日目の1回目の投与後、同じ時点で採取されます
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目に電気臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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電気臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の１４日目にけいれんがなく、不整脈が解消したこととして定義される。
これは、パート B の主要な有効性変数です。
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維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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研究中の有害事象（AE）の発生率
時間枠：ベースライン（-1日目）から治療後期間の終わりまで（最後の投薬から28日後）
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AE は、薬物または生物製剤 (医薬品) を投与されている、または医療機器を使用している、被験者または治験被験者における有害な医学的出来事です。
その事象は、その取り扱いや使用法と必ずしも因果関係があるとは限りません。
これは、すべてのパーツの主要な変数です。
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ベースライン（-1日目）から治療後期間の終わりまで（最後の投薬から28日後）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目に電気臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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電気臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の１４日目にけいれんがなく、不整脈が解消したこととして定義される。
これは、パート A の二次有効性変数です。
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維持用量でのラジプロジルの最初の日から数えて14日目
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目に臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持用量のラジプロジルによる治療の14日目から数えて14日目
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臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の１４日目にけいれんがないこととして定義される。
これは、パート B の二次有効性変数です。
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維持用量のラジプロジルによる治療の14日目から数えて14日目
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集団薬物動態モデリングから得られた曝露の推定
時間枠：薬物動態サンプルは、ラジプロジルの低用量、中用量、および高用量の1日目に収集されます。さらに、血液サンプルは、低用量ラジプロジルの 2 日目の 1 回目の投与後に採取されます。
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これはパート B の二次変数です。
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薬物動態サンプルは、ラジプロジルの低用量、中用量、および高用量の1日目に収集されます。さらに、血液サンプルは、低用量ラジプロジルの 2 日目の 1 回目の投与後に採取されます。
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けいれんが止まるまでの時間
時間枠：ラジプロジルによる治療の最初の 14 日間
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ラジプロドールの維持用量による治療の14日目の臨床応答者のけいれんの停止までの時間。
これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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ラジプロジルによる治療の最初の 14 日間
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臨床的再発を伴うレスポンダーの割合
時間枠：ラジプロジルの維持量による治療の14日目から数えて12ヶ月
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維持用量のラジプロジルによる治療の 14 日目に、12 か月以内に臨床的再発を伴う臨床応答者の割合。
これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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ラジプロジルの維持量による治療の14日目から数えて12ヶ月
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けいれん停止の日から臨床的再発までの時間
時間枠：けいれん停止の日から生後42ヶ月まで
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これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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けいれん停止の日から生後42ヶ月まで
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電気臨床的再発を伴う電気臨床的レスポンダーの割合
時間枠：ラジプロジルの維持量による治療の14日目から数えて12ヶ月
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維持用量のラジプロジルによる治療の 14 日目に、12 か月以内に電気臨床的再発を伴う電気臨床的レスポンダーの割合。
これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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ラジプロジルの維持量による治療の14日目から数えて12ヶ月
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けいれん停止の日から電気臨床的再発までの時間
時間枠：けいれん停止の日から生後42ヶ月まで
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これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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けいれん停止の日から生後42ヶ月まで
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臨床反応が延長した被験者の割合
時間枠：ラジプロジルの維持用量による治療の14日目（含む）から数えて28日
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拡張された臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の 14 日目から 28 日間連続してけいれんがないこととして定義されます。
これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目（含む）から数えて28日
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電気臨床反応が拡大した被験者の割合
時間枠：ラジプロジルの維持用量による治療の14日目（含む）から数えて28日
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延長された電気臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の14日目から28日間連続してけいれんがなく、不整脈が解消することとして定義されます。
これは、パート A および B の二次有効性変数です。
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目（含む）から数えて28日
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維持用量のラジプロジルによる治療の 14 日目に追加治療サイクルごとに延長された臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持量の 14 日目 (含む) から数えて 28 日間
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拡張された臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の 14 日目から 28 日間連続してけいれんがないこととして定義されます。
これは、パート C の二次有効性変数です。
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維持量の 14 日目 (含む) から数えて 28 日間
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被験者あたりの治療サイクル数
時間枠：Cパート中（メンテナンス期間-1日目～28日目）
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これはパート C の二次変数です。
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Cパート中（メンテナンス期間-1日目～28日目）
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ラジプロジルの維持用量による治療の14日目に、追加の治療サイクルごとに電気臨床反応を示した被験者の割合
時間枠：維持投与開始日から数えて14日目
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電気臨床反応は、維持用量のラジプロジルによる治療の１４日目にけいれんがなく、不整脈が解消したこととして定義される。
これは、パート C の二次有効性変数です。
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維持投与開始日から数えて14日目
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各治療サイクルでけいれんが見られなかった初日から臨床的再発までの時間
時間枠：けいれんが見られない日から生後42ヶ月まで
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これは、パート C の二次有効性変数です。
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けいれんが見られない日から生後42ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月4日
一次修了 (実際)
2018年10月2日
研究の完了 (実際)
2018年10月2日
試験登録日
最初に提出
2016年7月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年7月11日
最初の投稿 (見積もり)
2016年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月16日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。