Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze radiprodilu u subjektů s lékově rezistentními dětskými křečemi (IS)

16. září 2019 aktualizováno: UCB Biopharma S.P.R.L.

Otevřená adaptivní studie pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti více dávek Radiprodilu u subjektů s lékově rezistentními dětskými spasmy

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost radiprodilu při odstraňování klinických křečí u subjektů s infantilními křečemi odolnými vůči lékům.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je rozdělena do 3 částí:

Část A - průzkumná, část B - potvrzující, část C - rozšíření otevřené etikety

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Ep0078 401

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Část A a B:

  • Subjektem je muž nebo žena ve věku 2 až 14 měsíců
  • Diagnóza infantilních spazmů (IS)
  • Subjekt má lékově rezistentní IS

Část C:

  • Subjekt se účastnil EP0078 Část A a dostal 2 léčebné cykly radiprodilu
  • U subjektu došlo k relapsu spasmů během poklesu nebo během 5 poločasů (3 dnů) přerušení léčby radiprodilem v cyklu 2 části A
  • Elektroencefalogram (EEG) na výchozí části C je kompatibilní s diagnózou infantilních spazmů

Kritéria vyloučení:

Část A a B:

  • Od diagnózy kojeneckých spazmů (IS) uplynulo více než 6 měsíců
  • Současná léčba kanabinoidy
  • Subjekt má hematokrit vyšší než 60
  • Subjekt má jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit nebo by ohrozil schopnost subjektu účastnit se této studie
  • Subjekt má v anamnéze nebo současný stav predisponující k respirační dysfunkci
  • Současná léčba felbamátem
  • Současná léčba perampanelem
  • Ketogenní dieta
  • Klinicky významné laboratorní abnormality
  • Klinicky významná abnormalita na EKG, která podle názoru zkoušejícího zvyšuje bezpečnostní rizika účasti ve studii
  • Subjekt má letální nebo potenciálně letální stav jiný než IS, s významným rizikem úmrtí před dosažením 18 měsíců věku, jako je neketotická hyperglycinemie
  • Tělesná hmotnost je pod 4 kg
  • Známá anamnéza těžké anafylaktické reakce v důsledku užívání léků nebo závažných krevních dyskrazií

Část C:

  • Subjekt zaznamenal jakékoli akutní problémy se snášenlivostí v obou léčebných cyklech v části A, které zkoušející a sponzorský lékařský monitor považují za riziko pro další účast
  • Subjekt splnil všechna kritéria pro odstoupení od smlouvy v části A
  • Od zařazení do části A u subjektu došlo k jakýmkoli nepříznivým účinkům nebo se u něj objevily nové zdravotní stavy, které by podle zkoušejícího mohly významně zvýšit bezpečnostní rizika účasti v části C

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Radiprodil
Každý subjekt zadá individuální schéma titrace dávky.
Lék: Radiprodil
Radiprodil v individuálních dávkách.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s klinickou odpovědí v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Klinická odpověď je definována jako žádné křeče 14. den léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je primární proměnná účinnosti pro část A.
Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Odhady expozice generované populačním farmakokinetickým modelováním
Časové okno: Vzorky budou odebrány na začátku (čas během dne -14 až -1 před podáním dávky) a 3, 4, 5 a 12 hodin po první dávce radiprodilu v den 1 nízké, střední a vysoké dávky. Vzorky krve budou odebrány ve stejných časových bodech po 1. dávce v den 2 nízké dávky radiprodilu
Toto je primární proměnná pro část A.
Vzorky budou odebrány na začátku (čas během dne -14 až -1 před podáním dávky) a 3, 4, 5 a 12 hodin po první dávce radiprodilu v den 1 nízké, střední a vysoké dávky. Vzorky krve budou odebrány ve stejných časových bodech po 1. dávce v den 2 nízké dávky radiprodilu
Procento subjektů s elektroklinickou odpovědí v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Elektroklinická odpověď je definována jako žádné křeče a ústup hypsarytmie 14. den léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je primární proměnná účinnosti pro část B.
Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Výskyt nežádoucích příhod (AE) během studie
Časové okno: Od základní linie (den -1) do konce období po léčbě (28 dní po poslední dávce)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u subjektu nebo subjektu hodnocení, kterému je podáván lék nebo biologický (léčivý přípravek) nebo který používá zdravotnický prostředek. Událost nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou nebo použitím. Toto je primární proměnná pro všechny části.
Od základní linie (den -1) do konce období po léčbě (28 dní po poslední dávce)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s elektroklinickou odpovědí v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Elektroklinická odpověď je definována jako žádné křeče a ústup hypsarytmie 14. den léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro část A.
Den 14, počítáno od prvního dne radiprodilu v udržovací dávce
Procento subjektů s klinickou odpovědí v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: Den 14, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Klinická odpověď je definována jako žádné křeče 14. den léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro část B.
Den 14, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Odhady expozice generované populačním farmakokinetickým modelováním
Časové okno: Farmakokinetické vzorky budou odebrány 1. den radiprodilu s nízkou dávkou, střední dávkou a vysokou dávkou. Kromě toho budou odebrány vzorky krve po 1. dávce v den 2 nízké dávky radiprodilu.
Toto je sekundární proměnná pro část B.
Farmakokinetické vzorky budou odebrány 1. den radiprodilu s nízkou dávkou, střední dávkou a vysokou dávkou. Kromě toho budou odebrány vzorky krve po 1. dávce v den 2 nízké dávky radiprodilu.
Čas do zastavení křečí
Časové okno: Během prvních 14 dnů léčby radiprodilem
Doba do zastavení křečí u pacientů s klinickou odezvou v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodolu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
Během prvních 14 dnů léčby radiprodilem
Procento respondentů s klinickým relapsem
Časové okno: 12 měsíců, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Procento klinických respondérů v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu s klinickým relapsem během 12 měsíců. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
12 měsíců, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Čas do klinického relapsu ode dne zastavení spasmu
Časové okno: Ode dne zastavení křečí do 42 měsíců věku
Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
Ode dne zastavení křečí do 42 měsíců věku
Procento elektroklinických respondérů s elektroklinickým relapsem
Časové okno: 12 měsíců, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Procento elektroklinicky respondérů v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu s elektroklinickým relapsem během 12 měsíců. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
12 měsíců, počítáno ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Čas do elektroklinického relapsu ode dne zastavení křečí
Časové okno: Ode dne zastavení křečí do 42 měsíců věku
Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
Ode dne zastavení křečí do 42 měsíců věku
Procento subjektů s rozšířenou klinickou odpovědí
Časové okno: 28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) léčby udržovací dávkou radiprodilu
Rozšířená klinická odpověď je definována jako žádné křeče po dobu 28 po sobě jdoucích dnů ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) léčby udržovací dávkou radiprodilu
Procento subjektů s rozšířenou elektroklinickou odezvou
Časové okno: 28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) léčby udržovací dávkou radiprodilu
Rozšířená elektroklinická odpověď je definována jako žádné křeče a vymizení hypsarytmie po dobu 28 po sobě jdoucích dnů ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro části A a B.
28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) léčby udržovací dávkou radiprodilu
Procento subjektů s rozšířenou klinickou odpovědí na každý další léčebný cyklus v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: 28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) udržovací dávky
Rozšířená klinická odpověď je definována jako žádné křeče po dobu 28 po sobě jdoucích dnů ode dne 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro část C.
28 dnů, počítáno ode dne 14 (včetně) udržovací dávky
Počet léčebných cyklů na subjekt
Časové okno: Během části C (den -1 až den 28 období údržby)
Toto je sekundární proměnná pro část C.
Během části C (den -1 až den 28 období údržby)
Procento subjektů s elektroklinickou odpovědí na každý další léčebný cyklus v den 14 léčby udržovací dávkou radiprodilu
Časové okno: Den 14, počítáno od prvního dne udržovací dávky
Elektroklinická odpověď je definována jako žádné křeče a ústup hypsarytmie 14. den léčby udržovací dávkou radiprodilu. Toto je sekundární proměnná účinnosti pro část C.
Den 14, počítáno od prvního dne udržovací dávky
Doba do klinického relapsu od prvního dne bez svědků spasmů pro každý léčebný cyklus
Časové okno: Ode dne bez svědectví křečí až do 42 měsíců věku
Toto je sekundární proměnná účinnosti pro část C.
Ode dne bez svědectví křečí až do 42 měsíců věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

12. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní křeče (IS)

Klinické studie na Radiprodil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit