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Une étude de phase 2 sur le radiprodil chez des sujets atteints de spasmes infantiles résistants aux médicaments (SI)

16 septembre 2019 mis à jour par: UCB Biopharma S.P.R.L.

Une étude adaptative ouverte pour l'évaluation de l'innocuité, de la tolérance, de la pharmacocinétique et de l'efficacité de doses multiples de Radiprodil chez des sujets souffrant de spasmes infantiles résistants aux médicaments

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du radiprodil dans l'abolition des spasmes cliniques chez les sujets présentant des spasmes infantiles résistants aux médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est divisée en 3 parties :

Partie A - exploratoire, Partie B - confirmatoire, Partie C - extension en ouvert

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Ep0078 401

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Partie A et B :

  • Le sujet est un homme ou une femme entre 2 et 14 mois
  • Le diagnostic de spasmes infantiles (SI)
  • Le sujet a un IS résistant aux médicaments

Partie C :

  • Le sujet a participé à EP0078 partie A et a reçu 2 cycles de traitement au radiprodil
  • Le sujet a présenté une rechute de spasmes pendant la diminution progressive ou dans les 5 demi-vies (3 jours) de l'arrêt du traitement par radiprodil au cycle 2 de la partie A
  • L'électroencéphalogramme (EEG) sur la partie C de base est compatible avec le diagnostic de spasmes infantiles

Critère d'exclusion:

Partie A et B :

  • Plus de 6 mois se sont écoulés depuis le diagnostic de spasmes infantiles (SI)
  • Traitement actuel aux cannabinoïdes
  • Le sujet a un hématocrite supérieur à 60
  • Le sujet a une condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou compromettrait la capacité du sujet à participer à cette étude
  • Le sujet a des antécédents ou une condition actuelle prédisposant à un dysfonctionnement respiratoire
  • Traitement actuel au felbamate
  • Traitement actuel au pérampanel
  • Régime cétogène
  • Anomalies de laboratoire cliniquement significatives
  • Anomalie cliniquement significative à l'ECG qui, de l'avis de l'investigateur, augmente les risques de sécurité liés à la participation à l'étude
  • Le sujet a une condition mortelle ou potentiellement mortelle autre que l'IS, avec un risque important de décès avant l'âge de 18 mois, comme l'hyperglycinémie non cétosique
  • Le poids corporel est inférieur à 4 kg
  • Antécédents connus de réaction anaphylactique sévère secondaire à la prise de médicaments ou de dyscrasies sanguines graves

Partie C :

  • - Le sujet a rencontré des problèmes de tolérabilité aigus dans l'un ou l'autre des cycles de traitement de la partie A que l'investigateur et le moniteur médical du promoteur considèrent comme un risque pour une participation ultérieure
  • Le sujet a satisfait à tous les critères de retrait de la partie A
  • Le sujet a subi des effets indésirables ou développé de nouvelles conditions médicales depuis son inscription à la partie A qui, selon l'investigateur, pourraient augmenter considérablement les risques de sécurité liés à la participation à la partie C

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Radiprodil
Chaque sujet entrera dans un programme de titration de dose individualisé.
Médicament: Radiprodil
Radiprodil à doses individualisées.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de sujets présentant une réponse clinique au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
La réponse clinique est définie par l'absence de spasmes au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit de la principale variable d'efficacité pour la partie A.
Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
Estimations de l'exposition générées à partir d'une modélisation population-pharmacocinétique
Délai: Des échantillons seront prélevés au départ (heure du jour -14 au jour -1 avant l'administration) et 3, 4, 5 et 12 heures après la 1ère dose le jour 1 de radiprodil à faible, moyenne et forte dose. Des échantillons de sang seront prélevés aux mêmes moments après la 1ère dose le jour 2 de radiprodil à faible dose
Il s'agit d'une variable principale pour la partie A.
Des échantillons seront prélevés au départ (heure du jour -14 au jour -1 avant l'administration) et 3, 4, 5 et 12 heures après la 1ère dose le jour 1 de radiprodil à faible, moyenne et forte dose. Des échantillons de sang seront prélevés aux mêmes moments après la 1ère dose le jour 2 de radiprodil à faible dose
Pourcentage de sujets avec une réponse électroclinique au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
La réponse électroclinique est définie par l'absence de spasmes et la résolution de l'hypsarythmie au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit de la principale variable d'efficacité pour la partie B.
Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
Incidence des événements indésirables (EI) au cours de l'étude
Délai: De la ligne de base (jour -1) à la fin de la période post-traitement (28 jours après la dernière dose)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un sujet ou un sujet d'essai qui reçoit un médicament ou un produit biologique (médicament) ou qui utilise un dispositif médical. L'événement n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement ou cette utilisation. Il s'agit d'une variable primaire pour toutes les parties.
De la ligne de base (jour -1) à la fin de la période post-traitement (28 jours après la dernière dose)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de sujets avec une réponse électroclinique au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
La réponse électroclinique est définie par l'absence de spasmes et la résolution de l'hypsarythmie au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit de la variable d'efficacité secondaire pour la partie A.
Jour 14, à compter du premier jour de radiprodil à dose d'entretien
Pourcentage de sujets présentant une réponse clinique au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: Jour 14, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
La réponse clinique est définie par l'absence de spasmes au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit de la variable d'efficacité secondaire pour la partie B.
Jour 14, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Estimations de l'exposition générées à partir d'une modélisation population-pharmacocinétique
Délai: Des échantillons pharmacocinétiques seront prélevés le jour 1 du radiprodil à faible dose, à dose moyenne et à forte dose. De plus, des échantillons de sang seront prélevés après la 1ère dose le jour 2 de radiprodil à faible dose.
Il s'agit d'une variable secondaire pour la partie B.
Des échantillons pharmacocinétiques seront prélevés le jour 1 du radiprodil à faible dose, à dose moyenne et à forte dose. De plus, des échantillons de sang seront prélevés après la 1ère dose le jour 2 de radiprodil à faible dose.
Délai de cessation des spasmes
Délai: Pendant les 14 premiers jours de traitement par radiprodil
Délai d'arrêt des spasmes pour les répondeurs cliniques au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodol. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
Pendant les 14 premiers jours de traitement par radiprodil
Pourcentage de répondeurs avec rechute clinique
Délai: 12 mois, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Le pourcentage de répondeurs cliniques au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil avec rechute clinique dans les 12 mois. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
12 mois, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai de rechute clinique à partir du jour de l'arrêt du spasme
Délai: Du jour de la cessation des spasmes jusqu'à l'âge de 42 mois
Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
Du jour de la cessation des spasmes jusqu'à l'âge de 42 mois
Pourcentage de répondeurs électrocliniques avec rechute électroclinique
Délai: 12 mois, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Le pourcentage de répondeurs électrocliniques au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil avec rechute électroclinique dans les 12 mois. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
12 mois, à compter du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai de rechute électroclinique à partir du jour de l'arrêt du spasme
Délai: Du jour de la cessation des spasmes jusqu'à l'âge de 42 mois
Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
Du jour de la cessation des spasmes jusqu'à l'âge de 42 mois
Pourcentage de sujets avec une réponse clinique prolongée
Délai: 28 jours, à compter du Jour 14 (inclus) de traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
La réponse clinique prolongée est définie par l'absence de spasmes pendant 28 jours consécutifs à partir du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
28 jours, à compter du Jour 14 (inclus) de traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Pourcentage de sujets avec une réponse électroclinique prolongée
Délai: 28 jours, à compter du Jour 14 (inclus) de traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
La réponse électroclinique prolongée est définie par l'absence de spasmes et la résolution de l'hypsarythmie pendant 28 jours consécutifs à partir du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour les parties A et B.
28 jours, à compter du Jour 14 (inclus) de traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Pourcentage de sujets présentant une réponse clinique prolongée à chaque cycle de traitement supplémentaire au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: 28 jours, à compter du jour 14 (inclus) de la dose d'entretien
La réponse clinique prolongée est définie par l'absence de spasmes pendant 28 jours consécutifs à partir du jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour la partie C.
28 jours, à compter du jour 14 (inclus) de la dose d'entretien
Nombre de cycles de traitement par sujet
Délai: Pendant la partie C (du jour -1 au jour 28 de la période de maintenance)
Il s'agit d'une variable secondaire pour la partie C.
Pendant la partie C (du jour -1 au jour 28 de la période de maintenance)
Pourcentage de sujets présentant une réponse électroclinique à chaque cycle de traitement supplémentaire au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil
Délai: Jour 14, à compter du premier jour de la dose d'entretien
La réponse électroclinique est définie par l'absence de spasmes et la résolution de l'hypsarythmie au jour 14 du traitement avec la dose d'entretien de radiprodil. Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour la partie C.
Jour 14, à compter du premier jour de la dose d'entretien
Délai de rechute clinique à partir du premier jour sans spasmes observés pour chaque cycle de traitement
Délai: Du jour où aucun spasme n'a été observé jusqu'à l'âge de 42 mois
Il s'agit d'une variable d'efficacité secondaire pour la partie C.
Du jour où aucun spasme n'a été observé jusqu'à l'âge de 42 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma S.P.R.L.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

2 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

2 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2016

Première publication (Estimation)

12 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EP0078
  • 2016-002107-26 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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